在新药研发的道路上,临床转化失败是每一个企业最不愿面对却又无法回避的痛点。行业有一个公认的数据:约90%进入临床阶段的候选药物最终未能获批上市。
大量体外活性优异、动物实验数据亮眼的分子,一旦进入人体试验便暴露出疗效不足或安全性问题。复盘这些失败案例,核心症结往往不在临床执行层面,而在于临床前评价对“人体真实应答”的预判能力存在局限。
近年来行业正在形成一个共识:临床前评价需要从“完成规定指标”升级为“系统预判人体反应”。 这意味着评价体系要从三个维度进行能力提升:
第一,从“拼靶点活性”走向“关注组织中的真实药物行为”。 传统药物化学以构效关系(SAR)为核心,默认活性越强越好。但近年行业研究(如APSB 2022提出的STAR框架)提示:临床成败的关键,往往不取决于能否打中靶点,而取决于能否在病灶部位达到有效暴露,同时避免在正常组织过度蓄积。这意味着,在活性筛选之外,组织暴露与分布选择性应成为临床前评价的重要补充维度。
第二,从“依赖动物模型”走向“锚定人体因果证据”。动物模型在药物评价中发挥着不可替代的作用,但人类与动物在遗传背景、病理生理上存在客观差异。行业统计显示,有人类遗传学证据支持的靶点,其临床开发成功率是无证据靶点的2.6倍(Nature, 2022)。在动物模型评价基础上,前置引入人类遗传学、患者组学等人体关联证据,可更全面地判断靶点价值,从源头降低临床无效风险。
第三,从“碎片化验证”走向“全链条转化逻辑”。 II期临床失败率居高不下,相当比例的失败源于证据链不完整——测得了血药浓度,却未确认病灶暴露;观测了靶点结合,却未验证功能性药效。候选药物在进入II期之前,应尽可能建立 “暴露量—靶点占领—药效学改变”的定量关系,明确治疗窗口与毒性边界。这些工作越早在临床前完成,后期风险就越可控。
基于此,我们策划了「创新药临床前评价与转化策略」系列直播,聚焦三大未满足临床需求疾病领域——疼痛、特发性肺纤维化、慢性心力衰竭,直播内容囊括基于健康及患者来源的组织、细胞的新药筛选/验证平台、人类疾病动物模型的科学选择及应用,系统拆解临床前评价的关键技术节点,助力新药研发少走弯路、加速转化。欢迎感兴趣的朋友关注!
直播信息
直播主题:创新药临床前评价与转化策略——疼痛、特发性肺纤维化、慢性心力衰竭
主办单位:AnaBios Corporation × 四川格林泰科生物科技有限公司
直播时间:2026年7月29日-8月12日 每周三14:00
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参会报名
专家简介
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石煜 博士
Patrick石博士是一位生物物理学家及电生理学专家,在离子通道药理学和临床前药物研发领域拥有超过15年的丰富经验。现任 安纳生物AnaBios Corporation 高级科学家,专注于运用高分辨率电生理技术及人源原代组织模型,深入研究复杂的药物-靶点相互作用。
石博士曾先后在斯坦福大学(Stanford University)和基因泰克(Genentech)完成博士后研究,针对神经、心脏及疼痛相关靶点开展了重要的机制研究,包括 Nav、TRP、HCN 以及 hERG 离子通道,为相关药物研发提供了关键的科学见解。
凭借卓越的科研成果,于博士已在国际顶级学术期刊(如 Neuron 和 Journal of General Physiology (JGP)) 发表多篇高水平研究论文,在离子通道生物学与药物发现领域享有广泛认可。
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石刚 博士
石刚,四川大学生物与医药专业博士,在四川格林泰科担任市场项目部总监&副总经理。拥有多年药企新药研发经历和临床前CRO药物评价经验。在格林泰科期间,以试验负责人身份完成了新药临床前研究项目百余项,其中多项已进入临床研究。累积发表论文9篇,申请专利6项。
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谢国庆 先生
