上海
东方网记者刘轶琳8月7日报道:短肠综合征，包括儿童短肠综合征（简称PSBS）是一种罕见、危重、可能危及生命的消化道疾病。2023年，短肠综合征被纳入我国第二批罕见病目录。武田中国今日宣布，旗下消化领域罕见病产品瑞唯抒（注射用替度格鲁肽）1.25mg规格正式获得中国国家药品监督管理局批准，相应扩展适应症用于治疗短肠综合征（简称SBS）校正胎龄4个月及以上儿童患者。仅在患者经过一段时间肠道适应后，病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。此次1.25mg规格及扩展适应症的获批，使替度格鲁肽的适用年龄范围在此前成人和1岁及以上儿童患者的基础上进一步拓展至更低龄患儿，为更多SBS儿童患者带来创新治疗选择，并进一步助力我国短肠综合征规范化诊疗水平的提升。
2024年2月，替度格鲁肽5mg规格在中国获批上市。作为中国首个治疗SBS的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，填补了SBS治疗领域长期无可使用的肠康复治疗药物的空白。
PSBS是指由于小肠大部分切除或者先天性短肠等原因，导致小肠消化吸收面积严重减少，无法满足患儿正常生长发育的需求，需要肠外营养（PN）支持42天以上者，是儿童肠衰竭（IF）的主要病因之一。长期来看，约10%–15%的患儿存在中到重度发育迟缓，其中约10%发展为明确的脑瘫。PSBS治疗所花费的住院时长、经济成本，以及照护者所需做出的生活模式转变，都给患儿及其家庭带来了极大的负担。
肠道自主功能的恢复，可以提高PSBS患儿的生活质量和长期生存率，并减少小肠移植与PN依赖的相关医疗成本及资源。因此，以肠康复治疗为核心，使PSBS患儿减少PN依赖，并促进最终实现肠内自主是PSBS治疗的重要目标。
南京医科大学附属儿童医院新生儿外科唐维兵教授表示：“短肠综合征是一种需要长期随访和综合管理的复杂疾病。对于低龄患儿而言，规范的全程管理不仅涉及营养支持、生长发育监测以及并发症防控，更需要结合患儿个体情况制定适宜的治疗策略。创新疗法的发展，让临床PSBS管理有了更多选择，为改善患儿的长期预后提供了有力支持。“
首都医科大学附属北京儿童医院急诊中心、普外及移植科黄柳明教授表示：“此次替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症获批，进一步覆盖到更加低龄的儿童患者群体，使患儿肠功能有机会更早实现加速超适应，从而获得更好的营养和生长发育结局。而这也体现了国家持续提升罕见病药物可及性的努力，再一次转化为患者切实感受到的获益。“
浙江大学医学院附属儿童医院新生儿外科钭金法教授表示：“促进肠功能恢复、支持肠康复是PSBS临床治疗的重要目标。替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症的获批，有助于进一步完善PSBS的诊疗策略和疾病综合管理水平。我们期待通过更加规范的管理，帮助患儿逐步减少对肠外营养的依赖，让患儿和家庭能够拥抱更加从容、美好的未来。”
2022年，5mg规格替度格鲁肽在中国国际进口博览会上首次亮相，并在6个月内通过博鳌先行先试患者用药实现了“展品变商品”的转化。2025年12月被纳入我国首个《商业健康保险创新药品目录》。目前，5mg规格替度格鲁肽已被纳入全国31个省市地区的城市普惠险特定药品目录保障，覆盖沪惠保、深圳惠民保、惠厦保、齐鲁保等城市定制型商业医疗保险项目，以及陕西全民健康保等多个省级惠民保项目。
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