嘉因生物招股书解读：核心管线临床疗效最高超同类2.1倍 双AI技术平台筑牢差异化壁垒

来源：新浪港股-好仓工作室

赛道高景气度领跑 核心管线跻身第一梯队

全球基因疗法赛道正处于爆发式增长窗口，招股书披露2025年至2030年全球市场复合年增长率达28.3%，中国市场同期增速高达143.8%，远超全球平均水平。嘉因生物聚焦神经系统及眼科疾病两大高需求赛道，管线覆盖9款候选产品，其中2款核心产品已完成I/II期临床试验，1款关键产品同步在中美推进临床开发，整体进度处于行业第一梯队。当前国内眼底AAV基因疗法赛道仍处蓝海，尚无同类产品获批，仅1款竞品进入III期临床，远未进入同质化竞争阶段，先发企业将率先享受行业红利。

嘉因生物两款核心产品的临床数据展现出显著的差异化优势，在安全性和疗效指标上均领先于同类在研药物：

產品名稱適應症給藥方式6個月臨床核心療效數據同類產品對比優勢EXG102-031濕性年齡相關性黃斑變性視網膜下注射最佳矯正視力平均提升6.2個字母，中心視網膜厚度減少91.5μm，92%患者免補救注射，年化抗VEGF注射減少97%視力改善幅度是RGX-314的2.1倍，免注射率較ADVM-022高出16個百分點EXG001-307SMA 1型脊髓性肌萎縮症單次靜脈注射100%患者實現頭部控制，66.7%實現無支撐獨坐，22.2%可輔助站立，33.3%做出踏步動作頭部控制率較Zolgensma高出15-22個百分點，安全邊際達到同類產品的6倍

国内眼底基因疗法在研管线分布也进一步凸显嘉因生物的领先卡位优势：

藥物名稱/代號靶點公司臨床階段適應症首次發佈日期EXG102-031VEGF-A/B/C/D、Ang2Exegenesis BioI/II期wAMD2023/10/12EXG202VEGF-A/B/C/D、Ang2Exegenesis BioI/II期wAMD2025/9/18AL-001VEGF安龍生物II期wAMD2025/2/18HX9428VEGFR2福建海西II期wAMD2026/07/30LX102VEGF朗信后昇III期nAMD2026/01/24KH631VEGF康弘藥業I/II期nAMD2023/2/2FT-003VEGF方拓生物I/II期nAMD、DME2023/8/21RRG001VEGF鼎新基因I/II期nAMD2023/11/21SKG0106VEGF-A九天/攬月生物I/II期nAMD2023/12/27JWK001VEGF金唯科I/II期nAMD2024/5/30KH658VEGF康弘藥業II期nAMD2026/7/7IVB103不適用諾惟生物I/II期nAMD2024/11/29NGGT007不適用Next Generation Gene TherapeuticsI/II期nAMD2025/1/16CRG-B191VEGFCorreGeI/II期wAMD2025/11/6YP004VEGFYuanpu BiotechnologyI期新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD)2026/7/17QBR202不適用Quaerite BiopharmI期糖尿病黃斑水腫(DME)2026/2/12GB10VEGF/Ang-2科興I期新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD)2026/1/26

双AI平台构筑壁垒 自研技术优势突出

公司自主搭建AAVarta和SODA两大技术平台，分别覆盖基因疗法精准递送与寡核苷酸疗法基因调控两大核心领域。其中AAVarta平台开发的新型衣壳，在非人灵长类动物试验中视网膜组织治疗蛋白表达水平较传统AAV衣壳高出2-5倍，血脑屏障穿透效率较野生型AAV提升200倍，靶向肌肉的新型衣壳更可实现不同肌肉中转基因表达量最高提升40倍，大幅降低脱靶风险与毒副作用。平台能力已得到临床验证：全球首个靶向全部6大关键血管生成通路的眼科基因疗法EXG102-031、搭载神经元偏好性启动子的EXG001-307均由AAVarta平台全程优化，解决了同类产品常见的外周组织过度表达导致的肝肾毒性问题。目前公司已累计注册13项核心商标、7项覆盖核心管线的发明专利、2项独家域名以及2款AI驱动的基因疗法相关软件著作权，专利布局覆盖苯丙酮尿症治疗、抗VEGF血管生成融合分子、SMA治疗等核心管线，自研护城河稳固。生产端公司基于大规模HEK293悬浮培养系统建立的工艺处于行业领先水平：上游最高可实现2×10¹² vg/mL的高AAV基因组滴度，完整衣壳率超60%；下游两步色谱纯化流程总回收率超60%，200L GMP规模下可产出超1×10¹⁷总载体基因组，生产效率与成本优势显著。

