CRISPR基因编辑技术,自2012年诞生以来短短数年时间,已成为近年来生命科学领域最耀眼、最受关注的技术,也一直被视为诺贝尔奖的有力竞争者。然而,自CRISPR技术诞生以来就伴随着专利争议。
赢得CRISPR专利,不但意味着数不清财富,更可能会带来至高无上的荣誉——诺贝尔奖。因此,CRISPR专利战旷日持久地进行着。
9月10日,专利审判和上诉委员会(PTAB)裁定,Broad 研究所张锋团队在其已获准的专利中拥有将CRISPR系统用于真核细胞的“优先权”,该专利涵盖了在实验室培养的人类或直接在人体内的应用。由于CRISPR基因编辑在疾病治疗和基因改造方面极具前景的应用价值,在真核细胞(包括人类细胞)中的专利显然是含金量最高的。
专利审判和上诉委员会(PTAB)这一最新裁定,给CRISPR三巨头中詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶(Emmanulle Charpentier)所代表的CVC团队的专利发展蒙上阴影。
但该裁定同时肯定了CVC团队是CRISPR基因编辑技术的关键发明者。这意味着,CRISPR的专利战还将持续下去。
2012年8月,詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶(Emmanulle Charpentier)率先发表论文,证实细菌来源的CRISPR系统可以切割目的DNA,用于基因编辑。
7个月后的2013年2月,张锋发表论文,成功改造CRISPR系统,实现了在哺乳动物细胞(包括人类细胞)中的基因组编辑。
因为CVC团队最初的论文中并未提及CRISPR系统可用于真核细胞,美国专利商标局于2014年授予了张锋团队CRISPR系统应用于真核细胞的专利。2016年CVC团队向美国联邦法院提起上诉,但被法院驳回。
此后CVC团队继续申诉,专利审判和上诉委员会(PTAB)再次介入,PTAB将谁先在真核细胞中成功证明CRISPR有效作为关键证据,因此给予了张锋团队优先权。
长久以来,许多关注CRISPR专利战的人都希望张锋团队和CVC团队能够达成和解,但事实上这几乎不可能。因为目前来看,几乎所有的CRISPR领域的突破都来自张锋为代表的Broad研究所的支持,如果CVC团队获胜,张锋团队最差也是与其共享CRISPR在真核细胞中应用的专利,但如果CVC团队失败,他们几乎就没有什么有价值的专利了。
2012年8月17日,詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶(Emmanulle Charpentier)合作,在Science杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文,成功解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理。
2013年2月15日,张锋在Science杂志发表了,首次将CRISPR/Cas9基因编辑技术应用于哺乳动物和人类细胞。
自此,近年来生命科学领域最耀眼的技术正式宣告诞生,杜德娜、卡彭蒂耶、张锋三人,也被人们称为CRISPR三巨头。
三巨头在CRISPR基因编辑领域接连取得重要进展,发表了大量重磅论文。由于CRISPR基因编辑技术在疾病治疗、疾病检测、遗传育种等领域有着巨大优势和前景,三巨头分别成立公司,开始CRISPR基因编辑的商业化应用。
张锋率先创建了Editas Medicine公司,詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创建了Intellia Therapeutics公司,埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶(Emmanulle Charpentier)创立了CRISPR Therapeutics公司,这三家公司均已上市。
如今三家公司均在CRISPR基因编辑治疗遗传病领域取得了许多突破,张锋的Editas Medicine已开始基因编辑治疗先天性黑蒙症10型的临床试验。
卡彭蒂耶的CRISPR Therapeutics公司,在CRISPR基因编辑治疗β地中海贫血和镰状细胞病这两种罕见遗传病的临床试验中也取得了非常好的效果。
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