全球首创siRNA降胆固醇药物英克司兰钠注射液（乐可为®）在中国获批!

2023年8月22日，上海——诺华中国宣布，其创新性降胆固醇药物英克司兰钠注射液（乐可为®）获中国国家药品监督管理局批准，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗，包含：在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的患者中，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，或者在他汀类药物不耐受或禁忌使用的患者中，单独用药或与其他降脂疗法联合用药。作为全球首款也是目前唯一一款用于降低 LDL-C 的小干扰RNA（siRNA）药物，英克司兰钠注射液获批上市，将开启血脂管理的新时代，可帮助心血管医生及患者以更便捷、可依从的方式来进行血脂的长期管理，提升患者生活质量。

心血管疾病是导致我国居民死亡的「头号杀手」[1]，而 LDL-C 水平高是诱发动脉粥样硬化性心血管疾病的重要危险因素之一。中国高 LDL-C 血症患病率近年来持续上升；在已患动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）人群中，LDL-C 达标率仅为 6.8%[2]。将 LDL-C 的水平控制在理想范围，有助于延缓血管动脉粥样硬化斑块形成，降低心梗、脑梗等严重心血管事件的发生风险，因此提高 LDL-C 达标率已成为血脂管理的一大趋势。

作为英克司兰亚太区研究的主要牵头人，北京大学第一医院心血管内科主任医师霍勇教授介绍：「他汀类药物是临床最常用的调脂药，但是大部分国人只能接受中等剂量的他汀治疗，且单一用药有其局限性。在临床上，也有部分患者因为依从性较差或对药物不耐受，导致 LDL-C 不达标，亟需长效且安全的降脂疗法。英克司兰基于独特的小干扰核酸（siRNA）技术，实现便捷给药。患者在首针后三个月注射加强针，此后每年仅需注射两次即可有效降低 LDL-C 水平。这不但能让临床医生更轻松地帮助患者管理好血脂，也尽可能让患者享受到血脂长期达标所带来的生活质量改善，为科学治疗和血脂管理开创了一种更友好、便捷的全新模式。」

作为一款降低 LDL-C 的创新药物，英克司兰能从源头上阻断 LDL-C 升高的「帮凶」——前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）蛋白的合成，从而长期稳定降低 LDL-C 水平。一项纳入 482 名的双盲、随机、对照 ORION-9 试验和两项随机、双盲、对照 ORION-10 和 ORION-11 试验研究结果显示，对于使用最大耐受剂量的他汀治疗后仍无法使 LDL-C 达标的患者，英克司兰降低 LDL-C 高达近 54%[3,4]。5 年临床研究数据显示，英克司兰具有持续疗效，并且安全耐受性良好[5]。

「早启动治疗，长期稳定地控制 LDL-C 暴露量，可以有效延缓动脉粥样硬化斑块的进展，已成为血脂管理的一大趋势。然而在临床中，患者对于药物的依从性差是导致 LDL-C 达标率低的重要原因。英克司兰钠注射液突破性的便捷给药方式及临床实证研究结果为那些血脂难以达标的患者带去希望，此次在国内获批，将有助于减轻我国心血管疾病负担，推动我国心血管疾病拐点早日到来。」中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心血管内科主任葛均波院士表示。

此前，本品已于 2020 年 12 月在欧州药品管理局（EMA）获得上市批准，用于治疗成人高胆固醇血症或混合性血脂异常；2021 年 12 月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的上市批准，并于 2023 年 7 月获 FDA 批准，将适应症扩大为原发性高脂血症成人患者。在初始治疗后三个月注射加强针，此后每年需注射两次英克司兰钠注射液。

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参考文献

[1] 中国心血管健康与疾病报告2021概要[J].中国循环杂志,2022,37(06):553-578.

[2] 王增武,刘静,李建军等.中国血脂管理指南（2023年）[J].中国循环杂志,2023,38(03):237-271.
[3] Raal FJ, Kallend D, Ray KK, et al. Inclisiran for the Treatment of Heterozygous Familial Hypercholesterolemia[J]. N Engl J Med. 2020;382(16):1520-1530.

[4] Ray KK, Wright RS, Kallend D, et al. Two Phase 3 Trials of Inclisiran in Patients with Elevated LDL Cholesterol[J]. N Engl J Med. 2020;382(16):1507-1519.

[5] Ray KK, Troquay RPT, Visseren FLJ, et al. Long-term efficacy and safety of inclisiran in patients with high cardiovascular risk and elevated LDL cholesterol (ORION-3): results from the 4-year open-label extension of the ORION-1 trial[J]. Lancet Diabetes Endocrinol. 2023;11(2):109-119.