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北京时间2024年7月25日，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》 (《New England Journal Of Medicine》，NEJM，IF：96.2)在线发表了北京协和医院风湿免疫科曾小峰教授、李梦涛教授及血液内科周道斌教授牵头的靶向CD19嵌合抗原受体自体T（CD19 CAR-T）细胞注射液（纳基奥仑赛注射液）治疗系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（SLE-ITP）的研究论文“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE”, 该报道展现了CAR-T（纳基奥仑赛）治疗在系统性红斑狼疮免疫性血小板减少症中良好并持久的疗效和安全性，显示了CAR-T在SLE及ITP治疗中的应用潜力。
系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性系统性自身免疫性疾病，常导致全身多器官损害，B细胞异常及自身抗体产生在其发病中起到至关重要的作用。SLE可引起免疫性血小板减少，在中国SLE患者中占16%，其中相当一部分患者对糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂均反应不佳，此类患者预后不佳，长期存在重要脏器出血风险，是SLE治疗中的一大难点。
该文章报道一例女性患者，于2014年确诊系统性红斑狼疮，存在持续性重度免疫性血小板减少症。该患者既往接受甲泼尼龙冲击、羟氯喹、静脉注射免疫球蛋白、他克莫司、环孢素、西罗莫司、利妥昔单抗、达那唑、艾曲波帕和促血小板生成素治疗均无效，血小板计数始终处于20×109/L以下，并伴有皮肤黏膜出血表现。该患者于2023年9月接受自体CD19 CAR-T（纳基奥仑赛）细胞一次回输并持续随访。
应用CD19 CAR T细胞治疗系统性红斑狼疮患者难治性血小板减少症
图中显示该患者的治疗时间表，包括重组人血小板生成素（Rh-TPO）和静脉注射免疫球蛋白（IVIG）（图A）。CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞的剂量为0.5×106个细胞/kg体重。图中还显示CD19 CAR T细胞输注之前和之后的B细胞计数（图B）和血小板计数（图C），以及在生理盐水中测定的血清抗核抗体滴度（图D）。图中显示抗SSA（干燥综合征抗原A）抗体（图E）和抗Ro52抗体（图F）变化情况。在图B至F中，灰色阴影区域表示正常范围。
患者治疗疗效：纳基奥仑赛注射液回输后CAR-T细胞在患者体内扩增良好，回输第28天血液中CD19阳性B细胞被清除，第三个月时B细胞重建。血小板计数治疗后的六个月内持续上升，由4×109/L上升到第一个月时的29×109/L ，第三个月75×109/L，第六个月109×109/L，达到临床完全缓解，且患者停用了糖皮质激素和所有免疫抑制剂。患者抗核抗体滴度也明显下降。
该患者仅在回输后第9天出现一过性1级发热（38.1℃），通过物理降温恢复正常。未观察到CAR-T细胞治疗相关的其他不良事件。
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