美国FDA批准Keytruda联合ADC一线治疗TNBC；可在家自行注射！ASO疗法再获FDA批准……

美国FDA批准Keytruda联合Trop-2靶向ADC一线治疗TNBC

默沙东（MSD）宣布，美国FDA已批准抗PD-1疗法Keytruda（pembrolizumab）静脉输注制剂，以及Keytruda Qlex（pembrolizumab和berahyaluronidase alfa）皮下注射制剂分别联合吉利德科学（Gilead Sciences）的Trop-2靶向抗体偶联药物（ADC）Trodelvy（sacituzumab govitecan），用于一线治疗肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分[CPS]≥10，需通过FDA授权检测确认）的不可切除局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者。新闻稿表示，此次获批标志着晚期TNBC领域迎来首个PD-1抑制剂联合Trop-2靶向ADC治疗方案。

这次批准主要基于3期KEYNOTE-D19/ASCENT-04试验数据。结果显示，在PD-L1阳性（CPS≥10）不可切除局部晚期或转移性TNBC成人患者的一线治疗中，与Keytruda联合化疗（紫杉醇、白蛋白结合型紫杉醇，或吉西他滨联合卡铂）相比，Keytruda联合Trodelvy将疾病进展或死亡风险降低35%（HR=0.65，95% CI：0.51-0.84；p=0.0009）。Keytruda联合Trodelvy组的中位无进展生存期（PFS）为11.2个月（95% CI：9.3-16.7），Keytruda联合化疗组为7.8个月（95% CI：7.3-9.3）；两组客观缓解率（ORR）分别为61%（95% CI：55-68）和55%（95% CI：48-62），完全缓解率分别为12%和8%。Keytruda Qlex在获批适应症中的有效性，则基于Keytruda充分且良好对照研究的证据，以及MK-3475A-D77中比较Keytruda Qlex与Keytruda药代动力学、疗效和安全性特征的额外数据确立。

可在家自行注射！ASO疗法再获FDA批准

Ionis Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA已批准Tryngolza（olezarsen）作为饮食控制的辅助疗法，用于降低重度高甘油三酯血症（sHTG，甘油三酯水平≥500 mg/dL）成人患者的甘油三酯（TG）水平，并降低其发生急性胰腺炎的风险。Tryngolza共有50 mg和80 mg两种剂量规格，患者可通过自动注射器每月自行给药一次。重度高甘油三酯血症患者面临更高的急性胰腺炎风险，而急性胰腺炎可导致严重腹痛，常需反复、长期住院治疗，并可能造成永久性器官损伤，甚至危及生命。

此次批准主要基于CORE和CORE2研究结果。在这两项研究中，Tryngolza展现出快速且持续的甘油三酯控制效果：与安慰剂相比，治疗6个月时可使空腹甘油三酯水平降低最高达72%，并在12个月时维持这一降幅。此外，Tryngolza可使急性胰腺炎事件减少最高达91%。在接受Tryngolza治疗且具有基线和12个月数据的患者中，86%的患者甘油三酯水平降至500 mg/dL以下，这是降低急性胰腺炎风险的重要阈值。安全性方面，Tryngolza在临床项目中显示出良好的安全性和耐受性；在sHTG患者中，发生率≥2%，且高于安慰剂组的最常见不良反应为注射部位反应和肝酶升高。

Tryngolza是一种ASO疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III。美国FDA于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定，并在12月批准其作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平。

新锐获约1亿美元推进口服mRNA降解剂开发

日前，Passage Bio与Remix Therapeutics宣布，双方已达成最终合并协议。交易完成后，合并后的公司计划以Remix Therapeutics的名称运营。与拟议合并相关，Remix已获得一项同步超额认购私募融资承诺，预计总募集资金约1亿美元。该融资由Decheng Capital领投，Lynx1 Capital Management、Forge Life Science Partners、现有投资者以及其他领先投资管理机构参与。

根据公告，合并后公司的现金及现金等价物余额，包括此次私募融资所得资金，将用于推进多个关键临床里程碑。这些里程碑包括REM-422用于腺样囊性癌（ACC）的注册性2期试验数据、其在急性髓系白血病（AML）或高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）1期试验中的数据，以及Remix其余管线的推进。

REM-422是一款强效、选择性、口服小分子mRNA降解剂，可诱导MYBmRNA及其后续蛋白表达水平降低。该药物通过促进毒性外显子被纳入MYB mRNA的转录本中，进而引发转录本的无义介导降解。REM-422已获得美国FDA授予用于治疗ACC和AML的孤儿药资格，以及用于治疗ACC快速通道资格。

参考资料：

[1] TRYNGOLZA® (olezarsen) approved by the FDA as the first and only treatment to reduce triglycerides and the risk of acute pancreatitis in patients with severe hypertriglyceridemia (sHTG). Retrieved June 25, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260624119051/en/TRYNGOLZA-olezarsen-approved-by-the-FDA-as-the-first-and-only-treatment-to-reduce-triglycerides-and-the-risk-of-acute-pancreatitis-in-patients-with-severe-hypertriglyceridemia-sHTG

[2] FDA Approves KEYTRUDA® (pembrolizumab) and KEYTRUDA QLEX™ (pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph), each with Trodelvy® (sacituzumab govitecan-hziy) as First-Line Treatment of PD-L1+ (CPS ≥10) Advanced Triple-Negative Breast Cancer (TNBC). Retrieved June 25, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260625926870/en/FDA-Approves-KEYTRUDA-pembrolizumab-and-KEYTRUDA-QLEX-pembrolizumab-and-berahyaluronidase-alfa-pmph-each-with-Trodelvy-sacituzumab-govitecan-hziy-as-First-Line-Treatment-of-PD-L1-CPS-10-Advanced-Triple-Negative-Breast-Cancer-TNBC

[3] Passage Bio and Remix Therapeutics™ Announce Merger Agreement. Retrieved June 25, 2026 from https://www.remixtx.com/passage-bio-and-remix-therapeutics-announce-merger-agreement/

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