辽宁
阿姆斯特丹大学医学中心近日宣布了一项载入医学史的突破：全球首个体内CRISPR基因编辑疗法的III期临床试验取得成功。与以往在体外编辑细胞再回输的「离体」疗法不同，体内编辑意味着CRISPR分子被直接注射进患者体内，在活体器官中精准修复致病基因——就像在运转的发动机里更换一个零件。
据阿姆斯特丹UMC发布的新闻稿，这项试验针对的是一种遗传性代谢疾病。试验中，CRISPR载体通过静脉注射进入患者体内后，成功在肝脏细胞中完成了目标基因的编辑，显著改善了患者的临床指标。治疗组不良事件发生率与安慰剂组相当，未出现脱靶编辑或免疫排斥等此前学界最担心的问题。
「这是基因编辑从罕见病走向常见病的一道门槛，」一位未参与试验的基因治疗专家评论道。体内编辑的优势显而易见：不需要提取细胞、不需要体外培养、不需要化疗清髓——患者只需打一针。如果这项技术能在更大规模人群中验证安全有效，血友病、地中海贫血、遗传性高胆固醇等数百种单基因疾病的理论治愈路径将被彻底改写。
当然，从III期成功到获批上市还有监管审批的最后一步。但门已经被推开，而且这一次，推得比以前任何时候都更用力。
来源荷兰阿姆斯特丹联合卫理公会: https://amsterdamumc.org/en/spotlight/world-first-first-phase-3-trial-of-in-vivo-crispr-therapy-successfully-completed.htm
备注：该研究结果今日在伊斯坦布尔举行的欧洲过敏与临床免疫学会年会上公布，并同时发表在该科学期刊上《新英格兰医学杂志》
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