湖北
近日CDE官网显示，罗氏伐米奇拜单抗注射液的上市申请正式获得受理，用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）。
此前，该申请已于8月3日被CDE纳入优先审评审批程序。
若顺利获批，这款从源头阻断IL-6炎症信号通路的玻璃体腔注射生物药，有望成为全球首款用于UME的靶向生物药。
激素困境下的未满足需求
UME是葡萄膜炎最常见的并发症之一。
当炎症累及视网膜中心区域的黄斑，液体渗漏积聚，便会导致黄斑水肿，这是患者视力下降的核心原因。
目前临床主要依赖糖皮质激素或免疫抑制剂治疗，但激素相关副作用显著，部分患者应答不佳。
临床上对安全有效的新型靶向疗法存在迫切需求。
伐米奇拜单抗正试图填补这一空白。
作为一款靶向IL-6的人源化单抗，它通过玻璃体腔注射直接作用于眼内炎症微环境。
IL-6是推动血管渗漏、视网膜增厚和视功能下降的关键细胞因子，而伐米奇拜单抗对IL-6信号的抑制活性是托珠单抗的1000倍。
两项III期试验，一成一败
然而，这款药物的注册之路并非坦途。
罗氏围绕伐米奇拜单抗治疗UME开展了两项多中心、随机、双盲、假治疗对照的III期临床试验MEERKAT（245人）和SANDCAT（256人）。
主要终点均为第16周最佳矫正视力（BCVA）较基线提升≥15个字母的应答者比例。
结果出现了显著分歧：在MEERKAT试验中，1mg剂量组达到主要终点的患者比例为36.9%，显著优于安慰剂（P<0.0001）。
但在SANDCAT试验中，1mg剂量组应答率仅为10.9%，与安慰剂无显著差异（P=0.0699）。
同一药物、同一设计的两项试验得出截然不同的结果，这在III期临床中并不常见。
罗氏方面认为，BCVA作为终点的固有变异性、患者基线特征差异以及合并用药的不同，可能影响了试验的主要结局。
更重要的是，两项试验的关键次要终点，BCVA和中心凹下层厚度（CST，黄斑水肿的核心指标）的平均基线变化，均显示出快速且具有临床意义的改善。
安全性数据支撑差异化价值
安全性方面，伐米奇拜单抗在两项研究中耐受性总体良好，治疗相关眼部不良事件和眼内炎症事件发生率较低，未发生视网膜闭塞性血管炎事件。
最常见的不良事件（≥5%）为结膜出血和眼压升高。
目前全球范围内仅有曲安奈德脉络膜上腔注射混悬液（ARVN001）获批用于UME，属于化学药物。
伐米奇拜单抗若成功获批，将是首个针对UME的靶向生物药。
罗氏首席医学官Levi Garraway曾表示：“这些关键研究的全部数据，代表着朝着解决UME患者明确未满足需求迈出的重要一步。”
从2016年罗氏以约2.7亿美元从Eleven Biotherapeutics引进这款候选药物，到如今在中国递交上市申请，伐米奇拜单抗走过了整整十年。
一成一败的III期数据固然留下了疑问，但监管机构的优先审评决定表明，在UME这一缺乏有效靶向疗法的领域，临床价值的天平正在向获益倾斜。
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