60%患者1个月肿瘤完全消失！印度CAR-T一针3万美元，国内如何突破

要说近年来最火的癌症疗法，免疫疗法中的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）绝对是焦点之一。

在全球癌症细胞免疫治疗领域，CAR-T细胞疗法依旧是独占鳌头。

CAR-T无疑是最令人期待的治疗手段之一。这项技术近年来在治疗各种恶性肿瘤方面取得了巨大进展，已成功应用于多种血液恶性肿瘤的治疗，迄今为止，美国FDA已批准了六种CAR-T细胞疗法上市。

虽然国内的CAR-T疗法获批的有5款，但CAR-T疗法的价格普遍在百万级别，合源生物的纳基奥仑赛注射液被曝价格降至百万元以下，为99.9万元。国内首款获批的CAR-T疗法是复星凯特的阿基仑赛注射液，其价格约120万元。由此对比来看，科济药业的价格并未进一步降低，依然在百万元以上。昂贵的费用让许多肿瘤患者望而却步，这由此带来了人们对于高昂医疗成本和药物公平可及的探讨。

药企也在不断努力。目前看，CAR-T的百万天价，率先被印度人打下来了。

1个月肿瘤完全消失！总缓解率为70%！印度新型CAR-T格外亮眼！

2024年3月21日，国际杂志《Nature》报道了印度开发了一款用于治疗血液肿瘤的异体钱盒抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，被称为NexCAR19，由孟买的ImmunoACT 制造，其单次治疗费用在 3~4万美元（约20~30万人民币），成本仅为全球同类商业产品的十分之一。

图源《Nature》l论文截图

去年10月，印度药品监管机构批准NexCAR19用于治疗15岁及以上患者的B细胞淋巴瘤和B急性淋巴细胞白血病。这是一款由印度理工学院孟买分校孵化的生物科技公司ImmunoAct，研发的靶向CD19的CAR-T疗法，也是印度首个获得批准的CAR-T疗法。

去年12月，ImmunoACT开始向付费患者提供这种疗法，现在它每月在全国各地的医院治疗约20多人。价格方面，价格方面，生产的NexCAR19单次治疗成本在3~4万美元，不包含住院治疗费用。尽管如此，这一价格相比于目前商业CAR-T疗法，37~53万美元的价格，已经足够便宜。

据无癌家园小编获悉，印度对于CAR-T细胞疗法的需求巨大，一项针对特定形式白血病的研究发现，10万人中多达15人被诊断出患有血液疾病，其中一半在接受化疗等治疗后两年内复发，以及确诊后选择姑息治疗的人。

早期临床试验数据显示，在接受NexCAR19治疗的33例患有不同形式淋巴瘤和白血病的成年患者中，有19例患者在1个月的随访中肿瘤完全消失，另外4例的肿瘤缩小了一半，总体缓解率为70%。此外，研究人员还将对试验参与者进行至少5年的随访。

NexCAR19 与美国获批的许多同款CAR-T产品类似，但在关键方面有所不同。与美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的六种 CAR-T 疗法中的四种一样，它旨在靶向CD19（一种在B细胞癌症上发现的标记物）。然而，在现有的商业疗法中，CAR末端的抗体片段通常来自小鼠，这限制了其耐久性，因为免疫系统将其识别为外来物并最终将其消除。

实验室研究表明，“人源化”CAR具有与小鼠衍生的 CAR 相当的抗肿瘤活性，并诱导产生较低水平的称为细胞因子的蛋白质。这很重要，因为一些接受 CAR-T 治疗的癌症患者会经历一种称为细胞因子释放综合征的极端炎症反应，这可能会危及生命。

据了解，这款CAR-T疗法价格降低的关键原因之一，就是在印度本土完成了NexCAR19的开发和临床，还找到了一种更便宜的大规模生产工程细胞的方法，避免了昂贵的自动化机械的需求，即采用印度本土制造的慢病毒载体进行生产。

看到印度的研发不由得深思，CAR-T疗法作为一项新技术，研发成本比较高，供应链体系复杂，这就导致其市场价格偏高。不过近年来，我国CAR-T疗法的降价空间已经打开，前段时间在医保谈判中，一款CAR-T疗法的产品就从70万元降到3万元，虽然最终没有谈判成功，但这也让我们看到了一些曙光。

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血液肿瘤治疗界的“抗癌利器”——CAR-T疗法

与PD-1类似，CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是一种治疗肿瘤的新型精准靶向治疗，只不过机制比PD-1更复杂。通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

自从2021年阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液先后在中国获批上市，2022年西达基奥仑赛获美国FDA批准上市，2023年靶向BCMA CAR-T疗法-伊基奥仑赛注射液及靶向CD19的纳基奥仑赛注射液、2024年靶向BCMA的泽沃基奥仑赛注射液在中国纷纷获批上市，这表示CAR-T疗法已然进入井喷期。

目前国内外已上市的CAR-T细胞疗法

B细胞淋巴瘤

在其靶向CD22的CAR-T疗法CRG-022的1期临床试验中，有超过50%的已经对CD19靶向CAR-T疗法耐药的复发/难治性(R/R)大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者获得完全缓解！这一试验结果可谓是振奋人心！

38例患者的客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）分别为68%和53%。

值得一提的是，基于这些数据，CRG-022已经获得FDA授予的突破性疗法认定。

非霍奇金淋巴瘤

8例此前未经CAR-T治疗的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，在12个月的中位观察期内，8名患者有7名（87.5%）实现了完全缓解（CR），1例为部分缓解，最后一次随访时有5例患者仍有持久的反应，生存期已超1年。

首位患者无癌生存已超2年，目前仍处于疾病完全缓解的状态。

急性T淋巴细胞白血病

一名来自英国莱斯特的13岁女孩Alyssa作为世界首例，接受了碱基编辑改造的CAR-T细胞疗法。在治疗28天后，她的病情得以缓解，并继续接受骨髓移植恢复免疫系统功能。幸运的是，6个月后，这名患者的身体恢复状况良好，已经检测不到癌细胞了！

据官网消息称，这是世界首例基于碱基编辑的通用型细胞疗法进入人体的临床研究。

由于目前我国的CAR-T疗法主要是针对标准治疗失败（手术、放疗、化疗、靶向治疗、PD-1治疗等）的复发难治性患者，因此国际上的临床研究进展无疑给我们指明了一条道路，也让复发难治性血液肿瘤患者多了一个治疗选择。

本文为无癌家园原创