北京
近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准公司1类新药海曲泊帕乙醇胺片开展计划接受有创性操作或手术的慢性肝病伴血小板减少症的成年患者的临床试验。
慢性肝病(Chronic liver diseases, CLD)伴血小板减少症是一种常见的肝病并发症，涉及多种肝病类型，包括但不限于慢性病毒性肝炎、药物性肝炎、酒精性肝病、非酒精性脂肪性肝病、自身免疫性肝病、代谢性肝病、隐源性肝病以及肝脏肿瘤等。研究表明，慢性肝炎患者血小板减少患病率为6%～16%，而肝硬化患者血小板减少患病率高达78%[1]。这类患者面临有创性操作或手术时，可能会遭遇更高的出血风险。这种风险不仅加剧了医疗干预的复杂性，而且可能导致手术的取消或延期，使患者错失治疗的最佳时机。因此，维持血小板计数在安全范围内，对于确保患者的医疗安全和提升治疗效果具有至关重要的意义。血小板计数≥50×109/L是临床及文献报道中常见的干预目标值。
我国专家共识推荐，在对计划接受择期侵入性操作或手术的CLD患者进行评估时，若血小板计数低于安全阈值，应考虑采取升血小板治疗措施包括血小板输注和药物治疗等[2]。血小板输注在临床应用中受限于保存期限短、供应紧张，以及可能引发的输血并发症，特别是对于反复输血的肝病患者，免疫因素可能导致输血无效。因此，药物治疗在提升血小板计数方面显得尤为关键，为这些患者提供了一种更为安全和有效的替代方案。
海曲泊帕乙醇胺是恒瑞医药自主研发的、一种口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已获批上市两个适应症，分别为：2021年6月获得国家药监局批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者的治疗，以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。
基于海曲泊帕在其他血小板减少疾病中的疗效和良好的安全性，恒瑞医药计划开展在CLD患者相关血小板减少患者中的疗效和安全性研究，以降低患者出血风险，提高患者的生活质量。
参考文献
[1]. Gangireddy, V. G. R.; Kanneganti, P. C.; Sridhar, S.; Talla, S.et al. Management of Thrombocytopenia in Advanced Liver Disease. Can. J. Gastroenterol. Hepatol. 2014, 28 (10), 558–564.
[2].国家感染性疾病临床医学研究中心, 北京医学会肝病学分会,中国老年学和老年医学学会转化医学分会. 肝病相关血小板减少症临床管理中国专家共识[J]. 临床肝胆病杂志, 2023,39(10): 2307-2320. DOI: 10.3969/j.issn.1001-5256.2023.10.007.
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1. 本新闻公告旨在发布研发临床进展信息，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。
2. 恒瑞医药不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。
撰稿：张婷
排版：马瑞璘
责编：王玲
(恒瑞医药)
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