乐城先行先试支付再探索调研：特药险推升级版 搭建多层次创新支付体系

21世纪经济报道记者朱萍 实习生姜伊菲 海南博鳌乐城报道继乐城国际医疗旅游先行区（下称乐城先行区）“带药离园”政策推出后，近日海南省药监局、省卫健委联合发布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品医疗器械带离使用管理办法》再推“带械离园”。实际上，截至目前在乐城先行区落地了多个先行先试政策，而近年来乐城先行区也从政策高地迈向健康产业创新发展高地。

与此同时，为提高创新药械可及性，乐城先行区也是探索多层次支付保障体系，将创新药械纳入特药险让更多患者获益。就在不久前，乐城先行区推出了2023版乐城特药险并于10月1日生效，这在2022版基础上再次优化升级，进一步拓宽了保险责任，包括新增乐城指定医院特定医疗费用保障、新增瑞美吉泮等5种特许进口药械保障等。

就此，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委成员、常务副局长吕小蕾表示：“乐城特药险是国内首款将国外已上市、国内未上市药品纳入保险范围的惠民型健康保险。今年的升级版在过往覆盖重疾、罕见病的基础上，进一步在保障责任上探索创新，在创新产品保障种类上增加了器械，充分考虑患者需要，在保障病种上尝试增加了偏头痛等创新药品和器械的保障，进一步探索乐城特药险在慢性病等更多疾病领域药械保障的创新，为患者就医提供更多纬度的支付解决方案，帮助更多患者享受先进治疗选择带来的临床获益。未来乐城将进一步汇聚各方资源，共同搭建多层次创新支付体系及医患服务，拉近国际先进药械与中国患者之间的距离。”

缩短时间差

我国目前在医药研发和转化方面与国际水平存在一定的差距，导致国外新型治疗药物、医疗器械以及治疗技术在国内推广过程中需要较长时间。通常情况下，这些创新药物和技术在企业有意愿进入国内市场后，需进行三期临床试验，再获得国家药监局的审批，才能逐渐进入国内市场。进入国内后，还需要经过医保审批等流程。

为了解决这一问题，我国设立了唯一的“医疗特区”——博鳌乐城国际医疗旅游先行区，旨在提供一个创新的途径，使国内患者能更早地获得国际领先的医疗诊疗技术。乐城先行区于2013年由国务院批准设立，享有“特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流”以及真实世界数据试点等一系列特殊政策。

乐城先行区的设立，为国内患者提供了获得国际领先医疗技术的新途径，克服了国外医疗治疗手段及药物在国内推广的时间差。21世纪经济报道记者从乐城管理局获得数据显示，截至10月17日已引进特许药械355种，分别来自美国、德国等17个国家的130余家企业，涉及眼科、耳鼻喉科等28个学科，其中也不乏“全球首个”的药械。

如2023年1月11日，全球首个可同时用于急性及预防性偏头痛治疗的新药——瑞美吉泮正式落地博鳌乐城医疗先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）。

上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科主任医师、硕士生导师康文岩向21世纪经济报道记者介绍称，偏头痛在国内患病率约9%左右，即全国约有1.3亿到2亿左右偏头痛患者，其临床表现为定期反复发作的、单侧或者双侧的头疼，往往会伴有血管波动感或者沉重感、胀感，有恶心、呕吐、反胃或者精神不佳、嗜睡、畏光等明显症状，发作时间是在四小时到几天不等，长期反复发作会导致严重的健康损失、生活质量下降和生产力的损耗，偏头痛已成为中国第二大失能性的疾病。

但一直以来偏头痛的就诊率和确诊率较低，许多患者没有得到规范的诊疗和诊治。《中国偏头痛诊治指南（2022）》指出，偏头痛病人就诊率仅为52.9%，医师正确诊断率仅为13.8%。

另据了解，目前偏头痛存在不规范的诊疗和诊治，一方面一部分患者在经历头痛后未及时求医，进而导致失能；另一方面，一些患者可能错误使用药物，甚至可能导致药物过量引发其他类型的头痛。

