全球首次！徐汇创新药点亮罕见病患儿希望

曾经步履蹒跚、连上下楼梯都显困难的DMD（杜氏肌营养不良症）患儿小明，经过LE051药物为期一年的临床治疗，如今能轻松完成更长距离的行走、上下楼梯以及自主完成日常活动。这份肉眼可见的改善，背后是国内原创、全球首次用于杜氏肌营养不良症的RNA编辑技术，更离不开徐汇科创沃土与IDG孵化器（i-Incubator创新孵化中心）全链条深度赋能。从实验室基础科研，到企业落地、临床推进，徐汇以专业孵化器为纽带，打通“基础研究—资本孵化—临床转化”完整通道，让前沿生物医药技术真正惠及罕见病患者。

i-Incubator创新孵化中心

一年随访见实效

罕见病患儿迎来全新人生转机

杜氏肌营养不良症（DMD）是致死性罕见遗传病，患儿幼年发病，肌肉持续萎缩，多数人在青年阶段因心肺衰竭离世，传统疗法仅能延缓症状，无法从根源修复致病基因。

小明是国内首批接受LE051治疗的患儿之一。据小明的妈妈回忆，小明整体发育明显落后同龄人，一岁半才学会爬行，三岁起走路时常喊疲惫，攀爬台阶格外费力，从小到大几乎无法完成跳跃动作。在上海儿童医学中心开展的IIT（研究者发起的早期临床试验）临床研究中，小明接受了我国原创LEAPER RNA编辑药物LE051干预。

为期一整年的随访数据显示，药物精准修复肌肉细胞内出错的基因序列，恢复正常功能蛋白表达。小明下肢肌力明显提升，独立行走时长翻倍，上下台阶无需辅助，行动能力大幅改善，运动功能改善效果稳定持久。孩子的家长感慨万千：“过去跑遍各大医院，得到的答案都只能延缓进展，看不到好转的希望。没想到本土创新药，给了我们全家全新的盼头。”

和小明一同入组的另外两名患儿，均出现持续、显著的运动能力提升。这份亮眼的临床数据，也支撑整套技术相关研究成果同步刊发国际顶尖学术期刊《Cell》，标志我国RNA编辑技术实现全球零的突破。

原创RNA编辑技术直击疾病根源

走出国产治疗新路

LE051的核心，是北京大学魏文胜团队自主研发的LEAPER RNA编辑技术，整套技术完全属于国内自主知识产权。和传统治疗思路不一样，这项技术直接对准致病的基因突变进行修复。它不会改动人体原始DNA，只修正基因转录出的RNA副本，过程仅依靠人体自身自带的酶来完成，不会引入外源蛋白，大大降低免疫风险。而且，搭配特殊环状RNA设计，一次给药就能长期起效，动物实验已经验证药效可以稳定维持一年以上。

然而，前沿实验室技术想要走到临床、惠及患者，中间横亘着巨大转化鸿沟。科研团队擅长基础研究，却缺少产业化运营经验、长期研发资金以及临床对接资源，极易陷入新药研发“死亡谷”。“做基础研究、分析疾病机理是团队强项，但药物生产质控、临床申报材料、外包项目统筹、长期研发资源保障，全都是科研团队的短板。”该项目的产业化负责人——上海颐东锐成生物科技有限公司总经理袁鹏飞告诉记者，和其他的科研团队一样，虽然手握核心技术，但项目面临缺资金、缺运营团队、缺临床落地渠道的窘境，转化进程一度停滞。

转机出现在2025年，颐东锐成团队与徐汇区高质量孵化器i-Incubator创新孵化中心达成深度孵化合作，产业转化速度直接翻倍。除为孵化项目提供资金支持之外，孵化器团队还与颐东锐成团队组建联合开发团队，派驻专属项目经理兼任联合运营负责人。双方以Venture Building模式，围绕核心管线LE051开展技术孵化，协作完成PCC（具备成药潜力的候选药物分子）、临床前实验，并推动项目进入IIT临床研究，现在已拿到了极具参考价值的一年随访数据。

