4款药物拟纳入优先审评，来自卫材、石家庄四药、国药集团！

▎药明康德内容团队报道

今日（3月17日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，有4款药物拟被纳入优先审评，分别为卫材（中国）药业申报的吡仑帕奈口服混悬液、石家庄四药申报的司替戊醇干混悬剂、国药集团旗下上海生物制品研究所申报的四价流感病毒裂解疫苗、以及国药集团旗下国药一心制药申报的注射用阿糖胞苷。本文将对这4款药品的基本信息予以介绍，仅供读者参阅（排名不分先后）。

卫材（Eisai）：吡仑帕奈口服混悬液

适应症：儿童癫痫部分性发作

癫痫是常见的神经疾病之一，它的产生是由于大脑中的一群神经细胞不受控制地被激活。吡仑帕奈是卫材研发的一款选择性、非竞争性的AMPA（α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑丙酸）受体拮抗剂，它通过靶向抑制突触后膜上AMPA 受体的谷氨酸活性，从而降低与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。公开资料显示，该药已在全球70多个国家和地区获批上市。

在中国，吡仑帕奈于2019年9月首次获批用于治疗12岁及以上癫痫患者的部分性癫痫发作（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）。2021年7月，该药再次获批用于成人和4岁及以上儿童癫痫部分性发作患者（伴有或不伴有继发全面性发作）的治疗。

根据CDE优先审评公示，卫材本次申请的是吡仑帕奈口服混悬液，拟用于治疗成人和4岁及以上儿童癫痫部分性发作（伴有或不伴有继发全面性发作）的治疗，该申请因儿童用药拟被纳入优先审评。

截图来源：CDE官网

儿童癫痫是儿童和青年人中最常见、最严重的神经系统疾病之一。儿童癫痫的严重程度和预后各不相同，可能对患者发育和功能产生深远影响，并可损害患者的认知能力，在婴儿期影响最严重。吡仑帕奈口服混悬液拟纳入优先审评意味着儿童癫痫患者将有望更快迎来新的治疗选择。

石家庄四药：司替戊醇干混悬剂

适应症：Dravet综合征癫痫发作

石家庄四药申报的司替戊醇干混悬剂因儿童用药拟被纳入优先审评，拟定适应症为：与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的辅助治疗。

截图来源：CDE官网

Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI），是一种罕见的难治性癫痫性脑病。根据文献资料，已有多项研究显示，司替戊醇添加治疗Dravet综合征是一种安全有效的方式。它的治疗机制主要是通过直接作用神经递质γ-氨基丁酸（GABA）受体，增强GABA能神经传导，同时抑制多种肝细胞色素P450酶，升高部分抗癫痫药的血药浓度，从而发挥抗癫痫作用。

公开资料显示，大部分Dravet综合症患者由于遗传因素在出生后的第一年就表现出严重且持续和发烧相关的癫痫症状。在随后数年内其它类型的癫痫症状会相继出现。标准的抗癫痫药物对这些癫痫发作无效，很多患者因此出现认知和发育障碍。希望石药集团的司替戊醇干混悬剂能为这类患者提供一种新的治疗选择。

上海生物制品研究所：四价流感病毒裂解疫苗

适应症：预防流感病毒引起的流行性感冒

公开资料显示，四价流感病毒裂解疫苗包含甲型H1N1、甲型H3N2、乙型Yamagata系、乙型Victoria系四种流感病毒抗原成分，可以更有效地预防和控制流感。接种该疫苗后，可刺激抗体产生抗流行性感冒病毒的免疫力。

此前，上海生物制品研究所的四价流感病毒裂解疫苗已经获得批准上市。根据优先审评公示，该疫苗本次申请上市的规格为0.25ml/支，拟用于预防疫苗相关型别的流感病毒引起的流行性感冒。

截图来源：CDE官网

国药一心制药：注射用阿糖胞苷
适应症：急性非淋巴细胞性白血病

国药一心制药本次申请的注射用阿糖胞苷上市申请因“临床急需的短缺药品”拟被纳入优先审评，拟用于成人和儿童急性非淋巴细胞性白血病的诱导缓解和维持治疗。

截图来源：CDE官网

急性白血病是常见的造血干细胞恶性肿瘤疾病。而急性非淋巴细胞白血病具有独特的生物学与临床特点，临床治疗难度较大，安全有效的治疗方案对这类患者具有重要的意义。公开资料显示，阿糖胞苷广泛用于多种成人和儿童白血病，包含阿糖胞苷在内的化疗方案可提高这类疾病的临床治疗效率，降低治疗中的不良反应发生率。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Mar 17，2022.From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2] 卫克泰®在中国获批新适应症. Retrieved July 31, 2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/J-MXvosK87qFPFoYLzL61A
[3]陈文杰（2019）. 司替戊醇辅助治疗儿童Dravet综合征的研究进展. 《国际儿科学杂志》.doi:10.3760/cma.j.issn.1673-4408.2019.07.003

本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。