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要在全球普及长效HIV药物,必须依靠价格合理的仿制药。
红枫湾APP:7月8日,药品专利池(MPP)发布消息称,通过调整监管规则、使用统计预测模型以及扩大生物等效性试验豁免,有望缩短HIV长效抗逆转录病毒药物的仿制周期,让更多中低收入国家用上低价的长效HIV药物。
长效HIV药物的实际使用率很低
长效药物可以减少服药次数,降低每日服药带来的心理压力和隐私负担,也有助于提高部分使用者的治疗或预防依从性。
调查显示,不少HIV感染者及存在感染风险的人,更愿意选择长效方案。但约翰斯·霍普金斯大学教授Charles Flexner表示,即使长效注射剂已上市多年,其在HIV治疗市场中的占比以及临床使用率仍然很低,中低收入国家更面临价格高、供应不足等问题。
即使原研企业按成本价供应,长效制剂仍可能明显贵于现有每日口服方案。因此,要实现全球普及,必须依靠低价仿制药。
红枫湾小编:长效药物能不能改变HIV防治的现状,最终要看普通人能否获得并长期负担得起。
长效药为什么难仿制?
现有仿制药审批体系,要求仿制药上市前需通过生物等效性试验,证明其在人体内的吸收速度、血药浓度和持续时间与原研药基本一致。
普通口服药的研究周期较短,实现上述要求的成本更低。但长效注射剂可在人体内持续释放数月,部分试验需要监测一年以上,成本高、参与人数多。
而仿制药企业通常依靠低利润、大规模销售维持运营,很难承担如此漫长的临床开发过程,也就几乎不可能将长效抑制剂推向市场。
红枫湾小编:如果完全沿用普通口服药的审批规则,高昂且漫长的试验成本,可能会将大多数仿制药企业挡在长效药市场之外。
两条路径缩短研发周期
2026年2月发表的论文《加速全球HIV治疗长效ART药物普及:研讨会成果与可及性路线图》提出了两种主要解决方案。
第一,使用贝叶斯预测等先进统计模型,根据较短时间的研究数据推测长期结果。
比如传统研究需要收集12个月数据,但若研究进行到4-6个月时,仿制药与原研药的血药浓度曲线已高度一致,就可以预测两者未来出现差异的概率。
如果差异概率极低,监管机构可能不再要求企业等待完整的12个月。
美国食品药品监督管理局(FDA)已越来越愿意接受此类方法。
第二,扩大生物等效性试验豁免的适用范围。
如果一种长效药属于成分相对简单的溶液,且仿制药的浓度、辅料和给药方式均与原研药一致,监管机构可能允许其通过药学一致性证据,替代部分人体试验。
Flexner认为,每6个月注射一次的来那帕韦属于溶液制剂,其仿制药理论上可能无需开展人体生物等效性试验。
相比之下,卡博特韦属于复杂的纳米混悬剂,颗粒大小和释放速度均可能影响药效,因此仍需进行时间较长、规模较大的研究。
但FDA在2025年10月发布的修订后指南草案,已允许研发长效卡博特韦单药,以及卡博特韦/利匹韦林复方仿制药的企业,在一定条件下交叉引用部分生物等效性数据。
红枫湾小编:统计模型可以减少不必要的等待,而生物等效性豁免则可能显著降低部分长效药物的仿制门槛。
专利许可也是降价关键
除了审批规则,长效药物还面临专利和知识产权限制。
原研企业可通过药品专利池,授权仿制药企业在约定国家和地区生产、销售低价版本。
MPP还参与建设了长效药物数据库LAPaL,用于追踪药物研发、审批、专利许可及不同人群的临床试验情况,为监管机构、药企和社会组织提供公开信息。
红枫湾小编:监管提速解决的是“能不能获批”,专利许可解决的是“能不能合法生产并以低价供应”。
未来更要看实际使用
Flexner表示,衡量长效药物进展不能只看获批数量,更要看仿制药是否真正进入临床,并覆盖最需要的人群。未来3-5年,希望有更多长效仿制药获批,并在中低收入国家实际投入使用。
此外,长效制剂未来还可能从HIV拓展至结核病、乙肝和丙肝。目前,长效贝达喹啉已经进入结核病临床研发阶段。
红枫湾小编:从“有药可用”走向“人人用得起”,才是长效HIV药物真正改变全球治疗和预防格局的前提。
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