日本即将批准两种备受期待的基因疗法，但随着这种昂贵疗法的预期增长，围绕医疗成本的争论似乎肯定会随之而来。
什么是基因疗法?基因疗法就是通过基因工程技术，就有可能利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因，把它们移植到病人细胞内，来取代或者矫正病人所缺陷的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。我们把这种输入基因来治疗疾病的方法叫做基因疗法。其原理是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，设计再造出患者能够接受的正常器官。或人为的修改有缺陷的基因组达到治病的目的。
日本卫生部专家周三初步批准了用于修复受损动脉的再生疗法Collategene以及抗白血病疗法Kymriah。入选疗法下一步将进入正式认证阶段，药品价格最早将在5月份确定。
总部位于大阪的AnGes自1999年成立以来一直致力于Collategene的研发。该公司将成为首家获得批准的血管再生疗法的日本公司。
Collategene用于治疗严重的肢体缺血，即严重堵塞脚部或腿部的动脉。据估计，每年约有15万日本人患有这种疾病，它会影响许多糖尿病患者，并可能导致截肢。有了Collategene，注入患者体内的DNA就会形成新的血管来改善循环。
Kymriah是瑞士诺华(Novartis)制药公司开发的一种嵌合抗原受体T细胞疗法。免疫相关的T细胞被从患者体内取出，经过基因改造以靶向癌细胞，然后重新导入人体。该疗法被发现对大约80%的年轻白血病患者有效。
美国政府早在2017年批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。美国食品和药物管理局发表声明说，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“历史性动作”，将“迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式”。
英国研究公司Evaluate预计，到2024年，全球基因治疗市场将达到150亿美元，占整个制药市场的1%。到目前为止，全球只有大约10种基因治疗产品获得批准。
但基因疗法预计将以每年100%的速度增长，美国预计每年批准10种新产品。日本每年可能会批准一种以上的产品。世界各国政府正在简化审批程序。尽管新型药物通常需要15年才能上市销售，但在基因治疗方面，这段时间将被缩短为短短的几年。
预计Collategene和Kymriah将有资格享受日本国民健康保险制度的保险。但和其他革命性的治疗方法一样，这两种方法的价格都将过高。
在美国诺华制药为一次性注射Kymriah开出了47.5万美元的价格，在日本的售价可能接近这一价格。多个消息来源说，Collategene治疗每个病人将花费1.8万到2.7万美元
据2016年的一项估计，如果每年用于治疗5万人，那么这项轰动一时的癌症治疗方案Opdivo将花费日本政府1.75万亿日元(约合158亿美元)。这一数字促使立法者修改了药品定价体系，导致Opdivo的成本不到原价格的一半。
但一波新颖、昂贵的生物制药热潮，可能引发日本公共医疗保险体系的更彻底改革，包括全面覆盖所有新批准的药品。例如，英国在8月份拒绝了癌症治疗Yescarta的公共保险，原因是它的费用太高。如果低收入人群无法获得某些药物，日本可能会就公共卫生体系是否变得毫无意义展开辩论。
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