四川
每经评论员 易启江
短短半月，国内两起儿童基因编辑试验死亡事件，接连被媒体曝光。
先是今年7月下旬，《科学》杂志曝光，一名患有罕见病的6岁女童，2025年3月在上海交通大学医学院附属新华医院接受“全球首例脑部基因编辑”治疗后死亡；接着，今年8月5日，一家总部位于上海的基因疗法企业辉大基因披露情况说明称，一名杜氏肌营养不良患儿，在辉大基因研究中接受高剂量给药试验后，于2025年8月不幸离世。
基因治疗行业领军人物肖啸指出，近来曝光的两起悲剧，都发生在研究者发起的临床试验（IIT）中，而经过国家药监局批准的同类临床试验，都没有发生致命性副作用，这暴露了国内部分通过IIT开展的基因治疗研究，为追求“全球首创”，可能存在推进过快、风险认识不充分等问题。
近年来，中国生物医药创新迎来高速发展，频频获得国际巨头认可。本土企业从跟随仿制走向源头创新，中国创新疗法也正在成为全球医药版图中不可忽视的力量，基因疗法更是其中耀眼的赛道。国内团队在遗传性耳聋、罕见神经疾病领域不断产出发表于国际顶刊的临床成果。
基因疗法的价值毋庸置疑，它针对根源修复基因缺陷，有望解决传统药物难以根治的遗传病；但它同样存在客观风险：免疫风暴、疗效不确定、长期安全性未知等。全球医学界普遍判断，基因疗法是未来精准医学重要方向。但人体探索必须恪守循序渐进的原则，风险评估应充分、合规，不能冒险盲目突进。
儿童属于临床试验中的特殊保护群体，按照伦理准则，只有完整完成临床前安全评估、充分告知全部风险、风险受益比合理，才能够参与试验。现实里很多罕见病家庭深陷绝望，把临床试验当成最后的救命稻草。但一个残酷伦理问题需要全社会厘清：即便现有医学已经回天乏术，也不等于可以放宽试验门槛。医学试验不等于临床救治，参与研究不代表就一定能获得治疗效果。倘若患儿本身疾病并不直接危及生命，却因参与试验付出生命代价，这份悲剧更值得警醒：患者对生的渴望，不能成为科研冒进的理由。
创新值得喝彩，但“全球首创”的桂冠，不能以社会、家庭不可承受之重来换取。如果“领先”要以鲜活生命作为筹码，这样的“首创”不要也罢。一项技术即便拿下全球第一，如果屡屡发生负面事件，不仅无法提升国家科技声誉，反而会损耗海内外对中国临床研究的信任，影响跨境合作与产业长远发展。
科技向上，更要生命至上。生物医药真正的国际声誉，不只来自论文与“全球首例”的头衔，更来自对每一名受试者生命的敬畏。罕见病患者的困境真实存在，基础科研的突破，终将给无数家庭打开新窗口。但创新不是冒险的借口，速度必须向生命安全让步。
过去，部分研究者发起的临床研究存在监管短板，而2026年5月实施的新规《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》填补了制度漏洞，对高风险生物医学新技术建立了国家备案、不良事件即时上报等闭环管理机制。
科研失败了可以允许重来，但生命只有一次，应当规避本可以预见的悲剧。医药创新的终极目标，从来不应该是为了刷新纪录、抢占赛道，而是守护生命、治愈病痛。速度可以慢一点，突破可以晚一点，但生命安全，永远不能让步。
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