河南
全球首创JAK/ROCK抑制剂发布 国产创新药在移植免疫赛道实现快速发展
JAK/ROCK抑制剂是一类同时靶向Janus激酶（JAK）与Rho相关卷曲螺旋形成蛋白激酶（ROCK）的口服小分子药物。传统的单靶点JAK抑制剂虽可抑制炎症信号传导，却无法有效阻断纤维化进程，且长期使用存在血脂异常等心血管隐患。JAK/ROCK抑制剂通过“抗炎+抗纤维化”双通路协同发力，在抑制JAK1/2阻断炎症信号源头的异常活化的同时，精准抑制ROCK1/2来调节免疫平衡与纤维化进程，这一独特机制使其在骨髓纤维化等免疫相关疾病中展现出突破性治疗潜力。
根据新思界产业研究中心发布的《中国JAK/ROCK抑制剂产业发展及“十五五规划”建议报告》显示，我国JAK/ROCK抑制剂行业正处于从实验室向临床、从国内向国际全面突破的关键期。2026年2月28日，正大天晴药业自主研发的口服小分子JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化成年患者的一线治疗。罗伐昔替尼以JAK1/2和ROCK1/2为靶点，一方面通过抑制JAK/STAT通路直接阻断炎症信号传导，从源头减少髓系细胞产生的炎症因子；另一方面靶向ROCK通路，通过调节STAT3/STAT5磷酸化下调过度活化的T辅助细胞（Th17）、增强调节性T细胞（Treg）功能，从而重建免疫平衡。
目前，正大天晴是中国JAK/ROCK抑制剂赛道的绝对领跑者。其自主研发的罗伐昔替尼是该靶点领域全球研发进度最快的产品。此外，波兰Celon Pharma公司的CPL409116是全球第二个进入临床的JAK/ROCK双靶抑制剂，在类风湿关节炎领域推进至II期临床，与正大天晴构成了全球该赛道“并跑”的双核格局。
2026年3月4日，中国生物制药与赛诺菲就罗伐昔替尼达成全球独家授权协议，首付款1.35亿美元，总交易额最高达15.3亿美元，创下移植赛道最大规模对外授权记录。在联合用药方面，2025年美国血液学会年会公布的数据显示，罗伐昔替尼联合BET抑制剂在JAK抑制剂初治患者中最佳脾脏缓解率达100%，展现出改写骨髓纤维化治疗格局的潜力。
新思界行业分析人士表示，未来，JAK/ROCK抑制剂将在适应症拓展、联合疗法优化和全球化布局三条路径上加速演进。适应症方面，cGVHD有望成为JAK/ROCK抑制剂在骨髓纤维化之后的第二个核心阵地，中美双线推进为全球上市奠定了基础。联合疗法方面，罗伐昔替尼与BET抑制剂的协同方案已在骨髓纤维化领域取得突破，未来与免疫检查点抑制剂等新型药物联用同样值得期待。随着赛诺菲的深度介入，该靶点有望在移植排异、自免疾病等更多领域释放价值，为全球罕见病患者带来更多治疗选择。
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