AI制药卡在验证环节？这家公司试图用“人类数据工厂”破局

过去几年，AI 制药一直在加速。蛋白质结构预测、靶点发现、虚拟筛选、分子生成等环节都在变快。过去需要大量人工筛选的候选分子，现在模型可以快速搜索和设计。少数 AI 参与研发的药物已经进入人体临床，进展最快的甚至走到了 III 期。

但这种加速并没有覆盖整条制药链路。原因在于，AI 可以更快找到候选药，却不能直接判断这些药进入人体后会发生什么。分子设计完成后，仍然要经过细胞实验、动物实验，再进入 I 期、II 期、III 期临床。整个过程依然以年计算，而且失败率很高。TechCrunch 援引的数据是，在动物研究中表现足够好、进入人体临床的候选药中，最终约九成没有获得监管批准。

Vivodyne 想解决的，正是这道从“找到候选药”到“判断它在人身上是否有效”的验证难题。

这是一家从宾夕法尼亚大学生物工程实验室孵化出来的生物技术公司，由 安德烈·乔治斯库（Andrei Georgescu）和器官芯片研究者 Dan Huh 创立。与多数直接做靶点发现或分子生成的 AI 制药公司不同，Vivodyne 更靠近药物研发的实验端：它利用人体来源细胞培养三维组织，再通过自动化系统批量进行给药、扰动和检测，希望在药物真正进入人体临床之前，获得更接近人体反应的数据。

Vivodyne CEO 安德烈认为，这背后对应着 AI 制药一个一直被忽视的问题：模型进步很快，但用来训练和验证模型的生物学数据，并没有同步进步。在他看来，行业可能高估了 AI 对人体生物学的理解。

现有生物医学数据库已经非常庞大，包含大量单细胞测序、基因表达、蛋白质结构、患者样本和动物实验数据。模型可以识别健康细胞和患病细胞的差异，也可以发现某些基因、蛋白质与疾病之间的关联。

可这些数据中，有相当一部分记录的仅是某个时刻的状态。比如，模型可以看到健康细胞和炎症细胞分别是什么样；却很少看到一个健康细胞受到刺激后，如何一步步发生变化，进入炎症状态的完整过程。

到了药物研发里，这个缺口更加明显。研究人员真正想知道的，往往是使用一种药之后会发生什么；换一个剂量会怎样；两种药一起使用又会怎样；如果患者携带不同基因突变，反应是否还一样……每换一个条件，都需要新的实验。这些数据没有现成数据库可以直接调用。没人做过实验，数据就不存在。

今年 6 月，Nature Methods 发表了一项针对单细胞基础模型的大规模研究。研究人员使用 2,220 万个细胞训练了 400 个模型，并进行了 6,400 次实验。结果发现，随着训练数据增加，目前这类模型并没有表现出大语言模型那样清晰的数据规模效应；部分任务在数据量增加到一定程度后，性能提升开始趋缓。

这正好对应了 AI 制药目前出现的瓶颈。过去几年，AI 主要加快了研发前端。模型可以更快寻找靶点、筛选化合物和设计候选分子。候选方案越来越容易获得后，验证能力却没有同步提高。模型可以很快提出大量值得测试的方案，但每一个方案最终还是需要实验验证。进入临床后，速度更不可能随着模型升级而明显加快。

而 Vivodyne 想通过批量生产这类数据，填补上这个缺口。今年 8 月，公司在旧金山附近启用了新的 Human Datacenter（人类数据中心）。实验室的核心是 HIVE 系统：HIVE 是把人体组织实验做成一套可以大规模重复运行的数据生产系统。研究人员可以同时测试不同药物和剂量，观察组织发生什么变化；根据第一轮结果，再设计下一轮实验。相比只观察健康和患病状态，这类主动干预可以提供更多关于生物系统如何变化的信息。

Vivodyne 将其称为“因果数据”。更确切地说，是在特定人体组织模型中，通过主动干预获得的数据。它可以告诉模型，在改变某个条件后，组织出现了什么反应。这对 AI 制药很重要，因为目前不少生物模型依赖的仍是大量观察数据。

一方面，HIVE 的自动化可以提高实验吞吐量和一致性。传统人体组织实验需要人工培养、给药、取样，不同人员和实验室的操作差异也可能影响数据。HIVE 把这些步骤放进统一流程，可以同时运行大量实验。另一方面，Vivodyne 希望用人体来源的三维组织，在药物进入临床前提供一层比动物和简单细胞模型更接近人体的测试。

FDA 的监管变化也给 Vivodyne 的路线提供了机会。从 2025 年开始，FDA 明确推动在部分药物开发中减少动物实验，并鼓励使用类器官、器官芯片和计算模型等新方法学（New Approach Methodologies，NAMs）。今年发布的验证框架草案进一步提出，这些方法如果要用于正式药物开发，需要证明与人体生物学的相关性、稳定性和可重复性。

目前来说，Vivodyne 方面公布的数据看起来都很理想。公司称，其肝脏模型预测人体药物毒性的准确率达到 94%，气道组织与真实人体组织的反应一致度达到 96%；在 20 种化疗药物测试中，骨髓模型与已知人体反应全部吻合。

但人体组织终究不是完整的人体。实验室里的肝脏模型可以包含多种细胞，也可以加入血管和免疫成分，但真实患者还有肾脏、心脏、神经、内分泌、代谢和肠道微生物等系统。年龄、遗传背景、既往疾病和其他用药，也可能改变药物反应。因此，人体组织实验比动物模型更接近人，并不等于它已经能做到准确预测。

对药企来说，关键在于 Vivodyne 预测未知结果的准确性。比如说，把一批尚未进入临床的候选药给 Vivodyne 提前判断哪些可能有效、哪些可能因为毒性或疗效问题失败；几年后，再拿真实临床结果回来比较 Vivodyne 的准确性。如果 Vivodyne 的预测长期有效，它才真正有机会改变药物研发流程。但反之，如果人体组织实验和最终临床结果仍然经常对不上，那么实验数量再多，价值也有限。

https://techcrunch.com/2026/08/19/ai-isnt-close-to-curing-cancer-this-startup-says-it-knows-what-it-will-take/

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