Nature Medicine：干细胞补回多巴胺细胞，7名帕金森患者中6人减少用药

引言

帕金森病最让患者无奈的，并不只是手抖、动作迟缓和身体僵硬。

随着病程延长，药效维持时间可能越来越短：吃药后能活动一阵，药效一过，身体又像突然被按下“慢放键”。药物可以暂时补充多巴胺，却很难补回已经丢失的多巴胺神经细胞。

2026年，《Nature Medicine》公布一项干细胞治疗帕金森病的临床结果：研究人员把干细胞培养成多巴胺能神经前体细胞，再移植到患者大脑中。完成12个月随访的7名患者中，6人减少了抗帕金森药物用量。

01｜帕金森真正缺失的，是多巴胺“生产线”

多巴胺可以理解为大脑控制运动的重要信号。

在健康大脑中，多巴胺神经元不断制造和释放多巴胺，帮助身体完成起身、转弯、行走、抬手等动作。帕金森病发生后，这批细胞逐渐减少，大脑发出的运动指令开始变得迟缓、断续。

患者确诊时，黑质中的多巴胺神经元通常已经损失超过一半，纹状体中的神经连接也可能丢失70%以上。

左旋多巴等药物，相当于不断给缺货的仓库补货；而细胞治疗想做的，是重新建立一条能够持续生产多巴胺的细胞生产线。

02｜把多巴胺细胞补进大脑

这次使用的是人胚胎干细胞衍生的多巴胺能神经前体细胞。它们还不是完全成熟的神经元，更像已经确定生长方向的“神经幼苗”。

细胞被精准植入患者左右两侧壳核。壳核是运动控制网络的重要节点，也是帕金森病多巴胺信号明显不足的位置。

8名中度帕金森病患者接受治疗，病程中位数为14.5年。低剂量组每侧壳核植入约354万个细胞，高剂量组约708万个。

细胞沿多条精准路径，被送入左右两侧壳核

03｜移植后的细胞有没有活下来？

答案藏在PET影像里。

移植后6个月、12个月，部分患者壳核区域的多巴胺信号逐渐增强，高剂量组更明显。

12个月时，高剂量组壳核与尾状核的多巴胺摄取比值，左侧提高约14.9%，右侧提高约11.5%；其中一名患者左侧壳核F-DOPA摄取增加22.5%。

7名患者治疗前后PET影像

像是在一片逐渐暗下去的区域里，重新亮起几盏灯。它说明植入细胞不只是“被放进去”，而是开始存活、成熟，并参与多巴胺功能。

04｜7名患者中，6人减少了药物

对患者来说，最直接的问题不是影像变亮，而是药能不能少一点，动作能不能稳一点。

完成12个月随访的7名患者中，6人明显减少了抗帕金森药物。

低剂量组平均用药量下降15.6%，高剂量组下降27.5%，个人降幅约为11.9%—43.9%。

多数患者12个月时的药物用量低于治疗前

停药状态下，7人中有4人的运动评分改善。高剂量组每天的“关期”——也就是药效不足、动作明显受限的时间——从约2.9小时降至1.4小时；没有明显异动症的良好活动时间，则从约12.8小时增加到15小时。

这些变化还没有让患者完全停药，却已经让细胞存活与真实生活改善之间，出现了可以追踪的连接。

05｜帕金森治疗正在从“补信号”走向“补细胞”

过去的治疗，主要围绕补充多巴胺、延长药效和调节神经环路展开。

干细胞路线向前走了一步：既然多巴胺神经元不断丢失，就尝试把能继续成熟、产生多巴胺的细胞补进去。

目前公布的是12个月结果，完整随访将持续到36个月。接下来要看的，是这些细胞能否继续成熟、延伸神经连接，并把短期变化变成更长久的稳定期。

结语：用“呼吸”修复身体，未来肺病治疗的关键转折点

对于长期依赖药物的帕金森患者，少一段“关期”、少一点僵硬，都可能换来一次更顺畅的起身、一段更稳的行走。

干细胞移植的价值，不只是让影像上多出一块亮区，而是试着把大脑失去的多巴胺细胞重新补回来。

帕金森治疗，正在从不断补充一种化学信号，走向修复它背后的细胞基础。

参考文献：

Paul G, Bjartmarz H, Kirkeby A, et al. Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial. Nature Medicine. 2026. doi:10.1038/s41591-026-04525-0.

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