2026年6月10日,中国首款自主研发的CDK4/6抑制剂达尔西利(艾瑞康®)获国家药品监督管理局正式批准新适应证,即联合内分泌治疗用于激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性(HR+/HER2-)高复发风险早期乳腺癌患者的辅助治疗,填补了中国原研药在该领域的空白。
与西方人群不同,中国女性乳腺癌的发病高峰集中于45~55岁,呈现鲜明的本土特征。这一年龄段的患者多为家庭和职场的中坚力量,对治疗期间及治疗后的生活品质和社会角色回归有着更高期待。因此,临床决策不能仅着眼于疾病控制,还需充分纳入中国女性的身体条件、脏器功能状态、基础疾病情况及长周期治疗带来的综合负担等现实因素,在制定辅助治疗方案时真正做到因人制宜,兼顾远期预后与功能保全。
立足本土特征,DAWNA-A研究应运而生
DAWNA-A研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的大型Ⅲ期临床试验,主要目的为评估达尔西利联合内分泌治疗在HR+/HER2-早期高危乳腺癌辅助治疗场景下的有效性与安全性。该研究累计入组5274例Ⅱ-Ⅲ期HR+/HER2-早期高危乳腺癌患者,其中绝经前或围绝经期女性约占60%,与我国乳腺癌实际发病群体结构高度吻合。入组条件设定为腋窝淋巴结阳性数目≥4枚,或1~3枚阳性同时合并肿瘤最大径≥5厘米、组织学分级3级、Ki-67≥30%、新辅助治疗后存在残留浸润性癌(non-pCR)等高风险因素。入选者按1∶1比例随机分配至达尔西利联合标准内分泌治疗组或安慰剂联合标准内分泌治疗组,达尔西利给药方案为每日125毫克口服,连续用药3周后停药1周,总治疗周期为2年。
显著降低复发风险,各亚组获益一致
中位随访时间达27.0个月时,达尔西利治疗组的IDFS获益保持稳定,3年IDFS绝对获益率为3.2%(90.6%对87.4%),疾病复发或全因死亡风险较安慰剂组下降40%(HR=0.6,95%CI:0.49-0.74,P<0.0001)。值得注意的是,无论按绝经状态、临床分期、腋窝淋巴结阳性数目还是是否接受过辅助化疗进行分层,各亚组均显示出一致的获益趋势;与此同时,无病生存期(DFS)与远处无病生存期(DDFS)亦获得了统计学上的显著改善,充分验证了达尔西利广泛的临床适用性及稳定的疗效特征。
不良反应易管理,肝脏安全性表现优异
从安全维度考量,达尔西利组与安慰剂组中分别有70.4%和72.1%的受试者已完成研究药物给药或因故提前终止用药。达尔西利组最常见的不良反应为中性粒细胞计数下降等血液学事件,这类反应在CDK4/6抑制剂治疗中较为常见,既往经验已表明通过支持治疗、暂时停药或剂量调整等手段可进行有效管控。就肝功能指标而言,达尔西利组所有级别的ALT、AST升高发生率与安慰剂组基本持平,≥3级的ALT或AST升高比例均未超过1%,研究期间也未见腹泻、间质性肺病或QT间期延长的报告。尤其值得关注的是,因不良事件导致治疗终止的比例在达尔西利组仅为3.0%,而安慰剂组为1.7%,表明因AE中断治疗的整体风险维持在较低区间,绝大多数患者能够良好耐受达尔西利并按方案完成全疗程。上述肝脏安全性方面的优异表现,使得肝功能储备受限的HR+/HER2-早期高危乳腺癌患者同样有机会获得耐受性理想的CDK4/6抑制剂辅助治疗选项;与此同时,偏低的停药率和集中可控的安全性特征,也为患者长期规范用药创造了有利条件——腹泻等不良事件的发生率降低有助于减轻对日常生活的干扰,从而提升用药依从性、保证治疗持续性,最终协助患者更顺利地回归正常社会生活。
从基础研究走向临床实践,达尔西利的研发路径清晰勾勒出中国原研药物从跟跑到领跑的成长轨迹。新适应证的获批不仅意味着治疗选择的本土化升级,更承载着无数高危患者对长期生存的渴望。达尔西利正以扎实的循证数据,为我国乳腺癌防治事业贡献不可或缺的力量。
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