慢病创新药国谈破局，近8万“无药可用”患者或迎治疗新选项

继2026年医保药品目录初步形式审查名单公布后，专家评审阶段性结果也于近日揭晓，国家医保谈判（下称“国谈”）进入冲刺阶段。其中，三高、痛风等慢病领域创新药热度高涨，风头甚至盖过抗癌、自免等品种。

慢病领域多为成熟靶点，全新机制药物研发投入大、难度高，临床端长期缺乏新药，医生处方习惯固化，种种因素之下，新药价值难以量化，谈判结果往往不理想。医、患、企、保四方诉求错位，导致慢病创新药在国内稀缺，即便有突破也很难获得令人满意的谈判结果。

今年，国家医保局尤为重视和关注慢病创新药赛道，尤其在痛风领域，长期以来，痛风抗炎治疗依赖非甾体抗炎药（NSAIDs）、秋水仙碱和糖皮质激素等传统治疗方案，这些药物对多数患者有效，但对合并心脑血管病、肾病、糖尿病或消化道疾病的患者，存在禁忌多、不耐受等治疗受限的问题。

针对这类传统抗炎药物治疗受限的人群，全球首部《痛风抗炎症治疗指南（2025版）》明确了痛风急性发作IL-1β炎症因子的核心促炎地位，并推荐使用其进行治疗（1B)。

国内首款IL-1β抑制剂——伏欣奇拜单抗（商品名：金蓓欣）已于去年6月上市。该药物为国内痛风靶向抗炎治疗的第一款生物制剂。

目前，金赛药业的金蓓欣已被纳入2026年医保药品目录初步形式审查名单，有望叩开医保大门。作为创新药领域硕果之一，若此次通过国家医保谈判，可能会对未来更多医药创新成果获得医保支持提供借鉴。

7.8万患者“无药”困境，IL-1β抑制剂新药补上痛风抗炎最后一块拼图

流行病学数据显示，中国高尿酸血症患者约有1.77亿，是仅次于糖尿病的第二大代谢性疾病。其中，我国痛风标准化患病率约为3.2%，患者已超3800万，且呈显著年轻化趋势。有数据表明，18-35岁的年轻高尿酸血症及痛风患者占比近60%，35岁以下年轻痛风患者占比高达34.5%。患者规模已不容小觑，却在抗炎新药研发上长期遇冷，多年来无革命性的新药诞生。

痛风从来都不只是“关节疼”那么简单，它会增加患者合并高血压、糖尿病、慢性肾病等疾病的发生风险。痛风每发作一次，炎症风暴对合并症的威胁就多增加一分。据悉，约40%的痛风患者每年急性发作至少两次，而痛风发作后，60天内心肌梗死或卒中风险增加89%；痛风患者慢性肾脏病风险增加4.6倍。

常规的痛风治疗方案覆盖了大部分痛风急性发作的患者，但始终存在一类“治疗受限”人群，他们同时对NSAIDs和秋水仙碱存在禁忌、不耐受的情况，不适合反复使用糖皮质激素治疗。偏偏是这类患者，痛风急性发作病情严重，合并症多，还容易反复发作，多器官损害严重，致残率和致死率很高。

据《中国医学论坛报》梳理，中国痛风常规治疗中，“难治性”的患者占痛风患者总数的1.9%，约7.8万人。这些患者很难用传统抗炎药物控制病情，基本“无药可医”。

IL-1β靶点的发现，为这个僵局提供了关键突破口。痛风发作的导火索是单钠尿酸盐结晶沉积在关节，这些结晶激活了体内的NLRP3炎症小体，后者促进IL-1β大量释放，招来更多免疫炎症细胞，形成了“炎症风暴”。IL-1β就是这一炎症级联反应的核心节点，阻断它，就等于掐断了炎症风暴的源头。

基于这一靶点机制，伏欣奇拜单抗应运而生，它是国内首个针对IL-1β靶点开发的用于痛风急性发作抗炎治疗的生物制剂。最新版《痛风抗炎症治疗指南（2025版）》已将其作为1B级推荐的精准抗炎方案。

痛风抗炎二十年“无新药”僵局，IL-1β机制打破供需错配

2025年6月伏欣奇拜单抗成功上市，给传统抗炎治疗受限的痛风患者带来了全新的解题思路。

作为国内首个获批的IL-1β单抗，伏欣奇拜单抗直接作用于炎症级联反应的核心炎症因子IL-1β。其关键Ⅲ期临床试验显示，单次给药后6小时即可快速起效，24周内复发风险降低近90%，且未发现与药物相关的严重不良反应（[3]）。此外，其Ⅲ期研究48周随访数据显示，患者在48周内平均仅接受1.6次给药，低频给药模式有利于提高依从性并降低长期治疗负担。

与传统抗炎药相比，伏欣奇拜单抗的核心价值体现在长期有效和减少痛风反复发作这两个维度，IL-1β抑制剂打破了痛风传统的治疗格局。更为重要的是，伏欣奇拜单抗不经肝肾代谢，不增加额外的肝肾负担，安全性更高。

IL-1β单抗对痛风合并患者益处可能远未穷尽。有研究数据表明，长期规律使用IL-1β抑制剂可使主要心血管不良事件风险降低15%，在合并肾病的患者中降低18%。（[4, 5]）好药、优质创新药纳入国家医保目录中，将惠及更广泛的患者。

当然，在时代机遇下，医保新政策不仅给了好药更多机会，同时也能极大程度为医保基金管理减负。

痛风治疗周期长，患者需反复抗炎治疗，尤其是传统疗法受限的部分患者，因发作频繁、合并症多，反复就诊与住院带来的医保支出远高于普通患者。传统方案既难兼顾疗效与安全，又推高了长期治疗成本。

若伏欣奇拜单抗这类IL-1β抑制剂最后能纳入医保，其能精准覆盖这类的特定人群。比如，以一年仅需1.6次给药的低频方案替代反复发作、反复治疗的旧模式，能从源头减少因发作失控导致的反复就诊、住院及并发症处理支出，有效节省医保资金与社会成本。

还有其他疗效和安全性上的优势，转化到现实里，更会放大患者用药的便利性和经济性。“一年打两针、复发风险降近九成”的低频给药不仅能降低抗炎治疗这部分负担，还避免了部分患者因痛风反复就诊、住院造成的医保资源浪费。

目前，2026年国谈的初审名单已经公布，金蓓欣也已成功纳入初审名单。但能否最终敲开医保的大门，还要看后续正式谈判的结果。但有一点可以确定：对金赛药业而言，“金蓓欣”进医保的意义已经超出了单一产品准入的范畴。

参考资料：

1.《痛风抗炎症治疗指南（2025 版）》

2.《靶向白介素-1β的临床价值与二线治疗策略》；中国医学论坛报

3.Xue Y, et al. Efficacy and Safety of Genakumab versus Compound Betamethasone in Gout: The GUARD-1 Study [abstract]. Arthritis Rheumatol. 2024; 76 (suppl 9).

4. Ridker PM, et al. Antiinflammatory Therapy with Canakinumab for Atherosclerotic Disease[J]. N Engl J Med, 2017, 377(12):1119-1131.

5. Ridker PM, et al. Inhibition of Interleukin-1β by Canakinumab and Cardiovascular Outcomes in Patients with Chronic Kidney Disease[J]. J Am Coll Cardiol, 2018;71(21):2405-2414.

撰稿丨苗苗

编辑丨江芸 贾亭

运营｜李木子

插图｜视觉中国

声明：健识局原创内容，未经许可请勿转载