“靶向药”托法替布治疗类风湿效果如何？什么时候用更好？

如果你是类风湿关节炎患者，去医院复诊，发现医生给你开了一种新药，名字叫托法替布，可你压根就没听过，这时候该怎么办？

有疑问就立刻提出来，医生会告诉你托法替布是什么药、有什么作用、为什么要用，不要带着怀疑和担心治疗。

托法替布就是靶向合成抗风湿药的代表，它究竟是不是安慰剂、对类风湿有何效用、安全性如何、怎样正确使用？医生提醒别信传言，本文告诉你答案。

托法替布，是全球首个上市的用于治疗类风湿关节炎的小分子靶向药物，也是一种新型的口服蛋白酪氨酸激酶抑制剂，主要适用于甲氨蝶呤疗效不足或对其无法耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者，可与甲氨蝶呤或其他非生物改善病情抗风湿药（DMARD）联合使用。

托法替布治疗类风湿的有效性和安全性

面对一种新药，患者最关注的是有效性和安全性。光有效不安全，副作用受不了；光安全效果不好，病情又阻止不了。二者兼顾才是最好！

托法替布治疗类风湿关节炎是安慰剂吗？

托法替布治疗类风湿关节炎的随机对照试验是比较多的。一种是单药治疗策略，结果显示，托法替布明显优于安慰剂；一种是联合用药策略，结果显示，托法替布与甲氨蝶呤与甲氨蝶呤相结合比安慰剂更有效，从临床和影像学标准上看，并不比阿达木单抗结合甲氨蝶呤疗效逊色。

这就说明，托法替布治疗类风湿关节炎的有效性，是可以肯定的。当然，只看有效性不够，我们还要考虑安全性！

托法替布的不良反应主要包括：

• 感染——如鼻咽炎、上呼吸道感染、下呼吸道感染、尿路感染等；

• 胃肠道反应——恶心、腹泻、结肠穿孔等；

• 血液指标——血清肌酐水平和肝酶升高、脂异常，血红蛋白值先降低，后缓缓升高；

• 血栓——促进血栓形成，增加静脉血栓栓塞、肺血栓栓塞的风险；

• 其他——水肿、头痛、呼吸困难，恶性肿瘤等。

这样来看，托法替布的不良反应真不少！不过患者也不必过于担心，多数情况是不会发生严重不良反应的，在用药前做好伴发疾病的筛查，在用药过程中做好不良反应监测，安全性还是有保证的！

要记住，以下人群不建议使用托法替布：

• 淋巴细胞绝对计数低于500细胞/mm³、中性粒细胞绝对计数（ANC）低于1000细胞/mm³或血红蛋白水平低于9g/dL的患者；

• 发生严重感染的患者；

• 重度肝功能损伤患者；

• 结核病患者；

• 心力衰竭、癌症、遗传性凝血障碍或有血栓病史的患者；

• 服用激素联合避孕药、激素替代疗法或接受大手术的患者。

为尽可能规避不良事件的发生，类风湿关节炎患者在使用托法替布之前或之后，要做结核筛查、病毒性肝炎筛查、心血管危险因素筛查、水痘免疫力检查、血常规监测、肝肾功能监测等相关检查。

如何正确使用托法替布？

托法替布在2017年3月，被中国药监局批准用于类风湿关节炎的治疗，但并非一线用药。

正确用药的第一原则是安全用药。使用托法替布之前，患者要做结核、肿瘤、心血管疾病、病毒性肝炎等关联疾病的筛查，排除禁忌症。如果因为其他疾病服用某些药物，如骨质疏松的雌激素替代治疗，也要规避药物冲突。

托法替布通常在类风湿关节炎治疗的第二阶段使用。中国药监局批准托法替布用于对甲氨蝶呤疗效不足或对其无法耐受的中重度活动性类风湿关节炎的治疗。这里就告诉我们，早期活动性较低的类风湿关节炎患者，不应该直接使用托法替布，甲氨蝶呤才是优先选择。

目前，类风湿关节炎的治疗策略，对新确诊的患者首先推荐单用甲氨蝶呤，如果存在甲氨蝶呤禁忌症，则推荐单用来氟米特或柳氮磺吡啶，3个月为期进行一次疗效评估，确定患者症状是否缓解，6个月为期进行疾病活动度评估，判断是否达到缓解或疾病处于低活动度，这就是第一阶段的治疗。如果3个月症状未改善、6个月治疗未达标，则为第一阶段治疗失败。

对于第一阶段治疗失败的患者，如果没有预后不良因素，那么就可以换用或加用另一种传统合成抗风湿药；如果存在预后不良因素，那就要考虑加用生物制剂或JAK抑制剂，这时候托法替布就可能要出场了。

所以，托法替布主要在类风湿关节炎治疗的第二阶段使用。

托法替布起效时间是比较快的，一般服药第二周效果就已经高于甲氨蝶呤，3个月后疗效持续增加，6个月时疗效明显优于甲氨蝶呤，其疗效与阿达木单抗相似。托法替布治疗6个月可显著延缓关节放射学进展，防止关节变性，并明显改善关节功能。而且，托法替布具有长期疗效稳定的优点，稳定疗效可长达4年。

当然，患者是否需要接受托法替布治疗，在托法替布和生物制剂之间如何选择，还是要具体情况具体分析，可以表达出自己的意愿，与医生进行充分的沟通再下决定。

总结

托法替布作为JAK抑制剂的一种，对类风湿关节炎有确定的疗效，并非安慰剂，但使用也有一定的限制，用药前要做好关联疾病的筛查，用药后要做好不良反应监测。而且，托法替布正确的用法是，在初始化治疗失败且存在预后不良因素时使用，其他情况患者仍然优先使用传统合成抗风湿药，并非初次确诊后就要使用。

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