谢国庆,暨南大学药物化学硕士研究生,在四川格林泰科担任药效学试验负责人(SD)。累计完成100余项临床前药效评价项目,含申报项目约30项,涉及疾病领域包括特发性肺纤维化、原发性肺动脉高压、心血管疾病、精神与神经系统疾病、疼痛等。作为项目负责人,已助力4个1类新药获得临床试验批准。另有数个申报项目,临床前药效研究已完成,结果符合预期,拟开发治疗特发性肺纤维化、原发性肺动脉高压、萎缩性阴道炎等。
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Najah Abi Georges 博士
Najah Abi Georges 博士是药物研发领域的资深科学家和行业领军人物,在临床前药物研发领域拥有超过25年的经验,并在心血管研究领域深耕逾30年。现任 AnaBios Corporation 研究合作高级副总裁(Senior Vice President of Research Alliances),致力于推动基于人源组织的预测性模型开发,为创新药研发提供早期概念验证(Proof-of-Concept)和更具临床预测价值的数据支持。
他的研究工作曾支持多个全球首创(First-in-Class)创新疗法的研发,包括 Tagrisso(泰瑞沙)、Zeposia 和 Velsipity 等重磅药物。此外,Najah 博士已发表 62 篇以上同行评审学术论文,并与全球众多制药企业、监管机构及国际知名科研院校保持长期科研合作,在药物研发领域享有广泛声誉。
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伍艳霞 博士
伍艳霞,四川大学生物与医药专业博士。曾任四川百利天恒药业调研立项专员,现任四川格林泰科生物科技有限公司心血管疾病药效评价平台负责人,2015年至今负责完成新药临床前研究项目两百余项,协助药企顺利完成多个临床申报项目,积累了丰富的心脑血管、肿瘤、镇痛等领域新药药效研究开发经验,参与并承担国家自然科学基金项目两项,获国家专利授权1项,于Am J Physiol Gastrointest Liver Physiol等期刊发表论文数篇。
关于AnaBios
AnaBios 总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥,是全球领先的人体组织研究平台CRO公司。凭借独创的人体组织获取体系与实验技术平台,AnaBios 能够提供来自健康或疾病的捐献者的组织样本,涵盖心脑血管疾病、COPD/IPF 等呼吸系统疾病等领域,并生成具有高度临床预测性的人源数据,帮助制药企业和FDA的要求,保持一致,筛选出安全性与有效性兼备的候选药物,大幅降低临床失败风险与研发成本。
AnaBios 秉持"以真实人体反应驱动药物开发"的科学理念,基于体外人体组织模型,开展机制研究,在心血管疾病、疼痛、多囊肾等方向已积累成熟经验,为推动更科学、更高效的药物研发提供了重要驱动力。
关于格林泰科
四川格林泰科生物科技有限公司(简称“格林泰科”) ,是一家专注建设参照GLP管理标准进行新药临床前药效与药代动力学评价服务机构(CRO)。格林泰科拥有国际AAALAC认可的动物实验设施及先进的仪器设备,核心团队均为海归药效学专业人士,目前100余人的技术团队均经过GLP规范化培训,可为国内外新药研发客户提供科学、专业、规范的临床前新药及医疗器械研发技术服务。
格林泰科已完成药物筛选、DMPK、药效学、毒理学(non-GLP)、医疗器械有效性评价研究千余项,成功建立了包括非人灵长类、犬、猪、兔、大小鼠在内的大量疾病动物模型,涉及心脑血管系统、精神与神经系统、肝脏与代谢系统、炎症与自身免疫系统、恶性肿瘤、疼痛、骨关节系统、生殖消化系统等多个人类重大疾病领域,迄今已助力70多个一类新药进入临床研究阶段,获得客户一致好评。此外,格林泰科建立的动物行为学、心脑血管介入(DSA)、小分子及多肽药物分析检测、分子与细胞生物学、临床检验、组织病理学等功能技术平台还可为客户提供定制化专业服务。
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