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中国同步参与BI 425809全球III期临床研究，CIAS治疗未来可期。
近日，勃林格殷格翰中枢神经管线在研药物BI 425809 用于治疗精神分裂症相关的认知障碍（CIAS）III期临床试验研究者启动会在北京召开。该试验于2021年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，是目前首个在国内获批用于该疾病领域的III期国际多中心临床试验[1]。
BI 425809是首个被研究用于治疗精神分裂症相关认知障碍的甘氨酸转运蛋白1（Gly-T1）抑制剂，它是一款新型的Gly-T1抑制剂，通过抑制N-甲基-D-天冬氨酸受体（NMDA-R）的功能减退起到治疗作用，从而改善精神分裂症认知障碍[2]。目前，BI 425809正在开展全球III期临床试验，中国也同步参与其中。
勃林格殷格翰大中华区临床运营负责人 宋寅樱
勃林格殷格翰大中华区医学部临床运营负责人宋寅樱女士在会议致辞中表示：“勃林格殷格翰是一家以创新药物研发为导向的制药公司，产品管线覆盖心血管、中枢神经、肿瘤、免疫、呼吸系统等多个领域。BI 425809是中枢神经管线的创新药物，目前已经获得中美两国药监 部门的突破性疗法认定。作为全球III期研究同步研发的重要站点，中国是最早启动伦理审查的国家，可能也会最早有患者入组。希望接下来能够更快地惠及中国患者， 取得完整的临床数据，完成高质量的临床试验，让中国精神分裂症患者有机会尽早从这一潜在的新疗法中获益。”
有望满足精神分裂症认知障碍巨大临床需求
据世界卫生组织报告，全球范围内精神分裂症的终身患病率约为1%[1]。我国精神分裂症患者高达780万[3]。精神分裂症多起病于青壮年，国内统计资料表明多数患者发病年龄在16～35岁之间[4]，此时正是患者学习、工作和社交的关键时期。
认知障碍是精神分裂症的核心症状之一，约80%的精神分裂症患者存在不同程度的认知障碍，但是却极易被人们所忽略。CIAS出现早，持续时间长，涉及信息处理速度、注意、记忆和执行等方面，严重影响患者的社会功能和生活质量[1]。然而针对CIAS，目前尚无任何治疗药物获批上市，在研药物也极其有限，该疾病领域存在着巨大的未满足的临床需求。
目前认为，NMDA-R功能低下是CIAS的原因。BI 425809通过抑制Gly-T1，提高突触甘氨酸水平，增强NMDA-R信号传导，从而增强谷氨酸能神经传递和下游的神经可塑性过程，起到改善CIAS的作用[1,2]。BI 425809高度契合CDE倡导的“以临床价值为导向，以患者需求为核心”的药物研发理念，其作用机制明确，II期临床试验结果也令人振奋[1]，有望为CIAS患者带来全新治疗选择。
获中美两国突破性疗法双重认定
2021年2月，BI 425809 II期临床研究数据发表于权威杂志《柳叶刀精神病学子刊》[2]。5月，基于BI 425809 II期临床试验积极的研究结果，美国食品药品监督管理局（FDA）授予BI 425809突破性疗法认定（BTD），用于治疗CIAS[5]；6月，BI 425809用于治疗CIAS获得CDE突破性疗法认定[2]。
FDA和CDE突破性疗法认定流程旨在加快针对严重或威胁生命的疾病的药物开发和审评，前提是初步临床证据表明该疗法有望在一个或多个具有临床意义的终点上显著优于现有疗法[6,7]。目前临床尚无治疗CIAS的药物，而BI 425809 II期研究表明，BI 425809可以改善成人精神分裂症患者的认知功能[5]。BI 425809获得FDA和CDE突破性疗法认定，是药物监管机构对该疗法潜在临床获益的巨大认可。
全球III期临床启动，中国同步参与其中
基于BI 425809 II期研究的积极结果，勃林格殷格翰启动了全球III期临床研究，中国作为关键站点同步参与其中。全球III期研究包括三项临床试验，分别为CONNEX-1、CONNEX-2和CONNEX-3，所有试验均为随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，旨在评估每日服用一次BI 425809在26周治疗期内治疗精神分裂症患者的疗效和安全性。主要结局指标是改善精神分裂症认知的评估与治疗研究（MATRICS）共识认知成套测验（MCCB）总体综合T评分较基线的变化值[5]。
据悉，该临床试验将在北京、上海、广州等地的全国知名三甲医院展开。其中参与此次临床研究的两家主要医院已与勃林格殷格翰达成临床试验战略合作。期待BI 425809 III期临床研究能取得积极结果，早日为我国精神分裂症患者带去福音，帮助他们回归社会并能高质量的生活！
参考文献：
[1] 国内首个用于精神分裂症认知障碍新疗法III期临床试验获批[EB/OL].[ 2021-04-08]. https://www.boehringer-ingelheim.cn
[2] 勃林格殷格翰精神分裂症相关认知障碍在研新药获CDE突破性疗法认定[EB/OL].[ 2021-06-29]. https://www. boehringer-ingelheim.cn
[3] 贾福军, 侯彩兰. 帕利哌酮缓释片改善精神分裂症患者社会功能的探讨[J]. 中华精神科杂志, 2010, 43(003):180-182.
[4] 陈丽萍, 陈晓岗. 晚发精神分裂症的研究进展[J]. 国际精神病学杂志, 2013(02):32-34.
[5] 勃林格殷格翰用于精神分裂症认知障碍在研新疗法获FDA突破性疗法认定[EB/OL]. [ 2021-05-27]. https://www.boehringer-ingelheim.cn
[6] Frequently Asked Questions: Breakthrough Therapies[EB/OL]. [2021-04-02]. https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequently-asked-questions-breakthrough-therapies
[7] 突破性治疗药物审评工作程序（试行）.
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