财务表现亮点纷呈 资产增值超400%

报告期内公司整体现金流稳健，研发资源高度向核心管线倾斜，同时核心资产实现跨越式增值。截至2026年6月30日，公司现金及现金等价物达1.38亿元，连同金融资产合计流动资产达25.92亿元，叠加获批未动用银行信贷3.3亿元，在手资金储备充足。不考虑上市募资的情况下可维持21个月运营，完成上市募资后可支持长达102个月运营，完全覆盖核心产品III期临床、商业化准备等后续开支，无短期流动性压力。研发投入方面，公司研发开支占经营开支总额比例长期维持在76%以上，2026年上半年达76.7%，核心产品EXG102-031的2026年上半年研发投入占同期研发开支比例高达31.5%，资源倾斜明确。权益法入账的于附属公司权益指标2026年6月末达4017万元，较2024年末的789万元增幅高达408%，旗下附属公司权益价值大幅增值，核心资产质量持续优化。

財務指標2024年2025年2026年6月30日現金及現金等價物（萬元）流動資產總額（萬元）研發開支（萬元）截至12月31日止年度截至6月30日止六個月2024年2025年2025年2026年人民幣千元人民幣千元人民幣千元人民幣千元試驗及測試開支13,2247,4918,5037,035折舊及攤銷2,5461,491853536材料成本30937719684電力成本2581425233其他967699319278總計30,85926,52715,53516,794於12月31日於6月30日2024年2025年2025年2026年採用權益法入賬的於附屬公司的權益7894,017

股东阵容豪华 团队绑定长期利益

公司股东囊括君联资本、高瓴、淡马锡、浙江省产业基金、联想控股等头部医疗投资机构与战略投资方，累计多轮融资总额超9.398亿元，股东方在生物医药领域的深厚产业资源可为后续临床开发、商业化布局提供强大赋能。上市后创始团队通过一致行动安排仍控制31.16%投票权，为单一最大股东，股权结构稳定，可保障公司长期战略连续性，避免短期资本行为干扰研发进度。公司设置覆盖17名核心参与者的上市前股权激励计划，合计授予7228.31万股相关权益，采用四年阶梯归属机制，将核心研发、管理团队利益与上市公司长期发展深度绑定。核心研发团队由7名博士、13名硕士组成，4人拥有超15年基因疗法行业经验，人才稳定性高，为管线持续推进提供扎实支撑。

募资聚焦核心管线 商业化路径清晰

本次上市募资超60%将投向EXG102-031、EXG001-307两款核心产品的后续临床试验和商业化布局，其余资金用于关键产品EXG202开发、技术平台升级和管线扩张。公司预计2026年下半年启动EXG102-031的IIb/III期试验，同步就EXG001-307的III期试验设计与监管机构沟通，产品上市进度领先于多数同类基因疗法初创企业。公司整体合规架构完全符合港股上市要求，无任何重大未决诉讼、仲裁事项，2026年6月30日后无重大期后不利事项，基本面稳定性极强。

文末点评

嘉因生物作为国内少有的同时掌握AI辅助AAV衣壳开发与寡核苷酸设计双平台的基因疗法企业，是港股18A板块中稀缺的多管线推进至临床后期的标的。其核心产品临床疗效大幅领先同类竞品，有望凭借“单次给药、长期获益”的特性颠覆现有抗VEGF药物频繁注射的治疗模式，打开百亿级市场空间。叠加头部股东资源赋能、充足的资金储备、深度绑定核心团队的激励机制，公司当前已在眼科和神经系统疾病基因疗法赛道建立了明确的领先优势，伴随后续临床数据持续披露，长期成长空间值得投资者重点布局。

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