国家医保目录调整已启动，专家：行业期待血友病等罕见病用药今年纳入目录

日前，《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整方案（征求意见稿）》（简称《调整方案》）和《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南（征求意见稿）》（简称《申报指南》）公布。

这两份文件显示，今年医保药品目录在继续支持新冠病毒肺炎治疗药物、创新药物的基础上，充分体现了对罕见病治疗药物、儿童用药的关注。

其中，《调整方案》和以往相比，将“2022年6月30日前经批准上市的罕见病治疗药品”以及“2022年6月30日前，经批准上市并纳入鼓励研发申报的儿童药品清单的药品”明确列入申报条件。《申报指南》中也增加了相应内容。

蔻德罕见病中心创始人黄如方接受红星新闻记者采访时表示，这次公布的国家医保目录调整方案和申报指南，传达出了国家医保局保障和解决罕见病患者和儿童患者用药的信号。从去年医保谈判来看，纳入目录的高值罕见病药物的价格会有显著降低。

去年医保目录已关注到罕见病

70万一针特效药已经降至3.3万

事实上，去年国家医保目录调整已经关注到了罕见病和妇女儿童用药需求。去年，12月国家医保局与人力资源社会保障部印发的《2021年版国家医保药品目录》显示，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。67种目录外独家药品谈判成功，平均降价61.71%。新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛。

2019年4月，诺西那生钠注射液在中国上市，成为中国首个能治疗SMA的药物。每针价格接近70万元。2021年12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，2022年1月1日起正式执行。该药经过国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针。

国家医保局副局长李滔介绍，截至去年底，我国共有60多种罕见病药品获批上市，其中40多种药物被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。

罕见病专家：血友病等罕见病药物关注度较高

行业期待能纳入今年医保目录

将罕见病药物纳入医保，近年来各方呼吁不断，多位代表委员在“两会”上提出建议。继2019年之后，今年的政府工作报告再次提出，要“加强罕见病用药保障”。

不过，目前尚未被纳入医保范围内的罕见病药品还是多数。今年的方案中，根据基本医保功能定位、药品临床需求、基金承受能力，将罕见病治疗药品和儿童药品纳入申报范围。意味着更多罕见病药物和儿童药品将有机会进入医保目录。

蔻德罕见病中心创始人黄如方接受红星新闻记者采访时表示，这次公布的国家医保目录调整方案和申报指南，传达出了国家医保局保障和解决罕见病患者和儿童患者用药的信号。从去年医保谈判来看，纳入目录的高值罕见病药物的价格会有显著降低。

黄如方说，去年把SMA和法布雷病的高值罕见病药物纳入，今年HAE、戈谢病、庞贝氏症、黏多糖症、血友病、低璘性佝偻病等疾病治疗的药物，目前都是关注度比较高的，行业都在期待能否纳入今年的医保目录。

符合申报条件的罕见病药品

包括治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑等药物

北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川表示，其实2017年以来，我国医保目录已经开始了动态调整机制。2017年起至今每年陆续有罕见病药品通过谈判进入医保目录。由此来看，国家医保目录的调整一直都在关注罕见病，这是一个通行的做法。今年将儿童用药和罕见病用药明确写出来，纳入医保目录调整范围，其实是回应了一直以来的社会关注。同时，今年调整方案特别提到了6月30日前经批准上市的药品，这个期限对于很多创新药来说非常利好。罕见病药品许多都是创新药，这个期限等于把今年前半年上市的新药有了政策倾斜。

郭晋川说，今年符合申报条件的罕见病药品包括，治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑、治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗、治疗结节性硬化症的氨己烯酸散。

郭晋川还表示，在今年的征求意见稿里还提出了国家谈判药的三类续约规则，一个是纳入常规目录管理，一个是建议续约，一个是重新谈判。因为罕见病药品都是通过谈判纳入，这对于罕见病药品有了一个清晰的指引。同时，对于非独家药品竞价规则，主要针对纳入常规目录的非独家药品，又尚未纳入集采的药品种类，适用这套竞价规则。这对于非独家罕见病药（及仿制药）来说，可以通过竞价的方式进入医保。这对罕见病药品来说也起到了积极影响。

红星新闻记者 吴阳 北京报道

编辑 陈怡西