热门赛道丨核酸药物，让沉默基因开口治病

行业定义

核酸药物（Nucleic Acid Drugs）是一类以核酸（DNA、RNA及其衍生物）为药理活性物质基础的治疗药物。核酸药物属于医药生物领域中的细分赛道，却也是当下医疗融资最火热的赛道。其核心作用机制是通过碱基互补配对，与靶标核酸（主要是mRNA）发生特异性结合，从而调控基因表达——或通过RNA干扰、反义核酸等机制降解靶mRNA或调节剪接，或通过mRNA药物翻译产生治疗性蛋白。

传统药物的研发往往需要经历一个极其漫长的“结构筛选与优化”过程，要从成千上万种化学分子中反复试验、不断调整结构，才能找到既有效安全的候选药物，整个过程动辄耗费十年以上。而核酸药物完全不同，其设计逻辑是基于人体自身的遗传信息——只要知道了致病基因的序列，就能像拼乐高一样快速设计出对应的核酸片段。

制造环节也更为高效，因为核酸可以通过固相合成或酶促反应大规模生产，无需复杂的手性分离或多步化学纯化。正是这种从“试错筛选”到“信息编程”的转变，使核酸药物设计与制造周期大幅缩短，在面对突发疫情或紧急医疗需求时展现出传统药物难以比拟的速度优势。

其主要类型包括小核酸药物和mRNA药物两大类，是继小分子药物、抗体药物之后的"第三代药物"。第一代小分子药（如阿司匹林）靠化学反应起效；第二代抗体药（如PD-1）靠蛋白质识别病灶；而第三代核酸药物则直接针对基因本身"修正指令"，从源头治疗疾病，是更精准的新一代疗法。它不仅涵盖小核酸、mRNA等药物研发，还串联起上游原料、中游递送系统及下游生产服务全产业链。

来源：ACS Publications

核酸药物是一个庞大的家族，根据它们发挥作用的具体机制，主要涵盖了以下几大类。首先，在基因层面，CRISPR/Cas基因编辑系统就像是精准的手术刀，能够直接潜入细胞的遗传物质中，对致病的错误基因进行剪切和修复。其次，在转录后调控层面，反义寡核苷酸（ASO）和小干扰RNA（siRNA）发挥着关键的阻断作用，它们能通过碱基互补配对找到并摧毁那些携带错误指令的信使RNA，或者在剪接过程中进行纠错，从而从源头减少有害蛋白质的产生；而miRNA则通常参与人体内天然的生理调控网络，通过与靶标mRNA结合来微调基因表达。

此外，核酸药物家族中还包括一些特殊的功能成员：适配体虽然只是一段单链核酸，但它能折叠成特定的三维结构，像抗体一样精准捕捉并结合致病的蛋白质；质粒则是环状的DNA分子，常被用作运载工具将正常基因或治疗性蛋白的编码指令送入细胞。最后，mRNA作为近年来备受瞩目的明星，它不负责治病，而是充当了“临时图纸”的角色，指导人体细胞迅速合成出能激发免疫防御的抗原蛋白。

这些核酸成员拥有改写疾病治疗的巨大潜力，但要真正进入人体细胞发挥作用，面临一道共同的难关——递送。核酸分子本身带负电且容易被体内的酶降解，如果没有合适的载体保护，它们根本无法抵达目标细胞内部。这正是递送技术成为整个核酸药物领域核心瓶颈的原因。

目前，GalNAc 偶联技术凭借对肝细胞表面受体的精准识别，已经成为肝靶向寡核苷酸药物的主流方案，成功将多款 siRNA 药物送上临床；而脂质纳米颗粒（LNP）则承担起了包裹 mRNA 和部分 siRNA 的重任，新冠疫苗的大规模应用就是其可靠性的最好证明。而部分致病基因并不在肝脏表达，于是肝外递送成为了行业竞争的新赛道——抗体–寡核苷酸偶联物（AOC）利用抗体的导航能力将药物送到肌肉或心脏，靶向 LNP 和多肽偶联等技术也在快速迭代。

