AI制药步入下半场：临床开发能力成商业价值兑现关键点

21世纪经济报道记者 季媛媛

AI技术总是喜欢以指数级的进步“颠覆”一切。

2026年7月，参数达到2.3万亿的Kimi K3大模型正式发布，一经发布即登上多个重磅榜单；同期发布的Kimi K4大模型以2.8万亿参数刷新了开源大模型的参数纪录。从2016年到2026年，10年间，AI大模型的参数规模增长了大约25万倍。

而在生命科学领域，得益于AI技术的进步，AI制药突破传统药物研发体系中的筛选难题，虚拟筛选、ADMET 预测、分子生成等环节全面提速，整套流程压缩至 6~12 个月，研发前端产出效率实现指数级提升，使得市面上可供验证的候选分子数量出现显著增加。

但是当“候选者”们走出实验室，进入临床阶段之后，研发人员略微尴尬地发现，AI技术的指数级提效在这里似乎有些失灵。

10年时间，可能依然不能确保将一款创新药物从实验室推至上市。有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，临床运营能力是当前AI制药企业亟待补齐的短板。

“AI制药目前主要压缩的是分子的临床前发现周期，对临床试验动辄数年的刚性壁垒仍无法绕过。一旦运营拖后腿，方案需与监管部门反复沟通修订，患者入组缓慢，安全信号被误判，导致关键临床里程碑一再拖延，再好的分子也会倒在黎明之前。”该分析师指出。

激烈的市场竞争，愈发严苛的临床价值评价体系，以及日益严格的控费措施，都在提醒着医药创新的先行者们：加速临床开发全流程的智能化步伐，已刻不容缓。

分子爆炸，价值待检

统计数据显示：截至2026年上半年，全球已有170余个由AI设计、优化的候选分子进入临床阶段，十余款管线冲刺II期临床，AI对于药物源头创新的赋能已形成广泛共识。

但在2026年世界人工智能大会上，有行业专家明确提出核心判断：医药行业真正拉开企业差距的核心仍是管线质量。能够高效推动候选分子走完I、II、III期临床，满足真实临床需求、产出高质量可溯源临床数据，才能算是真正走完AI技术的价值兑现链条，实现从“希望”到“收益”的真正变现。

古语云“行百里者半九十”，放在AI制药赛道恰如其分：前半程是算法与算力的竞速、分子管线批量产出的狂欢；而后半程，是横跨数年的临床验证马拉松，也是检验资产商业价值的终极考验。

创新药研发领域长期受制于“双十定律”，一款创新药从启动研发到上市平均成本超10亿美元、研发时间超10年，且行业研发效率持续走低。

德勤报告显示，全球头部制药企业的研发回报率从2010年的10.1%下降到2024年的5.9%；一款创新药从靶点发现到注册上市的平均开发成本，已由2013年的12.96亿美元上升至2024年的22.29亿美元。此外，2020—2024年国际头部药企的研发支出复合年增长率仅为6.44%，低于2013—2020年的7.69%，说明企业正在寻求更高效率的研发路径。

挑战重重，临床验证进一步加速到底有多难？

前述分析师指出，不同于创意端AI以创意、商业效果为导向，临床领域AI所有操作、输出结果均需可审计、可回溯，碎片化简易AI工具完全无法满足全球多中心试验合规需求。

严苛的监管标准是第一道难题。当前，全球同步收紧临床试验监管要求，2026年初FDA与EMA联合发布AI药物研发良好实践10项核心原则，对训练数据来源、模型可复现性、全流程数据溯源提出硬性规范。

其次，伴随低垂的果实被摘尽，当前的临床试验设计与协同复杂度持续攀升。以自免、GLP-1代谢、肿瘤等热门赛道为例，同质化竞争之下，头对头对照、多适应症拓展、多终点评估成为试验标配，入排标准持续细化。

最后，传统人工模式数据治理短板突出。传统临床研究依靠人工完成eCRF搭建、源数据核查、主文档管理、影像阅片、不良事件录入、统计编程等工作，重复工作量大、主观偏差难以消除；数据分散存储、跨系统无法打通，数据缺失、逻辑矛盾频发，不仅增加监查人力成本，更可能引发监管核查风险，成为管线中途终止的重要诱因。

“临床开发领域AI大模型的设计者必须对行业内的业务逻辑、应用场景、应用痛点、落地限制、行业法规等有着清晰的认知与丰富的实操经验，避免拿着锤子找钉子，”太美医疗科技临床开发专家近日也对记者表示，“垂直领域AI大模型的成长必须依赖海量的、经过实战验证的、高质量的行业数据，而非简单购买外部数据集。”

如何全链路赋能？

中国生物医药的国际化正在经历从 Global to China、China to Global，迈向 Global to Global 的新范式转变。过去，中国企业更多依赖海外创新管线引进，而在近一两年，中国创新药企业快速撑起了全球生物医药出海的半边天，在很短时间内成为全球药物发现新引擎。

这也使得越来越多国际药企、投资机构和产业伙伴开始主动寻求与AI制药企业合作，希望借相关的平台来打造AI驱动的药物递送和药物发现引擎。

2026年被视为AI制药史上最密集的临床数据读出年份，这也要求相关平台能提供全链路、全流程赋能。对此，太美医疗科技首席科学官陈杰博士对记者表示，在临床试验设计阶段，AI 可解决试验设计中十亿级参数组合的寻优难题；在数据分析环节，自动化流程可提升 40%~50% 的数据管理效率，提前预判样本与终点时间；在监管递交方面，AI 可以协助生成递交文件及其目录，实现全流程的数智化赋能。

以传统临床研究中备受困扰的患者招募为例，在智能招募体系的支持下，某银屑病药物注册临床研究项目组单天完成100余例受试者筛选，单月完成超20例受试者入组，相较于传统人工招募效率提升约6倍，且匹配准确性、合规性、受试者体验等多项核心指标均表现优异。

除此之外，多场景细分AI智能体全面覆盖临床运营刚需：一方面，iDM数据管理智能体实现全流程自动化升级，该智能体能够在智能eCRF设计、跨系统数据整合、数据监查与自动化测试等多个环节实现高度的自动化乃至智能化，其中，基于风险与合规的AI测试用例生成能够缩短约60%的用例生成与测试时间，节省约50%的人工工时；

另一方面，iPV药物警戒智能体面向临床试验中的SAE报告录入等场景，实践项目中单份报告平均录入时间小于40秒，真实生产环境下准确率高达99%，处理1000份报告的成本仅为传统人工模式的1/3；

此外，iCTA则面向主文档管理场景，通过AI实现试验文档智能分类、质控和命名，属性填充时间能够减少约70%，同时显著降低合规风险。

AI临床开发的价值也正在得到越来越多申办方的认可。据太美医疗科技方面披露，在2025年，公司支持了约60%的中国获批1类新药的临床开发工作。

当下AI制药行业彻底告别概念炒作，正式进入价值兑现的中场战事。资本市场估值逻辑已经彻底重构：临床开发效率、高质量临床数据、管线推进成功率，成为衡量企业资产价值与长期竞争力的核心硬通货。

而“AI+医疗”“AI+制药”下半场的胜负手在于，能否将AI能力从“成本项”转化为“收入项”，在真实医疗场景中跑通规模化、可复制的商业闭环。

从医保支付破局到临床数据验证，从合规能力建设到商业模式创新，2026年的AI医疗与AI制药正站在从“概念验证”走向“商业闭环”的关键转折点。谁能率先跑通这个闭环，谁就能在下半场的竞争中占据先机。