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据《自然》新闻（Nature News）消息，一项 6 月 1 日发表于预印本平台 bioRxiv 的最新研究中，哥伦比亚大学团队首次利用精准的碱基编辑（base editing）技术成功修改了人类早期胚胎的基因，且未引发传统基因编辑中常见的染色体损伤。
以 CRISPR-Cas9 为代表的一代基因编辑技术会导致 DNA 双链断裂，在人类胚胎中极易导致染色体丢失、非整倍体或大片段缺失。作为第二代基因编辑工具，碱基编辑通过引入 DNA 单链断裂和错配，可实现高精度的单碱基（A 到 G）修改，安全性显著提升。
研究团队在人类胚胎中，将碱基编辑器以蛋白质形式在受精或原核阶段导入，成功对与调节坏胆固醇相关的 PCSK9 基因以及与镰状细胞病和地中海贫血相关的 HBG1/HBG2 基因进行了高效编辑，胚胎正常发育至囊胚阶段，染色体未出现异常。部分学者认为该成果是「比以往尝试更谨慎、更符合伦理的突破进展」，但也有伦理学家和分子生物学家担心，继续推进此类研究会使胚胎基因编辑逐步「常态化」，并可能被部分商业机构利用。
但研究人员指出，碱基编辑技术目前绝不适用于临床。实验仍存在「嵌合现象」（即部分细胞被成功修改，而另一部分仍保留原始基因），若以 RNA 形式导入编辑器，会导致胚胎早期发育停滞。团队辩称，研究目标只是探究人类早期胚胎中独特的 DNA 修复机制，为无法通过传统胚胎筛选获得健康后代的家庭提供可行预防手段。
来源：《自然》新闻
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