康文岩向21世纪经济报道记者介绍称，偏头痛急性期治疗药物，常用的包括阿司匹林、布洛芬、萘普生、对乙酰氨基酚等抗炎药物，还有一些曲坦类的药物，但这类药物往往都会伴有比较明显的副反应，如较多的成瘾性，另外则是对消化道的刺激，像曲坦类的药物可能还会诱发高血压，风险性比较多；而对于常规预防类的药物目前来说，有钙离子调节剂、钙离子拮抗剂、β受体阻滞剂，但这类药物有不少患者要么效果反应不好，要么就是副反应比较大。

“而瑞美吉泮这一类CGRP类的药物出现以后由于它的起效快、预防效果好，止疼效果也是很不错的，相对来说它的副反应是比较低的。” 康文岩指出。

博鳌超级医院综合内科、渐冻症多学科会诊中心主任武兵也向21世纪经济报道记者指出，相比较传统的治疗偏头痛药物，瑞美吉泮是一个新型的靶向治疗药物。“偏头痛在发作期间，患者血清中降钙素基因相关肽的水平是升高的，瑞美吉泮则是作用这个水平抑制它生成的，或者是作用在它的受体上的，所以它和传统药物的话它的作用机理不一样。目前也有单抗类的偏头痛药物，但获批的适应症仅是预防，而且是针剂注射；瑞美吉泮是既可以用于急性治疗用可以及预防性治疗的口服药，可及性比较便利。”

根据 IQVIA XPO统计，截至2023年8月25日，全球有超过126000家医疗提供者开出480万张处方。根据Managed Markets Insights & Technology LLC数据，截至2023年5月22日，超过2.86亿人可以有渠道接触到瑞美吉泮从而获得治疗。

真实世界研究

自瑞美吉泮落地乐城先行区后，不少患者对新药产生了浓厚兴趣，慕名而来。药品热度居高不下，患者的咨询量和使用量较大，且目前得到的患者反馈较好。

据了解，自瑞美吉泮在瑞金海南医院开始应用以来，近200名患者已经受益；博鳌超级医院也有超过100例的患者获益。这一新药在大部分患者中显著减轻了偏头痛的发作频率和严重程度。

康文岩向21世纪经济报道记者介绍称，瑞美吉泮落地后，有很多全国各地的比较严重的偏头痛患者前来就诊用药，如一位19岁的女性患者，自幼遭受偏头痛之苦，使用瑞美吉泮后，医生逐渐减少了其他药物的使用，她的偏头痛药物数量从11种减少到了约3种，而且剂量也明显减小，显示出逐渐好转的趋势，疗效显著改善。

还有来自浙江的一位患者，曾口服5种止痛药物，其中包括成瘾性药物散利痛。通过使用瑞美吉泮，再加上另一种药物艾普奈珠单抗，这位患者已经成功戒掉了对散利痛的依赖，同时有效控制了偏头痛。

对于这些患者来说，瑞美吉泮直接改变了自身的健康与生活的轨迹。上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院副院长黄培坚也向21世纪经济报道记者强调，乐城先行区的引入对我国医疗领域具有重要意义，不仅提供了国际最新药物和器械的先行试用机会，为国内患者提供了更多选择，让患者无需出国寻医问药，还加快了真实世界数据的探索，以瑞美吉泮为例，通过乐城先行先试政策，让医疗机构和医生提前积累了瑞美吉泮治疗偏头痛中国人群的临床证据，加速了从瑞美吉泮在中国从试验到实践的探索的转化。

2019年6月，国家药品监督管理局与海南省人民政府联合启动海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床真实世界数据应用试点工作，探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策。这是我国药品医疗器械审评审批制度改革的一项重要探索实践，也是海南省一项重要制度集成创新。

截至目前已有31个药械产品在乐城开展真实世界数据应用研究，其中有12个试点产品利用乐城真实世界数据辅助临床评价获得国内注册。试点工作有效缩短了全球创新药械产品进入中国市场的时间，降低进入中国市场的成本，让更多中国病患受益于全球最先进的药械产品。

“任何一个药物在不同的遗传背景下产生的效果可能是不一样的，如老人预防心脑血管疾病可能会吃他汀类的降血脂药物，他汀很方便，但中国人或者东亚人群吃他汀产生肝肾功能损伤或者肌肉损伤的概率是欧美人群的八到十倍。” 康文岩指出开展真实世界研究是非常有必要的。

