5月8日,由张锋联合创办的下一代基因疗法公司Arbor Biotechnologies宣布收购Serendipity Biosciences,一家专注于发现独特基因编辑技术的biotech公司。具体财务细节未披露。
Serendipity的新型编辑技术由张锋实验室发现,包括基于Fanzor、基于IsrB和其他未公开的可编程编辑技术。这些技术将增强Arbor的RT编辑(reverse transcriptase editing)、体内外显子或整个基因的插入能力,丰富Arbor多样化的下一代编辑器工具箱。
Arbor不同技术对比
Arbor首席执行官Devyn Smith博士介绍,Arbor致力于开发一系列小型基因编辑工具,这些工具可以使用包括AAV在内的任何组织特异性递送方式治疗潜在的任何遗传疾病。公司的重点是开发针对肝脏和中枢神经系统适应症的新疗法。
在2024 ASGCT年会上,Arbor公布了其新型基因编辑疗法ABO-101治疗1型原发性高草酸尿症(primary hyperoxaluria type 1, PH1,一种罕见的遗传性疾病,特点是肝脏中草酸过量产生)的临床前数据。
口头报告显示,ABO-101能够高度特异性靶向肝脏中的HAO1基因(编码乙醇酸氧化酶,一种PH1致病机制中的上游酶)。在PH1临床前模型中,ABO-101对HAO1进行了有效的体内编辑。在非人灵长类动物(NHPs)中,ABO-101多种剂量耐受良好。NHP数据证实了ABO-101的疗效和药理学:有效编辑HAO1可降低乙醇酸氧化酶活性。这些数据支持正在进行的IND-enabling研究。
此外,在一份壁报中,Arbor的研究还表明,其发现及优化的一种新型V型CRISPR-Cas核酸酶可以阻止STMN2的异常剪接,具有治疗肌萎缩侧索硬化(ALS,一种致命性神经退行性疾病,绝大多数患者在2-5年内死亡,目前尚无有效疗法)的潜力。
Arbor成立于2016年,由张锋联合创办,目前已完成超2.3亿美元的融资。公司致力于开发下一代基因编辑疗法,不局限于基因敲除,包括基因书写,大片段插入等。目前官网公开的管线有5条,2个肝脏项目采用LNP递送,3个ALS项目采用AAV递送,目前尚无管线进入临床。
备注:文中图片均来自Arbor官网。
参考资料:
[1]https://arbor.bio/arbor-biotechnologies-announces-acquisition-of-serendipity/
[2]https://arbor.bio/arbor-biotechnologies-presents-data-supporting-clinical-development-of-abo-101-and-robust-potential-of-platform-to-enable-therapeutic-programs-at-the-american-society-of-gene-and-cell-therapy-asgct/
[3]https://arbor.bio/pipeline/
[4]https://www.businesswire.com/news/home/20201119005667/en/Alnylam-Receives-Approval-for-OXLUMO%E2%84%A2-lumasiran-in-the-European-Union-for-the-Treatment-of-Primary-Hyperoxaluria-Type-1-in-All-Age-Groups
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