上海
对于那些因脑损伤而饱受极度饥饿感折磨的重度肥胖儿童和成人来说，一线希望出现了。针对这种罕见但危及生命的超重症，似乎已经找到了一种有效的治疗方法。发表在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上的一项国际研究证实了这一点。
在该项使用药物赛美拉诺肽（setmelanotide）的研究中，所有患者，包括很大一部分儿童在一年内体重均显著下降。他们的体重指数（BMI）平均下降了16.5%。而服用安慰剂的患者，其BMI平均上升了3.3%。
荷兰儿科医生范桑滕（Hanneke van Santen）大胆地称之为一项突破。作为一名专门研究儿童癌症激素效应的教授，她领导了该研究的荷兰部分：“我们的参与者在调查结束后继续服用药物，而且似乎只要持续用药，他们就能恢复到正常体重。”
4至14岁的儿童和50至74岁的成年人特别容易患上下丘脑肿瘤（颅咽管瘤），下丘脑是大脑中负责发出饥饿和饱腹信号的部分。这种类型的肥胖通常与该肿瘤有关。据估计，荷兰约有150名儿童和500名成年人患有这种被称为下丘脑性肥胖的疾病。
迄今为止，医生们对这种罕见的肥胖症束手无策，因为超重是由脑损伤引起的，而脑损伤可能是由肿瘤或其治疗，例如手术造成的。
肿瘤生长在下丘脑，下丘脑是大脑中负责向身体发出信号，告知何时需要食物，以及何时、如何将食物转化为能量的部分。
下丘脑受损后，这种平衡被打破，导致患者持续感到极度饥饿。此外，这些患者实际上需要的食物量更少，因为他们燃烧食物的能力下降了。与此同时，他们摄入的食物会更有效地转化为脂肪。这三个因素共同导致了病态肥胖。
众所周知的治疗方法，例如健康饮食和运动，并不能修复下丘脑的损伤。范桑滕说：“但我们在临床试验中测试的药物赛美拉诺肽，似乎确实能够恢复下丘脑的信号传导功能，使激素水平和新陈代谢恢复平衡。”
这位来自玛克西玛公主儿童肿瘤中心（Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie）和威廉明娜儿童医院的医生说：“这种药物的效果令人惊叹。”范桑滕观察到，参与调查的年轻患者不仅由于体重显著减轻而身体状况得到改善，而且精神状态也完全恢复了。
这位儿科医生强调说：“这种疾病的后果极其严重。由于患儿无法控制地感到饥饿，他们的生活和家庭的生活都会被彻底打乱。再加上冲动控制能力下降，这往往会导致家中出现难以控制的局面。对于下丘脑受损的患儿来说，参加兄弟姐妹的生日派对，面对桌上摆满各种零食无动于衷，是根本不可能的。”
基于这项研究，欧洲药品管理局和美国药品监管机构已批准赛美拉诺肽在欧洲和美国市场上市。
目前尚不清楚该药物是否很快会在荷兰上市，并纳入医保报销范围。相关讨论将很快与包括荷兰医疗保健研究所（Zorginstituut Nederland）在内的机构展开。
范桑滕说：“我们的临床研究结果令人信服，我希望这类患者能够尽快获得医保报销。只有这样，我们才能为所有因下丘脑损伤而导致肥胖的患者提供塞美拉诺肽治疗。”
来自加拿大、德国、日本、荷兰、英国和美国六个国家的120名受试者参与了这项名为Transcend的临床研究，该调查与研究由制药公司Rythm Pharmaceuticals资助。来自荷兰玛克西玛公主儿童肿瘤中心的11名儿童参与了该调查研究的第三阶段，也是规模最大的阶段。该调查研究的前几个阶段也取得了类似的令人鼓舞的结果。
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