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Sarepta Therapeutics公司和GenEdit公司今天宣布，双方达成一项研究合作协议，将结合GenEdit的聚合物纳米颗粒递送平台和Sarepta的基因编辑技术，开发用于治疗神经肌肉疾病的基因编辑疗法。作为协议的一部分，Sarepta将获得GenEdit合作开发的聚合物纳米颗粒的独家选择权，用于Sarepta选择的多达4个神经肌肉适应症。
GenEdit和Sarepta之间研究合作的初步体内结果已经证明了聚合物纳米颗粒在全身给药后将疗法递送到特定肌肉组织的潜力，允许不依赖病毒载体的靶向基因药物递送。
GenEdit公司的聚合物纳米颗粒递送平台称为NanoGalaxy，包括数千种化学性质各异的聚合物，每种聚合物都具有独特的特性，使其能够靶向不同的组织和细胞类型，并携带不同的有效载荷。GenEdit的聚合物纳米颗粒可以递送DNA、RNA或CRISPR基因编辑系统。
▲该技术平台工作原理（图片来源：GenEdit公司官网）
根据协议，GenEdit可获得高达5700万美元的近期付款，也有资格获得未来的开发、监管和商业里程碑付款以及未来产品销售的分级特许权使用费。
“GenEdit的NanoGalaxy平台及其筛选过程的多样性给我们留下了深刻的印象，它产生了许多可以靶向肌肉的截然不同的聚合物。”Sarepta Therapeutics总裁兼首席执行官Doug Ingram先生说，“Sarepta致力于开发罕见神经肌肉疾病的疗法，我们期待继续与GenEdit的团队合作，为这些患者推进基于基因编辑的有效疗法。”
“GenEdit在这次合作和我们自己的研究中已经证明，NanoGalaxy平台可以克服该领域的历史性挑战，实现广泛的基因医学疗法的组织选择性递送。”GenEdit联合创始人兼首席执行官Kunwoo Lee博士说，“GenEdit很高兴继续推进我们与Sarepta的合作，共同致力于发现和开发神经肌肉疾病的基因编辑候选疗法，目标是对患者产生巨大的影响。”
参考资料：
[1] Sarepta Therapeutics and GenEdit Share Progress on Research Collaboration and Announce Agreement to Develop Gene Editing Therapeutics for Neuromuscular Diseases. Retrieved February 1, 2022, fromhttps://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/01/2376680/36419/en/Sarepta-Therapeutics-and-GenEdit-Share-Progress-on-Research-Collaboration-and-Announce-Agreement-to-Develop-Gene-Editing-Therapeutics-for-Neuromuscular-Diseases.html
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