Alnylam制药公布2030年目标，押注AMVUTTRA及管线数据

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要点

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• Alnylam立下了2030年的新目标，目标是年收入增长25%，非GAAP营业利润率达到30%。管理层表示，这计划就是想让投资者和员工都清楚重点在哪儿。
• 到2030年，AMVUTTRA还是TTR的主力，而nucresiran预计将在后期做出贡献。多发性神经病变的药大概2028年能推出，心肌病的药可能要到2030年。
• 公司正在砸重金搞研发项目，打算把约30%的收入再投进去，同时推进约25种在研药物。肥胖症、亨廷顿病、出血性疾病和中枢神经系统这几个项目，近期会有好几个结果出来。

在高盛办的一场活动上，分析师Salveen Richter主持的，Alnylam制药（纳斯达克：ALNY）的高管聊了聊公司2030年的财务目标、TTR特许经营战略和近期管线的优先事项。

Alnylam的首席财务官Jeff Poulton说，“Alnylam 2030”计划是他们第四个五年规划，目的就是让投资者和员工都清楚公司接下来要干啥。这个计划要求总收入（包括产品销售额、合作收入和特许权使用费收入）每年复合增长25%，并且整个期间的非GAAP营业利润率要达到30%。

Poulton说，Alnylam在TTR领域的龙头地位，看的是2030年的峰值收入和这五年的累计收入。他表示，因为nucresiran的三期试验时间点在那儿摆着，所以到2030年为止，AMVUTTRA预计还是TTR收入的主要来源。Poulton说，Alnylam觉得nucresiran治多发性神经病变的药，大概2028年能获批上市，心肌病的药可能要到2030年左右。

“到2030年，主要靠的还是AMVUTTRA，”Poulton在谈到公司的TTR收入贡献时表示。他补充说，如果nucresiran能达到Alnylam预期的效果，那它在2030年后可能会成为更重要的增长和利润驱动因素。

利润率目标背后是特许权使用费和研发投入的压力

Poulton表示，公司定的30%非GAAP营业利润率，比市场想的要低。他说市场普遍觉得2030年能有50%的营业利润率。他还说，公司的毛利率被AMVUTTRA的特许权使用费拖累了，市场普遍认为毛利率在75%左右。

Alnylam还计划大力投资研发，以在TTR之外拓展业务，摆脱对单一领域的依赖。Poulton表示，公司计划在整个期间将收入的约三成再投入研发，包括为业务拓展预留空间。

Alnylam开发主管Pushkal Garg表示，公司的主要重点仍将是自家研发管线，其中包括约25种在研药物，并预计每年提交三到四项新药临床试验申请。他表示，Alnylam会考虑外部机会，但门槛设得很高，重点关注能够推进递送目标或与公司商业版图相契合的早期项目。

AMVUTTRA上市与TTR市场扩展

Poulton表示，Alnylam今年的收入预期为44亿至47亿美元。他指出，第一季度业绩受到美国和国际市场时间节点问题的影响，包括1月份的保险重新授权、发货次数减少（因周三发货日较少），以及与心肌病药物上市相关的德国定价调整。他表示，预计这些因素不会影响今年剩余时间的业绩。

在美国市场，Poulton表示，从支付方角度来看，Alnylam已实现超过90%的一线患者能够用上AMVUTTRA。他表示，公司正致力于增加开处方的医生数量并提升确诊率，包括通过与Viz.ai合作，利用连接电子健康记录的人工智能算法，在五个医疗网络中分析心脏超声检查结果。

Poulton表示，Alnylam估计美国TTR相关疾病的市场机会为20万名或更多患者，全球范围内为50万名或更多，目前约有20%的现有患者人群正在接受治疗。Garg表示，他预计这类RNAi疗法将成为核心疗法，首先从AMVUTTRA开始，随后可能推出nucresiran，他将其描述为一种每半年用一次、能降低95%靶基因表达的药物。

Nucresiran与联合疗法

就nucresiran的心肌病研究而言，Garg表示，这项研究主要是按联合疗法试验来设计的，预计许多患者将接受基础稳定剂治疗。他说，Alnylam利用HELIOS-B的患者层面数据来了解事件发生率和试验设计。Garg还表示，入组进度已提前于计划，且患者病情好像比HELIOS-B里的患者轻一些，这促使公司启动了一个预设方案，将样本量增加500名患者。

Poulton表示，Alnylam已经看到一些AMVUTTRA和他法米德联合使用的例子，主要出现在按服务收费的联邦医疗保险（Medicare）市场中，该市场的支付方管理限制较少。他说，联合使用通常在商业保险和医疗保险优势计划中受到限制。Poulton补充说，当他法米德成为仿制药时，联合疗法可能迎来更大的机会，他预计这将在2031年中期实现，依据是辉瑞最近宣布的和解协议。

近期管线数据读出

Garg重点介绍了几个预计在近期产生数据的项目。在代谢疾病领域，Alnylam的ACVR1C（即ALK7）项目针对脂肪组织，目的是减少内脏脂肪，同时保住肌肉量。Garg表示，肥胖和超重市场可能会随着时间推移而细分，这为这种药单独用或跟其他药联用创造了机会。

对于亨廷顿病，Garg表示，Alnylam的项目同时靶向全长突变型亨廷顿蛋白和外显子1片段（exon 1），他说许多学者认为该片段在亨廷顿蛋白聚集体的传播中起重要作用。他表示，公司希望在今年晚些时候展示高水平的基因沉默效果、低频给药和良好的安全性数据，这可能有助于推动进入关键性试验。

加尔格还谈到一个靶向纤溶酶原的项目。基于遗传和临床前数据，它可以通过稳定血栓来充当通用止血剂，同时不增加血栓风险。Alnylam首个针对的适应症是遗传性出血性毛细血管扩张症，预计今年晚些时候将公布出血数据。该公司也已启动对血管性血友病和月经过多的研究。

在中枢神经系统疾病方面，加尔格表示，mivelsiran这种药物靶向淀粉样前体蛋白，正在研究其治疗早发性阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的效果。他说，CAA研究的患者招募目标是在第二季度完成，数据预计在2027年底或2028年初公布。Alnylam还在推进一种靶向tau蛋白的siRNA药物，目前处于一期开发阶段。

关于 Alnylam Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ALNY）

Alnylam Pharmaceuticals, Inc（纳斯达克股票代码：ALNY）是一家专注于RNA干扰（RNAi）疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司。Alnylam成立的目标就是把RNAi的科学发现变成新药，应用小干扰RNA（siRNA）技术来沉默致病基因。该公司开发的疗法，旨在通过靶向一系列罕见病和常见病背后的遗传因素，带来持久的病情改善。

Alnylam已将多种基于siRNA的产品推向商业化，最初使用脂质纳米颗粒递送技术，最近则采用GalNAc偶联化学技术，通过皮下给药实现肝脏靶向递送。