康文岩进一步介绍称，新药都是以国外为主要背景研发的，所以在正式引入的时候国家要求经过三期临床试验，但三期临床试验也存在一定弊端，其患者都是制定了严格标准经过层层筛选的，不能反映全部真实情况下的一些问题，因为药物上市后各种患者都可能用到，真实世界研究可以弥补这个不足，因为它对患者的筛选没有卡得特别死，无限接近上市后老百姓吃药的反应，这对于进一步深入了解这个药物，包括了解它对我们中国老百姓的情况是一个非常好的平台。

据了解，作为研究型医院瑞金海南医院至今为止已经有46款的新药械产品获得了临床应用，来自全国各地超过2000人次的患者得到了新药械的诊治。这些新药械的范畴涵盖了多个影响健康的关健疾病领域，包括神经系统疾病、心血管疾病、肿瘤以及一些罕见病。如康文岩还牵头引进了最新的治疗痴呆药物仑卡奈单抗和阿杜卡单抗，近日仑卡奈单抗正式通过海南省药品监督管理局审核，预计今年底可以在乐城使用。

博鳌超级医院院长助理、药学部主任周湘洁在接受21世纪经济报道记者采访时也指出，乐城先行区是中国医疗体制改革的一个前沿阵地，也是国内唯一开展真实世界研究、数据应用试点的阵地，也是我们国际最先进的创新药械进入中国市场的一个重要通道，旨在实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平三同步，博鳌超级医院是首批入驻乐城先行区的医疗机构，通过“国九条”赋予的优惠政策，截至目前已经实现了将近130例的国内没有上市，但是在国外已经上市的国际最先进的药械在国内的首例应用。

“目前我们超级医院已经开展了近三十项的真实世界研究，通过十几种真实世界上市的产品，在超级医院做真实世界研究所有的流程、组织都是非常的完善，我们给专家团队的服务也是彼此沟通的是很顺畅的。” 周湘洁介绍称。

创新支付探索

在解决时间差，做真实世界研究的同时，乐城先行区也在支付领域作出诸多尝试。

特许药械的费用对许多患者来说确实是一个挑战。虽然医院通常是医保定点单位，但许多特许药械通常不在医保报销范围内。因此，2020年《海南自由贸易港建设总体方案》发布实施后，为了让更多患者用得起特药，海南乐城先行区推出了乐城特药险的海南版和全国版，这是首个将国内尚未上市、国外已上市的药品纳入保险范围的产品。

上线后，乐城特药险全国版的首年保费是：0至30周岁，39元；31至50周岁，59元；51至55周岁，99元；56至60周岁，159元。而特药险海南版只需29元就可以购买基本版，即可享受医保目录外百种海内外高额特药最高100万元的补充医疗保障，且既往症可保可赔，而29元“在海南来讲就是三个椰子的价格”。

2021年7月21日，乐城特药险官微发布乐城全球特药险2020理赔年报。21世纪经济报道记者从乐城管理局获悉，2022年乐城全球特药险总投保人数2100万（含全国）。

周湘洁向21世纪经济报道记者介绍称，目前乐城全球特药险通过跨省合作、联动创新，已经在全国范围的多个省份进行推广，如北京的普惠保、上海的沪惠保及广东的穗岁康等。2023年版的特药险在药品的目录和品种上面作了一些调整，除了常见的一些重大疾病、罕见病等药品，一些常见病、多发病的药品对应的也纳入了特药险之中。

上述提到的瑞美吉泮也进入2023年乐城特药险的目录中，患者初诊可以实现百分之百的报销，既往诊断还可以有一定比例的报销。这一举措极大地帮助患者解决支付药物治疗费用的难题，降低用药成本，提高药品可及性，使患者能够维持药物治疗。

事实上，乐城特药险只是众多特药险产品中的一款。近年来，市场对于特药险的需求频频增多，许多商业保险中也增加了特药险这一项。

对此，黄培坚也指出，瑞金海南医院与国内的11家大型的商保公司有相应的协议，可以让一部分有商保的患者在医院治疗的同时也在医院实行商保的支付。同时，瑞金医院广慈上海基金专门成立了一个海南的专项基金，对于我们外地的患者到海南来使用特药特械的一部分的患者进行一些交通费上的补助，也能一定程度上减少患者到海南进一步治疗的负担。

除此之外，针对目前的患者人群和特药险市场，黄培坚还强调，未来瑞金海南医院会和更多的保险公司共同去构建一个带病参保的新的险型，让更多患者能得到多种途径的医疗费用的支付分担。