速递 | 总缓解率达100%！创新BCMA靶向性CAR-T疗法展现长期疗效

▎药明康德内容团队编辑

近日，Arcellx公布了旗下细胞治疗产品CART-ddBCMA（现名为anitocabtagene autoleucel，anito-cel）1期扩展研究的最新临床数据。根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准，所有受试者的总缓解率（ORR）达到100%，并且带有预后不良因素的患者出现了深入而持久的缓解。

最新披露的数据持续显示出强劲的长期缓解，具体表现为中位缓解持续时间、无进展生存期（PFS）和总生存期在数据截止时尚未达到。这些数据截止到2023年10月15日，anito-cel输注后的中位随访时间为26.5个月。最新的研究结果在2023年12月11日举行的第65届美国血液学会（ASH）年会暨博览会上以口头报告的形式公布。

截至2023年10月15日，根据治疗后中位时长为26.5个月的随访结果，共有38名患者可进行疗效和安全性分析评估。这些可评估患者包括第一剂量水平（1亿CAR+ T细胞，n=6）和第二剂量水平（3亿CAR+ T细胞，n=6）的剂量递增队列，以及剂量为1亿CAR+ T细胞的剂量扩展队列（n=26）。

Anito-cel的1期临床试验中期结果（截止日期为2023年10月15日）显示，带有预后不良因素的患者出现了深入而持久的缓解。

具体的试验结果如下：

根据IMWG标准，所有患者的ORR达到100%。

38例可评估患者中有29例获得了完全缓解（CR）或严格的完全缓解（sCR）（>CR率，76%）。

38例患者中有35例获得了非常好的部分缓解或更高水平的缓解（>VGPR率，92%）。

在可进行最小残留病（MRD）检测的患者（28人）中，25人（89%）为MRD阴性，灵敏度至少为10-5。在2023年10月15日数据截止时，中位缓解持续时间、PFS和总生存期尚未达到。虽然中位PFS尚未达到，但在数据截止时，Kaplan-Meier模型估计的PFS为28个月。

根据Kaplan-Meier法估算，6、12、18和24个月的PFS率分别为92%、76%、64%和56%。在具有高危特征（基线时患有EMD、BMPC≥60%或B2M≥5.5 mg/L）的患者和具有高危细胞遗传学特征的患者中也观察到了持久的缓解。

▲根据Kaplan-Meier法估算的PFS率（图片来源：参考资料[1]）

Anito-cel是Arcellx公司开发的BCMA特异性CAR修饰T细胞疗法，这款疗法利用Arcellx公司的新型BCMA靶向型结合域治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。Anito-cel目前正在进行2期临床研究，它已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。

在2023年10月15日数据截止时，剂量为1.15亿（+/-10）个CAR+ T细胞的给药方案仍然耐受良好。使用anito-cel出现的不良反应，包括细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），均在可控范围内。试验过程中无3级（或以上）CRS病例，仅有一例（3%）3级ICANS病例，此前未报告其他不良反应病例。试验中未观察到组织靶向毒性，未发现迟发性神经毒性事件或帕金森病症状。

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参考资料：

[1] Arcellx Announces Continued Robust Long-Term Responses from Its CART-ddBCMA (anito-cel) Phase 1 Expansion Trial in Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma at ASH，Retrieved December 12, 2023 from https://ir.arcellx.com/news/news-details/2023/Arcellx-Announces-Continued-Robust-Long-Term-Responses-from-Its-CART-ddBCMA-anito-cel-Phase-1-Expansion-Trial-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma-at-ASH/default.aspx

[2] Arcellx, Kite aim to keep chipping away at Carvykti advantage with new multiple myeloma data: #ASH23，Retrieved December 12, 2023 from https://endpts.com/arcellx-kite-aim-to-keep-chipping-away-at-carvykti-advantage-with-new-multiple-myeloma-data-at-ash/

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