北京
据高盛公司称，现在可能是投资者买入鲜为人知的生物技术股票Fulcrum Therapeutics（FULC）的好时候。
分析师Madhu Kumar对该股给出买入评级，目标价为11美元。与周一的收盘价相比，暗示着61.5%的上涨空间。该股在周二的交易中上涨了4.4%。但自2022年到目前为止，已经下跌了59.2%。
Fulcrum是一家生物技术公司，专注于开发治疗镰状细胞等罕见遗传性疾病的药物。它的主要资产是一种治疗面肌萎缩症的药物，预计将在2023年完成其关键的三期试验的招募工作。
这种病被称为FSHD，是一种常见的肌肉萎缩症类型，主要集中在面部、肩胛骨和上臂。据FSHD协会称，全世界大约有87万人患有这种疾病。Kumar说，鉴于第二阶段的安全和疗效结果，对公司可以"合理地乐观"。
"我们相信p38α/β MAPK抑制剂losmapimod有可能成为FSHD的一种新型的第一类疗法，"Kumar在给客户的一份说明中说。
Kumar表示，Fulcrum在创造FSHD疗法方面比Arrowhead Pharmaceuticals等竞争对手有明显的临床领先优势。然而，他指出，Fulcrum公司任何一种主要药物的时间表、监管部门的批准或预期业绩的变化都会损害该股。他假设FSHD药物的成功概率为40%，市场份额峰值为40%。
该公司还有其他处于早期阶段的药物，其中一个值得注意的项目侧重于镰状细胞疾病，处于1B阶段。据世界卫生组织称，世界上约有5%的人口带有像镰状细胞病这样的血红蛋白疾病的特质。
库马尔说，其FTX-6058治疗镰状细胞病（简称SCD）的实验药物在早期测试中表现良好。他正在关注临床开发管道在2023年通过食品和药物管理局的研究性新药申请而扩大。
"他说："总体而言，我们对losmapimod和FTX-6058分别在FSHD和SCD领域释放价值的可能性感到鼓舞。
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