河北
（来源：人民政协报）
转自：人民政协报
全国政协委员、解放军总医院第六医学中心耳鼻咽喉内科主任 王秋菊：
在多方协同发力下，目前我国耳聋基因治疗领域发展环境持续优化，科研攻关力度持续加大，临床试验体系更加规范完善，前沿技术临床应用范围持续扩大，越来越多遗传性耳聋患者受益。
△王秋菊在为遗传性耳聋患儿检查诊治。
深耕聋病救治与防控领域三十余载，我见过太多被“无声世界”困住的家庭。随着国内耳聋基因治疗成果不断涌现，广大患者对安全有效的“靶向治疗药物”翘首以盼。但我们深知，前沿科研突破不等于马上能够普惠民生。面对日益严峻的临床问题，医者的初心、患者的期盼，让我坚定了履职建言的决心，也让我萌生了就此提交提案的想法，希望以政协履职之力，助力打通科研、临床、政策、产业的壁垒，加快耳聋基因治疗药物研发与落地，让前沿医术快速准确地惠及寻常百姓。
立足临床一线调研、行业前沿研判和大量病患走访，我提交了《关于加快扶持耳聋基因治疗药物研发的提案》，聚焦遗传性耳聋诊疗痛点，国内外竞争态势，提出优化审评流程，加速耳聋基因治疗药物申报与上市、强化政策和经费支持，加快耳聋基因治疗产业布局等系列建议，全力推动耳聋基因治疗从“科研突破”走向“普惠诊疗”。
提案提交后，得到相关部门的高度重视，国家发展改革委、国家卫生健康委、国家药监局共同开启了多维度、常态化的协商办理工作，让我真切感受到政协提案“件件有回音、事事有着落”的制度优势。办理过程中，承办部门多次主动与我对接沟通，逐条梳理提案建议，细致倾听临床一线和行业科研的真实诉求，精准把握当前基因治疗药物研发的堵点、难点。
国家发展改革委回复的函件指出，提案中的建议对推动我国基因治疗技术创新和产业创新、加快抢占未来发展制高点，具有重要参考价值和借鉴意义。下一步，将继续加大政策支持力度、加快临床应用；积极支持基因治疗药品研发创新，持续推进生物医学新技术临床研究和临床应用管理立法，促进耳聋基因治疗等新技术创新发展；并充分发挥政府引导基金的投资撬动作用，有效带动社会资本加大投入，助力构建覆盖临床前、临床试验、产业化全链条的基因治疗产业资本支持体系。国家卫生健康委回复的函件也指出，将积极支持耳聋基因治疗药物研发创新，加快推动创新药物研发国家科技重大专项的组织实施，强化目标导向，统筹资源配置，强化企业的科技创新主体地位，以科技创新成果支撑创新药产业高质量发展。
在提案后续推进中，相关单位持续跟进各项举措落地进度，动态优化完善扶持政策，真正让建言献策转化为破解民生难题、推动行业发展的实际举措。在多方协同发力下，目前我国耳聋基因治疗领域发展环境持续优化，科研攻关力度持续加大，临床试验体系更加规范完善，前沿技术临床应用范围持续扩大，越来越多遗传性耳聋患者受益。令我尤为感慨的是，多项重大政策利好密集落地。我们当初提交提案时的热切期盼，如今已迈出了坚实的一步。
此件提案落地见效，是新的起点，而非终点。当前，耳聋基因治疗仍是新兴领域，药物研发、临床普及、民生保障等工作仍有巨大的提升空间。我坚信，在多方协同努力下，我国能够持续加大对罕见病、遗传性疾病基因治疗领域的扶持力度，持续完善研发创新体系、临床应用体系和民生保障体系，加速更多耳聋基因治疗新药、好药落地上市，不断降低患者治疗成本，让更多耳聋患者摆脱无声困扰，让科技力量守护万千家庭的幸福。
作为一名政协委员，作为一线医务工作者，此次提案办理的全过程，让我对“履职为民、建言资政”有了更深刻的体悟。政协协商民主的独特优势，就在于搭建起民意直通、多方聚力的桥梁，让基层一线的真实声音、病患群体的迫切期盼，精准传递到决策层面，让专业的行业建议转化为务实的政策举措。
未来，我将继续坚守临床一线、深耕科研领域，持续关注耳聋基因治疗产业发展与患者民生需求，持续跟进提案长效落地，积极建言献策、主动履职尽责。让每一个渴望有声世界的生命，都能迎来属于自己的新生之旅，是我不变的初心，也是我履职为民的使命所在。
记者：陈晶
文字编辑：吕婉莹
新媒体编辑：臧文婧
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