又一项世界第一，我国科学家通过基因编辑手段治疗白血病和艾滋病

以前我们谈到艾滋病和白血病都是谈之色变，因为在我们眼里，这就是绝症，全球医学专家都想在这方面进行突破，但是难度非常大，一直没有太大的进展，但是最近，中国一个研究团队在这方面有了很大的突破，扬名海内外，到底是怎么回事呢？让小易带你一起来看看。

9月11日，北京大学邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组以及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在世界顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》上发表了题目为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。

该研究团队利用CRISPR编辑CCR5的HSPCs干细胞移植，来治疗一位罹患艾滋病和急性淋巴白血病的27岁男性患者，研究人员利用一种新型的非病毒转染方式高效率地编辑CCR5基因，编辑的干细胞能够分化成多种谱系细胞，并且还保留CCR5编辑效果，维持了长达19个月的时间，本次干细胞的移植治疗使病人的急性淋巴白血病得到了形态上的完全缓解，而且没有出现明显副作用。

作为如今最先进的基因编辑技术，CRISPR技术被广泛用于编辑哺乳动物细胞的基因组，具有非常巨大的临床应用潜能，目前该疗法还处在临床试验阶段，验证其安全性和可行性。

这次的移植治疗，初步探索了该方法的可行性和安全性，但比例仅有5%，需要进一步优化治疗方法，这次的临床试验报告将会推动全球范围内基于CRISPR基因编辑手段用于临床治疗，其意义不言而喻。

这位参加临床试验的病人为27岁男性，在2016年5月14日和5月30日分别诊断患有HIV-AIDS和急性淋巴细胞白血病，随后立即接受抗逆转录病毒治疗，一年之后HIV感染得到有效控制，在血清之中已经检测不到病毒RNA，接受6个疗程的标准化疗之后，其形态上达到完全缓解，供体细胞来自中华骨髓供体库的一名33岁男性，其HLA配型完全匹配，CCR5基因没有突变，2017年7月9日，病人在清髓之后，接受异体干细胞移植，干细胞由两部分组成：动员后外周血单核细胞分离出CD34+HSPCs，接受CRISPR编辑CCR5基因，病人同时接受抗逆转录病毒治疗、移植物抗宿主病预防用药。

经过19个月的观察，CRISPR编辑的HSPCs成功在病人体内重建，能够分化成多种谱系细胞，并保持基因编辑状态。检测外周血样本发现HIV病毒的噬性并没有发生改变，对抵制HIV感染效果欠佳，需要进一步探索。

这次试验治疗在安全性和有效性等研究方面获得了宝贵的数据，对于进一步完善利用基因编辑技术治疗和治愈艾滋病提供了重要的参考和指导。

值得一提的是，这篇论文的共同通讯作者陈虎教授是中国造血干细胞领域的优秀研究者，他在这次的研究中起到了关键作用，但是不幸的是陈虎教授在论文修订期间英年早逝，这篇论文也是对陈虎教授最好的纪念。

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