“如果只靠我们团队单打独斗，从动物实验到人体临床落地，至少要四五年。有孵化器全链条帮衬，周期大幅缩短。”袁鹏飞表示。

i-Incubator创新孵化中心

跨越新药转化“死亡谷”

深度共创孵化模式赋能科创管线

生物医药行业一直有一道难以逾越的“死亡谷”：一款新药从靶点挖掘、动物试验到临床申报、试验，研发周期漫长，前期没有任何营收，持续投入叠加研发失败风险，初创科研团队很容易陷入资金、人力、运营的多重困境。

和传统只出租办公场地、简单对接资源的孵化器不同，i-Incubator走出了一条深度共创的新路。孵化器主动挖掘优质科研成果，同步匹配资金与专业运营团队，深度参与新药管线开发，和研发团队并肩前行，不只是单纯的第三方服务方。

据i-Incubator孵化器负责人介绍，孵化器搭建15年超长期耐心资本的配套孵化基金，联动市、区多层级科创产业资源，为早期创新管线提供稳定、长线的研发保障。优质项目通过投委会专业评审就能获得投孵一体的扶持，入驻团队无需承担办公场地成本，双方以股权合作共担风险、共享成果。项目评判优先看重技术价值与市场潜力，同时采用多管线并行布局平行孵化的方式分散风险。针对每个孵化管线，通过孵化器基金的支持，全方位覆盖临床前动物实验、候选药制备等研发环节投入，缓解初创企业无营收阶段的压力。

“很多科研团队只有2—3名核心研发人员，缺少药化、工艺、运营与注册、临床开发等专业人才，孵化器恰好补齐这块短板。”i-Incubator负责人介绍，孵化器内部配齐分子发现、CMC、非临床评价、运营与注册、临床开发全链条专业人员，一套团队平行管理多个孵化项目管线。每个管线都配有专属项目经理，全程跟进管理实验进度、外包质控、里程碑节点。“我们的专业团队随用随调，统一对接各类CRO（医药研发外包机构），统一把控时间节点和质量标准，省去科研团队反复沟通、多方对接的麻烦。”

依托国内成熟的医药CRO产业链的基础设施，孵化器也不用自建实验室，效率与成本兼顾，大幅压缩了临床前研发周期和成本。除LE051外，孵化器同步孵化的肺癌靶向药WSD0922已完成四十余例临床患者入组，斩获国家药监局BTD突破性疗法资格，足以证明这套孵化模式可复制、可落地。

在i-Incubator眼中，徐汇位于中心城区的地理优势，大院大所集聚所形成的人才和研究资源优势，以及徐汇对科创企业的支持政策，都是孵化器选择徐汇的理由，“完美契合我们轻资产、重人才、投资驱动的孵化定位，两者形成互补。”目前，i-Incubator创新孵化中心已通过审核，正式成为全市第十九家市级高质量孵化器。

让实验室诞生的前沿技术

真正变成惠及普通患者的新药

而对于LEAPER技术平台长远发展，研发团队与孵化器有着统一目标：整套技术研发、临床、上市全部依托国内体系推进，打造一条完整自主的国产原创新药发展路径。

结合国内细胞与基因治疗最新政策，团队采用双线并行的转化思路。“一方面汇总三名患儿为期一年的IIT随访数据，以此完善申报材料，加速CTA（国内临床试验申请，行业常简称IND）审评推进，后续稳步开展注册临床；另一方面同步探索生物医学新技术院内转化新模式，力争让国内罕见病患者更早用上这款本土RNA编辑新药。”

而且，LEAPER不局限于DMD单一病症，是通用性RNA编辑技术平台，未来可拓展用于各类神经肌肉遗传病。孵化器会持续配套稳定资源与专业运营团队，同步布局多条罕见病研发管线。让实验室里诞生的前沿技术，真正变成能惠及普通患者的新药。

三名孩子日渐好转的康复身影，是无数罕见病家庭期盼已久的光亮，也是徐汇全新新药孵化模式最生动的实践样本。依托长线产业资源、全链条专业运营、上海成熟产学研医生态三重支撑，未来会有更多本土原创生物医药管线走出实验室、走进医院，持续筑牢我国创新药自主可控的产业根基。

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记者：王永娟

编辑：叶芳芳

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