▎药明康德内容团队报道
中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，诺华（Novartis）公司的LNP023胶囊拟被纳入突破性治疗品种名单，针对的适应症为C3肾小球病（C3G）。公开资料显示，LNP023（iptacopan）是一款潜在“first-in-class”口服补体途径因子B抑制剂，正在全球范围内开展国际多中心（含中国）3期临床试验。
截图来源：CDE官网
C3肾小球病是原发性肾小球肾炎的一种罕见和严重形式，以补体失调为特征。LNP023是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂。它具有治疗多种替代通路功能异常导致的疾病的潜力，同时不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。
在中国，LNP023胶囊已获得多项临床试验默示许可，涉及的适应症包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、特发性膜性肾病、C3肾小球病、非典型溶血尿毒综合征、原发性IgA肾病、早中期年龄相关性黄斑变性等等。本次，LNP023针对C3肾小球病的申请拟被纳入突破性治疗品种是其在中国取得的又一研究进展。
LNP023治疗C3肾小球病的效果已在临床试验中得到初步验证。2021年11月，诺华宣布LNP023在治疗C3肾小球病患者的2期临床试验中达到研究的主要终点：
在这项包含两个患者队列的2期临床试验中，尚未接受肾脏移植的C3G患者在接受LNP023治疗12周后蛋白尿水平与基线相比降低45%。
在接受肾脏移植但是C3G复发的患者队列中，LNP023显著降低患者中补体C3蛋白在肾脏中的沉积。
此外，两个患者队列均显示出对替代补体通路活性的持久和强力抑制。两个患者队列的综合数据显示，患者肾脏功能在12周后维持稳定。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，诺华正在开展一项随机、双盲、平行组、安慰剂对照的国际多中心（含中国）3期临床试验，以评估LNP023在C3肾小球病中的有效性和安全性。该研究的主要终点指标是：证明治疗6个月后LNP023相比于安慰剂在降低蛋白尿方面具有优效性。
公开资料显示，大部分C3肾小球病患者最终需要面对改变生活的肾脏透析或者移植。由于目前没有获批疗法，患者具有严重未满足的临床需求。希望诺华的LNP023后续临床研究顺利进行，早日为患者带来新的治疗选择。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Mar 15，2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
[2] Novartis iptacopan meets primary endpoints in Phase II study in rare kidney disease C3 glomerulopathy (C3G). Retrieved November 4, 2021, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-iptacopan-meets-primary-endpoints-phase-ii-study-rare-kidney-disease-c3-glomerulopathy-c3g
[3]药物临床试验登记与信息公示平台. From http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html
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