北京
转自：长安街知事
京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊等来了一个好消息。他“牵线”开展研发的一款国产渐冻症药物，已完成二期临床试验，明年有望上市。这是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物。
7月17日，长安街知事（微信ID：Capitalnews）从北京天坛医院获悉，该院神经病学中心首席科学家王伊龙带领团队与国内药企合作研发的这款新药，首批临床数据近期登上了国际权威学术杂志《自然·医学》。2023年，正是蔡磊把研发企业推荐给了天坛医院团队。
渐冻症在医学界被称为“比癌症更残酷的绝症”。绝大多数患者确诊后生存期仅有3到5年，身体像被逐渐冻住，从手脚无力到无法吞咽、呼吸，唯有意识始终清醒。
王伊龙坦言，比疾病本身更让人无力的，是无药可用。目前，我国仅有的两款渐冻症药物均为进口，且作用仅限于延缓疾病进展，无法逆转或阻止病情发展。而这款新药有望为约10%的渐冻症患者“解冻”。药物瞄准了这些患者身上携带的SOD1基因突变——会不断产生坏蛋白，导致运动神经元死亡。治疗原理可以简单理解为，用药物“封印”住SOD1基因，从根源上掐断致病链条。
此次研究成果的发布，标志着药物的首批临床数据获得国际权威认可：首批6位试验患者用药240天后，脑脊液中的坏蛋白水平降低了56%到69%，血液中的神经损伤“警报信号”降低了一半多，病情被按下了“暂停键”。
还有一些更直观的变化。比如，两位患者脚趾头一度完全不能动，用药后恢复了活动。“这在以前是想都不敢想的。”王伊龙说，临床试验自2023年8月启动，6位患者目前全部存活。其中一位年轻女患者，至今身体状况基本维持在接受第一次用药时的状态，没有再加重。“越早用药，患者就越有可能不发病，或者一直维持在稳定状态。”
这款新药没有沿用国际惯例，走出了一条完全不同的本土原研技术路线。王伊龙解释，进口药属于反义核苷酸药物，每3个月或半年就得打一针；新药属于小干扰核糖核酸药物，理论上有效期更长，半年甚至一年以上打一针即可。“这是纯国产原研，未来在价格上也会更有优势。”
遗憾的是，蔡磊本人不属于SOD1基因突变型渐冻症，无法从这款药中直接受益。事实上，绝大多数渐冻症患者都和他一样，病因至今不明。
目前，天坛医院正在推进十多项渐冻症临床试验，其中一项针对散发型（病因不明）渐冻症患者的国产新药也已取得积极进展：有患者用药期间病情停止发展，甚至出现逆转。王伊龙说：“一切努力都是希望将渐冻症变成慢性病，就像高血压一样，通过长期用药即可稳定控制，不再影响患者寿命和生活质量。”
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