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基因编辑引争议,诺奖疗法花,80,万,为啥患者抢着试?

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我们专程飞到加州伯克利,和这位诺奖得主聊了聊,从她的花园日常到实验室的最新突破,还有所有人都关心的那些难题。



詹妮弗的家族里没有一个科学家。7 岁那年全家搬去夏威夷希洛,她盯着当地的动植物发呆,第一次对科学产生了兴趣。如今她在伯克利创办了创新基因组学研究所,既是实验室也是创业孵化基地,已衍生出 31 家生物科技公司,总估值超 90 亿美元,创造超 2500 个工作岗位。



2006 年,杜德纳终于把研究重心放到 CRISPR 上,那阵子天天泡在实验室,连觉都睡不好,像侦探追着线索不放。如今这项技术已经走到病床前。

美国首位接受 CRISPR 治疗的镰刀型细胞贫血症患者维多利亚・格雷,如今已能正常生活。2025 年,费城儿童医院的婴儿 KJ 成为全球首个接受个性化 CRISPR 基因治疗的患儿。他出生时患有代谢紊乱症,医生曾断言活不过一岁,现在已经能跑能跳,治疗费约 80 万美元。

她强调,希望未来能快速诊断罕见病、筛选适合基因治疗的患者,让更多像 KJ 一样的孩子受益。



这些年 CRISPR 的发展并不顺利。特朗普政府上台后,美国联邦科研拨款大幅削减,美国国家科学基金会的新 grants 数量下降 24%,约 25% 的科研人员离开联邦研究机构。杜德纳直言,这会让美国在科技领域的领先地位不保,而中国正在加大生物科技领域投入,很快就能补上这个缺口。

如今杜德纳被称为 “生物科技的道德指南针”。她坦言偶尔也会怀念当年只专心做研究的日子,但既然承担了这份责任,就要确保这项技术能造福最多的人。

CRISPR 不是万能的,但它已经照亮了无数罕见病患者的希望。从实验室到千家万户的路还很长,但杜德纳和她的团队依然在大步向前。

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