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三本顶刊同时报道同一个靶点,AI是怎么“算”出来的?

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前阵子,“AI 要抢医生饭碗”的言论还让人心里直打鼓。

结果这两天,全球科研圈直接被一则消息刷屏了。

最近一周内,《细胞》《自然》及其子刊《自然·癌症》三本顶刊相继发表了指向同一个靶点的研究。

能让这三位“大佬”同时看上的,不是什么新药上市,而是“CAR-T之父”Carl June团队搞出的一个大新闻:他们用AI大模型,从一万多个候选靶点中,“算”出了一个针对多种实体瘤的潜力靶点——GPNMB。

好家伙,以前科学家找靶点,好比在大海里捞针,捞个几年是常有的事。现在AI下场,直接给你来个“精准定位”。

这个AI到底有多神?

简单来说,CAR-T疗法虽然牛,但一直有个硬伤——对占癌症绝大多数的实体瘤(比如肺癌、胃癌、肠癌)效果不太行。为啥?因为找不到那个只在肿瘤上表达、不在正常组织上表达的“完美靶点”。这就像打仗时找不到敌人的准确坐标,火力再猛也白搭。

Carl June团队这次干的事,就是把这个问题直接“扔”给了AI。他们整合了海量的单细胞测序数据,让三个顶级大模型(GPT-4o、Claude-3.7和Gemini-2.5-Pro)分别当“评委”,给超过一万个候选靶点打分投票。

结果惊人的一致:GPNMB高票胜出!

这个GPNMB是什么来头?它就像一个“万能通行证”,在白血病、黑色素瘤、结直肠癌等多种难缠的肿瘤表面都有表达。研究团队做出靶向它的CAR-T细胞后,在小鼠身上实验,效果立竿见影——肿瘤被清除了,生存期也大大延长。



更绝的是,另外两篇《自然》及其子刊的文章还发现,GPNMB这个靶点不仅能杀肿瘤,还能顺带清除掉肿瘤周围的“帮凶”——那些抑制免疫反应的髓系细胞。这相当于在拆毁敌军大楼的同时,还顺手端掉了旁边的敌军岗哨,一箭双雕。

你可能会觉得,这又是国外实验室的基础研究,离我们普通人还远着呢。

那你就错了。

这不仅是科学突破,更是一面镜子,照出了现在中国创新药产业的“大爆发”。

就在这个研究发表的前后脚,我们国内的产业圈也炸了锅。

就在上周(7月3日),国家药监局发布了一份征求意见稿,拟将符合条件的CGT(细胞与基因治疗)药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道。此前这类产品的审评沟通周期常在60天以上。虽然政策还在征求意见阶段,但信号已经很明确了。审批效率翻倍提升。这国家层面就是在明明白白地告诉全世界:细胞治疗这条路,我们不仅敞开大门,还要铺上高速公路!

而且,全球首款用于实体瘤的CAR-T疗法(科济药业的恺力美),刚刚在中国获批上市。以前CAR-T只能治血液癌,现在实体瘤的大门被一脚踹开了。GPNMB这个AI搞出来的新靶点,正好撞在了实体瘤CAR-T商业化落地的枪口上。

再看资本端,2026年上半年,中国创新药BD出海交易总额已达997亿美元,约为2024年全年的两倍。英矽智能、石药集团跟国际大厂的合作一个接一个,全是几十亿美金的大单。

你会发现,GPNMB这个靶点被AI发现,就像是一个信号弹——上面是AI赋能基础科研,下面是CGT审评审批大松绑,中间是实体瘤CAR-T刚刚实现商业化闭环。三条线在2026年的夏天神奇地交汇了。

但话说回来,把饭碗完全交给AI,肯定还不行。

虽然前景光明,但GPNMB CAR-T目前大多还在小鼠和极少数早期临床阶段。业内常说,在小鼠模型上有效的疗法,能在人身上同样奏效的少之又少。GPNMB CAR-T目前大多还在小鼠和极少数早期临床阶段,距离成为成熟疗法还有很长的路要走。而且,已经有早期患者数据显示,即便肿瘤还带着GPNMB这个靶点,肿瘤周围的“微环境”依然能让CAR-T细胞失效。

所以,这更像是一个美好的开始,而不是大结局。

AI帮我们找到了那把锁,但怎么配出最合适的钥匙,还得靠科学家们一步步去试。



回到我们最关心的问题:AI会取代医生吗?

至少从这次GPNMB的发现来看,AI更像是一个超级外挂,它把科学家从枯燥的数据堆里解放出来,让他们能更快地找到正确的方向。从AI“算”出靶点,到政策开绿灯,再到产品落地赚钱,这条产业链从未像今天这样顺畅。

以后,也许最顶尖的肿瘤科医生,不是手术刀拿得最稳的那个,而是最会用AI“算”出治疗方案的那个。

而GPNMB,就是这趟AI医学快车刚刚驶过的第一站。

(PS:文中涉及新药及治疗方案均为前沿科研报道,不构成任何医疗建议。)

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