Xembify获得针对未经治疗的原发性体液免疫缺陷患者的扩展标签

美国FDA已批准扩大Xembify（皮下注射人免疫球蛋白-klhw；Grifols）的适应症，将未经治疗的原发性体液免疫缺陷（PI）患者纳入其中。此次批准使Xembify成为首个无需事先静脉疗法即可给患者施用的20%皮下免疫球蛋白(SCIg)。

这一标签扩展旨在通过消除初始静脉注射疗法的需求和提供两周一次的给药选择，为患者提供更大的灵活性和便利性。该药目前在美国用于治疗原发性体液免疫缺陷，在欧洲、加拿大和澳大利亚用于治疗原发性体液免疫缺陷和某些继发性免疫缺陷。

扩展标签的支持来自第4阶段临床试验(NCT04566692)。在该研究中，Xembify达到了主要终点，表明每2周接受Xembify治疗的原发性体液免疫缺陷患者与每周接受该药物治疗的患者相比，在总免疫球蛋白水平方面实现了非劣效性。试验中未发现独特的安全问题，并且每两周和每周给药之间的耐受性概况一致。

Xembify由大量人类血浆制成，通过改良免疫球蛋白（人）、10%辛酸盐/色谱纯化(IGIV-C10%)制造工艺制成。目前，在美国适应症为治疗2岁及以上患者的原发性体液免疫缺陷，并且仅可用于皮下给药。

重要安全信息

Xembify携带黑框警告：血栓形成

免疫球蛋白制剂（包括Xembify）可能会引发血栓。风险因素可能包括：高龄、长期不活动、雌激素、留置血管导管、高粘血症和心血管风险因素。在没有已知风险因素的情况下也可能发生血栓。

对于有血栓风险的患者，应以尽可能最小的剂量和输注速度使用Xembify。给药前确保患者充分补水。监测血栓形成的体征和症状，并评估有高粘滞风险的患者的血液粘度。

禁忌症

Xembify禁用于对人类免疫球蛋白给药产生过敏或严重全身反应的患者。禁用于IgA缺陷且存在抗IgA抗体和有过敏症史的患者。

警告和注意事项

无菌性脑膜炎综合征(AMS)。使用人类免疫球蛋白治疗（包括Xembify）可能会引发AMS。对出现体征和症状的患者进行彻底的神经系统检查，以排除脑膜炎的其他原因。停止治疗可在数天内缓解，且无后遗症。

血栓形成。使用免疫球蛋白制剂（包括Xembify）治疗后可能会发生血栓形成。在没有已知风险因素的情况下也可能发生血栓形成。对于有风险的患者，应尽可能以最小剂量和输注速率给药。给药前确保充分补水。监测血栓形成的体征和症状，并评估有高粘血症风险的患者的血液粘度。

过敏症。使用免疫球蛋白制剂（包括Xembify）可能会发生严重的超敏反应。如果出现过敏症，请立即停止输注并采取适当的治疗。Xembify含有IgA。已知有IgA抗体的患者可能更容易出现潜在的严重超敏反应和过敏反应。

肾功能障碍/衰竭。使用人免疫球蛋白制剂（尤其是含蔗糖的制剂）可能会发生急性肾功能障碍/衰竭、急性肾小管坏死、近端肾小管肾病、渗透性肾病和死亡。Xembify不含蔗糖。确保患者在开始输注前没有容量不足。对于因先前存在肾功能不全或易患急性肾衰竭而处于危险中的患者，应在首次输注Xembify之前评估肾功能，并在此后以适当的间隔再次评估肾功能。如果肾功能恶化，请考虑停药。

溶血。Xembify可能含有血型抗体，可能导致直接抗球蛋白反应阳性和溶血。监测患者是否有溶血的临床体征和症状。如果输注后出现体征和症状，请进行确认性实验室检测。

输血相关急性肺损伤(TRALI)。患者接受免疫球蛋白制剂（包括Xembify）治疗后可能会出现非心源性肺水肿。监测患者是否有肺部不良反应。如果怀疑患有TRALI，请进行适当的检查，以确定药物和患者血清中是否存在抗中性粒细胞和抗HLA抗体。可以使用氧气疗法和足够的呼吸支持来治疗TRALI。

可传播的感染性病原体。由于Xembify是由人血制成的，因此可能存在传播感染性病原体的风险，例如病毒、变异型克雅氏病(vCJD)病原体，以及理论上的克雅氏病(CJD)病原体。从未发现过使用Xembify传播病毒性疾病、vCJD或CJD的病例。

干扰实验室检测。输注Xembify后，患者血液中被动转移的抗体可能会产生阳性血清学检测结果，从而可能产生误导性解读。

不良反应

临床试验中≥5%的受试者最常见的不良反应是局部不良反应，包括输液部位红斑、输液部位疼痛、输液部位肿胀、输液部位瘀伤、输液部位结节、输液部位瘙痒、输液部位硬结、输液部位结痂、输液部位水肿以及包括咳嗽和腹泻在内的全身反应。

药物相互作用

抗体的被动转移可能会暂时干扰对减毒活病毒疫苗（例如麻疹、腮腺炎、风疹和水痘）的免疫反应。

参考来源：‘Grifols receives expanded XEMBIFY® (immune globulin subcutaneous human-klhw) label in U.S., strengthening its Ig portfolio for patients’，新闻稿。Grifols；2024年7月29日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。