3 月 1 日，Intellia Therapeutics 公司宣布，利用该公司基于基因编辑技术的细胞工程化平台开发的 NTLA-5001，已经在治疗急性髓系白血病（AML）患者的 1/2a 期临床试验中完成首例患者给药[1]。3 月 9 日，NTLA-5001 获得美国 FDA 用于治疗 AML 的孤儿药物（罕见疾病药物）认证[2]。
NTLA-5001 是一种基于体外 CRISPR/Cas9 基因组编辑技术的自体 T 细胞受体（TCR）-T 细胞疗法，该疗法靶向 WT1 抗原，用于治疗所有基因亚型的 AML。作为一款自体细胞治疗候选药物设计，NTLA-5001 可用于携带 HLA-A*02：01 等位基因的患者[1]。它的成功问世，是 CRISPR-Cas9 基因编辑技术走进细胞新疗法领域的又一个里程碑。
近年来，基因组编辑正渐渐从科研手段向应用工具发展，有效性、可重复性及安全性开始受到更多关注，但在研究过程中，一些问题也常常令大家「头秃」：
为什么我的基因组编辑效率低脱靶率高？
外源供体片段无法插入目标位置？
编辑后单克隆的筛选花费很多时间精力？
解决上述的这些问题涉及到了上游设计、策略选择、实验操作和下游质控等各个步骤。为了大家能够在剪辑过程中，能够进行全面且充分的优化，IDT 埃德特邀请了不同领域的专家为大家带来一场内容丰富的线上论坛，几位专家均有多年的研究和实操经验，他们将与大家分享CRISPR 电穿孔递送、供体模板设计策略、基因组编辑质控方法等内容，通过介绍他们的研究成果、成功经验及产品解决方案来为大家的基因组编辑实验提供工具与思路。
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直播主题：
CRISPR 基因组编辑技术在新一代细胞疗法中的技术优化与质量控制
助您优化 CRISPR 基因组编辑——IDT 特约专家线上论坛
2022 年 3 月 24 日 19:30～21:15
嘉宾介绍：
姓名：马顺
单位：Lonza
分享题目：Nucleofector 技术助力基于 CRISPR 的基因组编辑
个人介绍：
Lonza 应用科学家，在 Lonza 负责 Nucleofector 电转染技术的应用，对电转技术在基因编辑、细胞治疗、抗体药稳转株构建等领域有多年的应用经验。此外，马顺也熟悉原代细胞产品、生物制品的内毒素检测产品的相关应用。
姓名：庞志敏
单位：IDT 埃德特
分享题目：优化的 HDR 模板和设计原则助力高效 HDR 编辑
个人介绍：
毕业于北京生命科学研究所，担任 IDT 埃德特 Field Application Manager 一职。
负责 NGS、qPCR 引物/探针合成、CRISPR 基因编辑、基因合成等全线产品的技术支持。加入 IDT 之前，庞志敏曾担任 Beckman Coulter 中国区市场部自动化产品经理。
在自动化 NGS 文库构建、杂交捕获等方面有丰富的经验。
姓名：温伟
单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
分享题目：基因编辑和安全质控
个人介绍：
从事 10 年干细胞和基因编辑研究，致力于开发基于干细胞和基因编辑技术的新一代细胞疗法。早年的研究成果包括：
1）开发血液细胞高效率重编程为 iPS 的方法；
2）建立了血液细胞重编程同时实现基因编辑的技术；
3）建立基因编辑后大片段删除突变的检测方法，并开发降低基因编辑后大片段删除突变的基因编辑策略。在 Genome biology、Stem cell reports 等杂志以第一作者或通讯作者发表论文 5 篇，参与发表论文 5 篇，申请专利 4 项，授权 1 项。
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一等奖 Stojo 原装硅胶折叠咖啡杯
二等奖 小米感应自动洗手机
三等奖 可伸缩手机支架
内容策划：康晋伟
内容审核：邱天天
题图来源：站酷海洛
参考文献：
[1]. Intellia Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1/2a Clinical Trial of NTLA-5001 for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia. Retrieved March 1, 2022, from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-first-patient-dosed-phase-12a
[2]. Intellia Therapeutics Receives U.S. FDA Orphan Drug Designation for NTLA-5001 for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia. Retrieved March 9, 2022, from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-receives-us-fda-orphan-drug-designation-0
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