核酸药物的产业链可以整体分为上游、中游和下游三个环节，各环节紧密衔接，构成从基础原料到临床应用的完整生态系统。

在上游，产业链的核心是原料与设备的供应。核酸药物所依赖的关键原料包括核苷酸单体、修饰核苷酸、脂质纳米颗粒组分、递送载体材料等。除此之外，还需要大量辅助试剂，如缓冲液、酶制剂、纯化填料和冻干辅料等，为药物生产提供基础物质支持。而生产设备方面，则涉及固相合成仪、超滤系统、层析纯化设备、微流控纳米颗粒制备仪等，这些设备的通量、精度和工艺控制能力直接影响核酸药物的纯度、活性和规模化生产能力。

中游环节是整个产业链的核心所在，主要包括核酸药物的序列设计、合成与纯化、制剂开发与质量控制。设计阶段涉及对靶基因序列的分析、siRNA/mRNA/ASO等分子的结构优化、化学修饰策略的选择，设计者需要借助专业的生物信息学软件进行靶点预测、脱靶效应评估和稳定性模拟。

合成阶段通常委托具备GMP能力的CDMO企业完成寡核苷酸的固相合成或mRNA的体外转录，一些厂商还会进行化学修饰引入和加帽加尾等后处理操作。随后进入纯化与制剂阶段，这一阶段不仅要通过高效液相色谱等方法去除杂质和失败序列，还要解决核酸分子与递送载体的精准组装、冻干保护以及长期稳定性等技术挑战。

下游环节则是核酸药物的临床应用与市场落地阶段。在当前阶段，最主要的应用方向集中在传染病疫苗和罕见病治疗领域，例如新冠mRNA疫苗、脊髓性肌萎缩症的反义寡核苷酸药物等，核酸药物在此类场景中可快速响应新病原体、实现精准基因调控。

随着肿瘤免疫和慢性疾病治疗需求的增长，核酸药物也逐渐成为下游的重要方向之一，一些企业已开始将核酸药物与CAR-T细胞疗法、抗体偶联药物等联合，开发针对实体瘤和代谢性疾病的新一代治疗方案。在其他领域，核酸药物也开始渗透进眼科疾病、心血管疾病、神经退行性疾病以及基因编辑治疗平台中，形成更加多元的治疗产品生态。

此外，为了支撑整个产业链的高效运转，还必须有一套完善的辅助系统，包括核酸序列设计与优化软件、体内外药效评价模型、临床前安全性评估平台、中试放大服务机构，以及具备合规化管理的供应链体系。

睿兽分析整理相关公司近年的融资情况，2021年至2026年核酸药物赛道的融资事件数量整体呈波动调整态势，具体表现为：融资事件数在2021年达到51起的较高水平后，于2022年回落至46起；受行业周期影响，2023年进一步探底至30起；随后在2024年强势反弹至46起，并在2025年保持平稳。

相关企业

尧唐生物

上海尧唐生物科技股份有限公司成立于2021年7月，是一家以创新为驱动、专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。公司致力于为转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）、家族性高胆固醇血症（FH）、原发性高草酸尿症（PH1）等遗传性疾病及心血管疾病患者提供具有"一次给药、终身治愈"潜力的创新治疗方案。

尧唐生物自主搭建了高通量编辑器挖掘和进化平台，成功开发出新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®，并获得具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒（LNP），实现了更高效率的体内递送。依托自主可控的基因编辑工具与非病毒LNP递送双平台，公司已成为全球范围内进入临床阶段体内基因编辑管线最多的企业，目前已有6条管线进入临床阶段。

2025年8月，尧唐生物与信立泰就YOLT-101达成中国内地开发及商业化授权协议，总交易金额近10.35亿元人民币，已进入行业巨头的商业化合作体系。

在融资方面，尧唐生物于2026年5月完成近5亿元人民币C轮融资，由正心谷资本领投，上海国投先导、闵金投、德岳投资等参与投资，老股东险峰淇云、远翼投资、天创资本加码跟投。资金将进一步用于加速多条核心管线进入全球多中心确证性临床阶段以及商业化布局，强化在基因编辑器发现与进化、AI辅助编辑器优化及靶向LNP递送等底层技术平台的领先优势，持续推动体内基因编辑技术的大规模产业化落地与国际化进程。

