速递 | 穿越血脑屏障！小分子抑制剂达3期试验主要、次要终点

▎药明康德内容团队编辑

Applied Therapeutics今天宣布其正在进行的INSPIRE临床3期试验取得了积极的12个月中期结果。INSPIRE试验是一项3期双盲安慰剂对照研究，旨在评估其在研口服抑制剂goorestat用于治疗56名16-55岁山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症患者的疗效与安全性。分析显示，试验达成主要终点和几个关键的次要终点。根据该积极结果，Applied计划与美国FDA神经病学部门召开新药申请前（pre-NDA）会议，讨论基于当前数据的潜在批准。

该试验的中期分析结果如下：

• 在12个月的治疗中，govorestat治疗使SORD缺乏症患者的山梨醇水平持续降低，与安慰剂相比具有统计学意义（p<0.001）。

• 患者的山梨醇水平与预先指定的CMT-FOM复合临床终点（10米步行跑测试、4次爬楼梯、坐站测试、6分钟步行测试和背屈）之间显示出统计学显著相关性（p=0.05）。

• Govorestat治疗还对CMT健康指数（CMT-HI）产生了高度统计显著性影响（p=0.01），CMT健康指数是患者报告的疾病严重程度和健康状况的重要结果指标，也是该研究的次要终点。CMT-HI表现出治疗效果的方面包括下肢功能、活动能力、疲劳、疼痛、感觉功能和上肢功能。

• Govorestat安全且耐受性良好，govorestat治疗组和安慰剂治疗组的不良事件发生率相似。

Govorestat（AT-007）是一种具有中枢神经系统（CNS）渗透性的醛糖还原酶抑制剂，能够阻止葡萄糖转化为山梨醇，目前正被开发用于治疗几种罕见的神经系统疾病，包括半乳糖血症、SORD缺乏症和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍（PMM2-CDG）。

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参考资料：

[1] Applied Therapeutics Announces Positive Results from 12-month Interim Analysis of Govorestat (AT-007) in the Ongoing INSPIRE Phase 3 Trial in Sorbitol Dehydrogenase (SORD) Deficiency. Retrieved February 15, 2024 from https://ir.appliedtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/applied-therapeutics-announces-positive-results-12-month-interim

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