北京
Sionna Therapeutics公司周一宣布，其实验性囊性纤维化药物在一项二期临床试验中未能达到主要终点，在与Vertex制药公司的畅销药物Trikafta联合使用时，未能显示出额外的治疗效果。 这项备受关注的试验将Sionna公司的SION-719与Trikafta的组合疗法与单独使用Trikafta进行了对比，评估了它们对"汗液氯离子水平"这一疾病潜在疗效指标的影响。该联合疗法在该指标上未能产生具有统计学意义的安慰剂校正变化，与Sionna管理层设定的目标相去甚远。 受此消息影响，Sionna公司股价在周一早盘交易中暴跌近92%，公司市值已低于其截至6月30日持有的2.68亿美元现金及等价物。公司高管表示，他们打算"采取行动保存资本，同时评估下一步方案"。与此同时，Vertex公司的股价上涨了7%。 Sionna是众多在挑战Vertex主要业务中受挫的公司之一。Vertex的多药物产品组合预计今年将带来130亿美元的收入。与之前的挑战者一样，Sionna的目标是改进Vertex的开创性疗法——该疗法通过调节囊性纤维化患者体内缺陷的关键蛋白质来减缓疾病进展，已被证实有效。 Sionna通过私募和公开融资筹集了数亿美元资金来支持这项努力，积累了一系列旨在稳定该缺陷蛋白（即"CFTR"）中一个特别棘手区域的药物组合。该公司还从AbbVie公司获得了一些候选药物的许可。
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