曲普瑞林三月剂型 vs GnRHa一月剂型，谁是更具经济性的中枢性性早熟治疗药物？

*仅供医学专业人士阅读参考

曲普瑞林三月剂型在我国获批，为中枢性性早熟儿童的临床治疗提供更多选择。

中枢性性早熟（CPP）是一种易被忽视的儿童常见病，如不及时治疗，会导致患儿身心受损，成年后出现身材矮小和潜在的生育问题[1, 2]，同时还可能增加肿瘤、糖尿病、心血管病的患病风险[3, 4]。在中国，CPP总发病率为0.43%且呈逐年上升的趋势[5]，儿童的健康成长发育关系到国家和民族的未来，CPP需引起社会各界关注。

促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）是全球权威指南和共识推荐的标准治疗药物，中国GnRHa治疗药物主要为曲普瑞林和亮丙瑞林。2023年3月，曲普瑞林15mg（三月剂型）在我国获批用于治疗CPP，该剂型在欧美国家临床应用超十年，其安全性和有效性已经在临床研究中得到认可[6, 7]，除疗效安全性外，治疗药物的经济性同样是患者、临床医生和政策制定者们的重点考量因素。本文将对最新发布的一项研究《促性腺激素释放激素类似物治疗中国儿童中枢性性早熟的经济性评价》进行解读[8]，该研究从中国医院视角和全社会视角出发对比曲普瑞林三月剂型和曲普瑞林一月剂型以及亮丙瑞林一月剂型治疗CPP的经济性，旨在为医生和患者选择不同治疗方案时候提供参考依据，促进医疗成本的合理使用。

研究模型设定

本研究采用最小成本分析法（计算逻辑见图1）模拟曲普瑞林三月剂型vs亮丙瑞林一月剂型和曲普瑞林一月剂型在治疗中国中枢性性早熟患者人均三年总治疗成本和患者人均年治疗成本，从医院和全社会视角进行成本参数分析，医院角度仅考虑直接医疗成本（包括药费、诊疗费和检验检查费），全社会视角考虑直接医疗成本、直接非医疗成本（交通费和食宿费）和间接成本（陪护者劳动力损失），以上参数获取来源包括市场公开价格（药费）、文献回顾和医生访谈（其他费用）。研究时限3年，以单因素敏感性分析来检验试验模型中的不确定性。

图1 最小成本分析法

基础分析结果表明，无论是基于医院视角还是全社会视角，曲普瑞林三月剂型均能节省患者治疗成本：

• 基于医院视角，相比曲普瑞林和亮丙瑞林一月剂型，曲普瑞林三月剂型可节省约5%-12%的年治疗成本（图2a），最高可节省2119元，其中药费节约3%-11%，诊疗费节约70%（图3）；

• 基于全社会视角，相比曲普瑞林一月剂型和亮丙瑞林一月剂型，曲普瑞林三月剂型可节省约24-28%的年治疗成本（图2b），最高可节省7033元，其中药费节约3-11%，诊疗费、交通费、食宿费及陪护者劳动力损失均节约70%（图3）。

图2a 患者人均年治疗成本（医院视角）

图2b 患者人均年治疗成本（全社会视角）

图3 患者人均年治疗成本具体条目拆分

从医院视角及全社会视角综合分析，曲普瑞林三月剂型的应用可降低患者就诊频次，进而降低就诊可能产生的交通费、食宿费等方面的治疗成本。

另外，单因素敏感性分析结果显示，无论是曲普瑞林三月剂型vs亮丙瑞林一月剂型，还是曲普瑞林三月剂型vs曲普瑞林一月剂 型，当模型参数在合理范围内变化时， 曲普瑞林三月剂型都是更具经济性的治疗方案（图4）。

图4 曲普瑞林三月剂型对比曲普瑞林一月剂型的单因素敏感性分析

简而言之，本研究通过最小成本分析法，基于医院视角与全社会视角，比较分析了曲普瑞林三月剂型与曲普瑞林一月剂型和亮丙瑞林一月剂型治疗CPP患儿的经济价值。研究结果显示，无论是医院视角或者全社会视角，曲普瑞林三月剂型均为更经济的选择。

曲普瑞林三月剂型与一月剂型疗效及安全性相当[9]，本研究通过最小成本分析法，基于医院视角与全社会视角，分析比较了曲普瑞林三月剂型与曲普瑞林一月剂和亮丙瑞林一月剂型治疗CPP患儿的医疗成本，研究结果显示，曲普瑞林三月剂型治疗中枢性性早熟可节约患者治疗成本、降低患儿注射频次的同时大幅减少陪护者劳动力损失，是更具经济性的治疗选择。

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参考资料：

[1] CAREL J C, LAHLOU N, ROGER M, CHAUSSAIN J L. Precocious puberty and statural growth [J]. Human Reproduction Update, 2004, 10(2): 135-47.

[2] LAZAR L, MEYEROVITCH J, DE VRIES L, et al. Treated and untreated women with idiopathic precocious puberty: long-term follow-up and reproductive outcome between the third and fifth decades [J]. Clin Endocrinol (Oxf), 2014, 80(4): 570-6.

[3] 陈华刚.儿童性早熟你知道多少.家有孕宝 2021年 第19期 Vol.03

[4] 倪娜. 双酚A、邻苯二甲酸二丁酯及全氟化合物与女童性早熟的相关性研究[D].昆明理工大学,2022.DOI:10.27200/d.cnki.gkmlu.2021.001761.

[5] 魏莹, 周润雪, 牛婧娅. 中枢性性早熟遗传学研究进展 [J]. 国际内分泌代谢杂志, 2020, 40(6): 4.

[6] LUO X, ZHANG C, YANG Y, et al. Efficacy and Safety of Triptorelin 3-Month Formulation in Chinese Children with Central Precocious Puberty: A Phase 3, Open-Label, Single-Arm Study [J]. Adv Ther, 2023.

[7] CHUNG L Y, KANG E, NAM H K, et al. Efficacy of Triptorelin 3-Month Depot Compared to 1-Month Depot for the Treatment of Korean Girls with Central Precocious Puberty in Single Tertiary Center [J]. J Korean Med Sci, 2021, 36(34): e219.

[8] 周柯若，等. 促性腺激素释放激素类似物治疗中国儿童中枢性性早熟的经济性评价 [J]. 2023年中国药学会药物经济学专业委员会年会, 2023.

[9] ZENATY D, BLUMBERG J, LIYANAGE N, et al. A 6-Month Trial of the Efficacy and Safety of Triptorelin Pamoate (11.25 mg) Every 3 Months in Children with Precocious Puberty: A Retrospective Comparison with Triptorelin Acetate [J]. Horm Res Paediatr, 2016, 86(3): 188-95.

责任编辑：向宇

审批号：DIP-CN-011605
有效期至：2024年8月31日

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