浥眸生物

浥眸生物科技（上海）有限责任公司成立于2024年10月，是一家专注于眼科创新小核酸药物开发的生物医药企业。公司聚焦于肝外组织——特别是眼部组织的特异性靶向递送与治疗，围绕干眼、角膜营养不良、地图样萎缩、甲状腺相关眼病、葡萄膜炎及黄斑病变等眼科重大疾病方向，构建差异化的研发管线。

浥眸生物以"校企医融合"为核心运营模式，由上海交通大学化学化工学院特聘教授、国家杰出青年科学基金获得者张川与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院干眼中心主任、全国干眼康复学组副组长洪佳旭主任医师联合创立，依托上海交大与复旦的顶尖基础研究积淀及临床资源，推动眼科RNA疗法从实验室走向临床。公司自主构建了两大大核心技术体系：组织特异性靶向分子筛选平台与化学+基因联合治疗分子设计平台，通过AI辅助的分子建模与结构优化，致力于解决核酸药物肝外组织靶向递送这一行业共性难题。

在产品管线方面，公司核心管线YM-101面向干眼症开发，已顺利完成研究者发起的临床试验（IIT）——研究共入组30例中重度干眼患者并完成全部随访，临床数据显示患者角膜荧光染色（CFS）评分显著降低，泪膜破裂时间、眼表疾病指数及泪液分泌量等关键疗效指标均得到明显改善，且呈现良好的剂量依赖性与安全性，目前正在全力推进IND申报。此外，适用于地图样萎缩的YM-102、适用于角膜营养不良的YM-103等后续管线也在按计划稳步推进。

2026年4月，公司完成数千万元天使+轮融资，由本草资本和上海未来产业基金联合领投，交大菡源资产、复旦科创、金沙江联合润璞园丰、元希海河、清华校友种子基金共同参与；此前公司已完成由复容投资旗下三复基金领投的天使轮融资。资金将重点用于核心产品YM-101的临床试验推进、后续管线的研发拓展，以及公司核心团队的建设完善，全面加快眼科小核酸药物从实验室走向临床的步伐。

诺未生物

诺未生物技术（无锡）有限公司成立于2023年6月，是诺未生物集团旗下专注于治疗性核酸药物研发与临床转化的创新生物技术企业。公司依托自主知识产权的STARi技术平台，致力于开发覆盖DNA与mRNA技术路线的治疗性核酸药物，聚焦HPV感染相关疾病、肝癌等肿瘤早期治疗领域，为患者提供突破性的临床解决方案。

诺未生物以"自主技术平台+临床导向管线"为核心研发模式，由北京大学博士刘德芳、齐海龙联合创立，并联合中国工程院蒋建东院士共同搭建STARi核酸药物开发平台。该平台采用趋化因子XCL1与靶标抗原融合设计的靶向增强策略，显著提升抗原呈递效率，激发强烈的抗原特异性CD8+ T细胞免疫应答，相关研究成果已于2024年发表在《Molecular Cancer》国际权威期刊。

在产品管线方面，公司建立了覆盖肿瘤及HPV相关疾病的临床阶段产品矩阵：

NWRD08：针对HPV16/18阳性宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）开发的治疗性DNA药物，是中国首个进入临床阶段的HPV治疗性核酸药物，也是全球第2个进入随机、双盲、安慰剂对照II期临床的HPV治疗性核酸药物，已于2025年12月在北京协和医院等顶级医院启动II期临床；

NWRD06：靶向GPC3的DNA质粒治疗性癌症疫苗，定位肝癌根治术后防复发，是全球首个针对GPC3靶点进入II期临床的治疗性核酸药物，已于2026年1月在中国医学科学院肿瘤医院启动II期临床；

