北京
7月21日，诺华在发布2026H1业绩时透露，已向FDA递交Delpacibart zotadirsen（Del-zota）用于治疗存在外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD44）的加速批准申请。
Del-zota是Avidity Biosciences（已被诺华收购）开发的一款靶向调控抗肌萎缩蛋白（dystrophin）水平的新型RNA疗法，属于抗体偶联寡核苷酸（AOC）药物，由靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的人源化单抗偶联多个磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）而来。该药物能够调控抗肌萎缩蛋白的合成过程——诱导前体mRNA剪接时跳过突变的外显子44并恢复抗肌萎缩蛋白阅读框，从而使肌肉细胞能够产生近乎完整的抗肌萎缩蛋白，以恢复肌细胞完整性并防止其损伤。
在II期EXPLORE44研究中，7-27岁男性DMD44患者接受Del-zota（5mg/kg或10mg/kg）治疗后，门诊和非门诊DMD44患者的外显子44跳过较基线增加了42%和33%；全人群的正常抗肌萎缩蛋白水平较基线变化值比安慰剂组提高了25%，门诊和非门诊患者分别提高了27%和22%；门诊和非门诊DMD44患者的抗肌萎缩蛋白阳性纤维百分比（PDPF）分别提高了48%和33%。
在II期EXPLORE44-OLE研究中，DMD44患者的10米步行用时减少了0.7秒。
据医药魔方NextPharma数据库统计，目前全球已有两款AOC药物申报上市，另一款为Zeleciment rostudirsen（Dyne Therapeutics）。两款AOC药物均旨在治疗DMD，不过Zeleciment rostudirsen针对的是外显子51跳跃突变DMD。
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