百万高价药CAR-T到底是啥

什么是 CAR-T

要了解 CAR-T，首先要了解 T 细胞。

「T 细胞是免疫系统中的一种白细胞或淋巴细胞」，它来源于骨髓中的造血干细胞，它的「主要作用就是杀灭对身体构成威胁的病原体或者细胞（比如肿瘤细胞）」。

而之所以有了 T 细胞后肿瘤细胞还能存在，是因为「部分肿瘤细胞会通过各种技巧和策略伪装成正常的细胞，逃避 T 细胞的攻击」。

CAR-T 就是针对 T 细胞进行了基因改造，「在 T 细胞上增加了嵌合抗原受体 CAR ，可以识别肿瘤细胞」。

而 T 细胞可以在全身游走，只要血液能到达的地方就有 T 细胞。被改造过的 CAR-T 细胞同样可以全身游走，杀灭肿瘤细胞，从而治愈肿瘤癌症。

CAR-T 都能治疗什么病

「目前 CAR-T 的治疗还是有一定局限的，对治疗血液癌症效果很好，对实体瘤效果很差。」

CAR-T 因为是基于 T 细胞的，所以 CAR-T 只能到达 T 细胞能够达到的部分。而对于物理屏障比较突出的实体瘤，CAR-T 并不能实现较好的浸润和渗透。

「CAR-T 的主要治疗范围是在淋巴瘤、白血病这一块」，比如大B细胞淋巴瘤、惰性非霍奇金淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤。

CAR-T 的治疗过程

如果想获得 CAR-T 治疗，首先要选择有治疗环境和治疗资格的医院。「并非是所有医院都可以进行 CAR-T 治疗。」

其次，「CAR-T 并非是每个人都适用的」，还需要筛选患者的病征和体况，比如同样得白血病，可能只有部分人才适用 CAR-T。

以上两个条件都满足的情况下，就可以进行 CAR-T 疗法了：

1. 「规范单采」：这一步主要是过滤采集患者体内的 T 细胞。
2. 「运输」：通过高铁 + 专门的容器运输到厂家，由厂家对 T 细胞进行基因改造，之后再运输回医院。
3. 「清淋化疗」：将患者体内的淋巴细胞进行清除，主要是通过消灭原有的 T 细胞，来为新的 CAR-T 细胞创造生存空间。
4. 「回输」：将改造好的 CAR-T 细胞回输到患者体内。

当然，在完成 CAR-T 治疗后，还需要进行定期的复查及回访，来确保治疗的效果。

关于 CAR-T 的费用

21年 06月， 复星凯特 CAR-T 细胞治疗药品奕凯达（阿基仑赛注射液）上市，成为中国首个获批上市的 CAR-T 细胞治疗药品，「市场定价为 120 万/袋」。

如此看来，CAR-T 治疗复杂、价格高昂，医保也不报销，似乎并不亲民。但是「没必要因此而焦虑」：

1. 「并非是每个人、每种病都适用于 CAR-T 疗法」
2. 「医保虽然不能报销，但是商业医疗险可以报销」。比如有的医疗险中会标明 CAR-T 治疗可报销限额和比例，有的则可以将其纳入全额报销的范畴。
3. 目前主流的 CAR-T 是体外生产，对环境、生产要求都很高，并且生产步骤繁杂，所以也就导致价格水涨船高。而最新的 CAR-T 技术，已经在尝试将体外生产变为体内生产。「通过批量化生产的药物来转导患者的 T 细胞，让其在短时间内对新基因解码并产生 CAR ，从而大大降低生产成本和价格。」