NWRD09：HPV治疗性mRNA核酸药物，已于2025年3月获CDE临床试验默示许可，同步推进至II期临床研究阶段。

截至目前，公司已有4款1类新药获CDE批准临床，多条First-in-Class管线同步推进。

2026年6月，公司完成亿元级B+轮融资，由康橙投资领投，新风天域、智越投资、乾元丰穹等多家新老股东共同参与。资金将主要用于核心产品临床推进、STARi技术平台持续优化以及后续创新管线开发，进一步加快公司在治疗性核酸药物领域的研发与产业化进程。

热点讯息

2026年7月，国务院印发《国民健康“十五五”规划》全链条支持创新药和医疗器械发展应用

2026年7月13日，国务院正式发布《国民健康“十五五”规划》（国发〔2026〕23号）。这份规划首次提出“全链条支持创新药和医疗器械发展应用”，“创新药”被提及7次，为历次五年规划之最。规划明确提出加快细胞和基因治疗药物、新型抗体、新型疫苗、核酸药物、放射性药物等研发应用，推动人工智能赋能医药全产业链升级。

2026年7月，CPU-YL01成为全球首款乙肝功能性治愈mRNA药物

7月，中国药科大学与江苏创源联合研发的CPU-YL01注射液获中国、美国、老挝三地临床批件，在南京启动Ⅰ期临床。该药是全球首款针对乙肝功能性治愈的mRNA药物，有望突破乙肝"需长期服药"瓶颈，实现有限疗程功能性治愈。慢性乙型肝炎（CHB）是全球重大公共卫生挑战。据世界卫生组织《2026年全球肝炎报告》，全球慢性乙型、丙型肝炎感染者合计达2.87亿人。我国慢性乙肝病毒感染者约 7500万人，诊断率仅20%，在需要治疗的1700万乙肝患者中仅300万人接受规范治疗，存在巨大治疗缺口。

2026年2月，《自然》子刊刊发国药集团科技创新重要研究成果

近日，国际权威期刊《Nature Communications》发表了国药集团所属新突发传染病新型疫苗研发全国重点实验室的重要研究成果《DNA胞嘧啶脱氨酶APOBEC3B的R-环编辑调控雌激素受体增强子活性》。该成果依托国药集团“人工智能驱动的肿瘤新生抗原筛选平台”，结合高通量组学数据与AI辅助的建模分析技术，首次系统阐明了APOBEC3B核酸编辑酶在雌激素受体通路中的关键作用，揭示了肿瘤细胞通过“主动制造可控突变”加速进化并产生耐药性的分子机制，阐释了雌激素受体信号、基因组不稳定性以及乳腺癌发生发展的新机制。

来源：Nature Communications

2026年1月，中国小核酸药物首家上市企业崛起，瑞博生物港交所市值突破136亿港元

2026年1月9日上午，香港交易所内锣声铿锵，苏州瑞博生物技术股份有限公司（股票代码：06938.HK）正式挂牌上市。这家中国小核酸药物领域的开拓者成为该赛道首家上市企业，首日市值即达136亿港元，开盘价75港元较发行价57.97港元上涨29.38%。

瑞博生物此次IPO全球发售3161.04万股，募集资金总额超18亿港元。市场反响热烈，公开发售部分获超100倍认购，国际发售部分也获得16.7倍超额认购。

2025年10月，诺华120亿美元收购罕见病公司Avidity Biosciences，押注RNA疗法新星

10月26日，瑞士制药巨头诺华宣布以120亿美元收购专注罕见病的生物技术公司Avidity Biosciences，以此加强其治疗罕见肌肉疾病的产品组合，这是该公司十多年来规模最大的一笔收购。这笔交易是诺华近十年来规模最大的一次收购。根据协议，Avidity股东将获得每股72美元的现金，较其前一交易日收盘价大幅溢价46%。交易预计在2026年上半年完成。

交易完成后，诺华将获得Avidity的核心资产：其创新的抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）平台以及针对杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和强直性肌营养不良症1型（DM1）的三条处于研发后期的神经肌肉疾病治疗管线。

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