香港济民药业 | 8种新药在欧盟被推荐批准

2023年3月2日讯 /香港济民药业MORECARE/ --欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)在其2月会议上建议批准8种新药，其中有对治疗法布里病、面部血管纤维瘤、白癜风、急性髓系白血病和肾透析患者贫血的新药，以及一个生物仿制药和一个疫苗。

这些建议已提交给欧盟委员会(EC)，以获得批准上市的最终决定。在2023年底之前，MHRA在确定新药在英国的上市许可时，可以依赖欧盟通过EC决策依赖程序(ECDRP)做出的决定。

Pegunigalsidase alfa

孤儿药pegunigalsidase alfa(Elfabrio)被推荐用于成人法布里病的长期酶替代治疗。

法布里病是一种X连锁遗传性溶酶体贮积症，以GLA基因突变为特征，导致α-半乳糖苷酶-A缺乏。这导致脂肪物质球形三酰神经酰胺(Gb3)在血管和组织中积累，进而导致进行性器官损伤。

Pegunigalsidase是一种重组人α-半乳糖苷酶-A，它提供了缺陷酶的外源性来源。这种酶经过化学修饰，使其比目前用于法布里病的酶替代疗法更稳定，有可能将治疗间隔延长至每月一次，而不是每两周一次。在治疗法布里病经验丰富的专科医师指导下，通过静脉输注Pegunigalsidase alfa给药。关于pegunigalsidase alfa的NICE指南正在开发中，预计将于2023年9月出版。

外用西罗莫司（sirolimus）

外用西罗莫司(Hyftor，sirolimus)治疗6岁及以上结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤也获得了积极的意见。

结节性硬化症是一种罕见的遗传病，由TSC1和TSC2基因缺陷引起，导致良性肿瘤在身体的各个器官生长，包括脑、眼、肾、肝、肺、心脏和皮肤。在面部皮肤上，它表现为面部血管纤维瘤，表现为由血管和纤维组织组成的红色肿块，通常在脸颊、鼻子和下巴上呈蝴蝶状，如果不治疗，可能会导致毁容。

西罗莫司是一种免疫抑制剂，通过与亲免疫蛋白FKBP-12结合产生免疫抑制复合物，进而抑制丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶mTOR的激活，而mTOR调节细胞代谢、生长和增殖。它可以作为2mg/g(0.2%)凝胶局部应用于皮肤。西罗莫司已经以口服片剂或溶液的形式提供，如Rapamune，用于预防肾移植后的器官排斥反应和散发性淋巴管肌瘤病。

关于西罗莫司外用凝胶(Hyftor)治疗结节性硬化症血管纤维瘤的NICE指南正在进行中，预计将于2023年10月发表。

外用ruxolitinib

CHMP还建议批准外用ruxolitinib(Opzelura)治疗12岁以上伴面部受累的非节段性白癜风。

非节段性白癜风是白癜风最常见的表现形式，其体表两侧均出现脱色素斑块。

Ruxolitinib是一种对JAK1和JAK2亚型具有选择性的janus激酶(JAK)抑制剂，通过抑制免疫功能相关的各种细胞因子和生长因子的细胞内信号传导而起作用。Ruxolitinib以15mg/g(1.5%)乳膏的形式局部给药，用于治疗非节段性白癜风。每日两次，涂于患处。Ruxolitinib已有口服片剂(Jakavi)形式，用于治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病。

NICE关于局部ruxolitinib治疗非节段性白癜风的指南正在等待开发，预计将于2024年2月出版。

Ivosidenib

孤儿药ivosidenib(Tibsovo)用于治疗新诊断的成人急性髓系白血病或局部晚期或转移性胆管癌获得了肯定的意见。

Ivosidenib是突变型异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)的小分子抑制剂，IDH1可将α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸。在突变型IDH1酶的细胞中，2-羟基戊二酸的减少被认为可恢复细胞分化并防止肿瘤发生。

Ivosidenib每日口服片剂给药。推荐的完整适应证是联合阿扎胞苷，用于治疗新诊断为有IDH1R132突变，但不适合接受标准诱导化疗的成人急性髓系白血病患者。此外，对于既往接受过至少一线全身性治疗、有IDH1R132突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，也可作为单药治疗。预计NICE将于2023年12月发布其用于后一种适应证的指南。

Vadadusat

Vadadustat(Vafseo)被推荐用于治疗接受慢性维持性透析的成人中与慢性肾脏疾病相关的症状性贫血。Vadadustat通过抑制缺氧诱导因子(HIF)脯氨酰羟化酶来发挥作用，从而防止缺氧诱导因子α蛋白的分解，从而刺激内源性红细胞生成素的产生，增加铁的动员并促进红细胞存活。它以每日片剂的形式口服给药。NICE指南预计于2024年6月发布。

生物仿制药Bekemv

生物仿制药Bekemv（eculizumab）在治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症方面获得了积极的意见。阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种危及生命的遗传病，它会导致红细胞破裂，从而导致各种医学并发症。Bekemv是第一个获批用于该活性物质的生物类似药。与参考产品不同，Bekemv禁用于遗传性果糖不耐受患者和两岁以下儿童。

COVID-19疫苗Valneva

委员会建议授权使用COVID-19疫苗Valneva(灭活，含佐剂)作为18至50岁成人的加强剂量。

参考来源：‘Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20 - 23 February 2023’，新闻发布。European Medicines Agency；2023年2月24日发布。2023年3月2日访问。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。