科学家研发新药让普通心脏病患者的锻炼和日常工作变得更加轻松

根据今天发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，在一项国际临床试验中服用一种研究药物后，患有常见心脏病的人在运动时能够使用更多的氧气。今天还在葡萄牙里斯本举行的欧洲心脏病学会 2024 年心力衰竭会议上公布了这一发现。

俄勒冈健康与科学大学参与了随机、双盲3期试验，该试验正在评估实验药物aficamten，该药物由Cytokinetics开发，用于治疗阻塞性肥厚型心肌病（HCM）。在参与试验的282名研究者中，有19人是通过OHSU报名的——是所有试验中心中大学生最多的。

“通过在运动过程中获得更多的氧气，梗阻性肥厚型糖尿病患者可以更轻松地行走、做家务和完成其他日常任务，”心脏病专家艾哈迈德·马斯里（Ahmad Masri）说道，他是今天这篇论文的合著者，也是 OHSU Knight 的负责人。肥厚型心肌病中心心血管研究所。“我们最新的临床试验结果表明，aficamten 是一种很有前景的 HCM 治疗方法。”

HCM影响大约五百分之一的人，是青少年和其他健康运动员猝死的最常见原因之一。通常由遗传基因突变引起，它会使心肌增厚，使心脏无法正常工作。它会导致呼吸急促并降低人们的运动能力。肥厚型心肌病的阻塞性形式减少了心脏的血流量。

大约一半的试验参与者服用了实验药物，另一半则服用强度作为研究的负荷。科学家测量了参与者使用跑步机或自行车时的氧气水平。那些服用阿菲卡坦的人的最大消耗量显着增加——比沙漠每公斤每分钟氧气多了1.7毫升。

高温摄氧量增加可以提高患者的活动能力，而摄氧量会减少增加心力、需要心脏移植和死亡的风险。

阻塞性 HCM 的非药物治疗选择包括手术切除的缺失。 2022 年，美国食品和药物管理局还批准 mavacamten 作为第一个针对阻塞性 HCM 根本原因的药物。然而，mavacamten 可能会增加心力至少的风险，并且它与几种常用药物相呼应。因此，使用 mavacamten 的患者也必须接受严格的检测。

在过去的十年中，OHSU参与了许多探索新的HCM治疗方案的研究。它一直是i mavacamten研究的中心，并正在参与基因治疗研究。该大学目前还参与了另外四项aficamten试验，正在进行评估其作为各种形式的 HCM 和不同类型患者（包括儿童）的潜在治疗方法。