山东
急性髓系白血病（AML）是一种恶性程度高、治疗难度大的血液肿瘤，尤其对于复发或难治性患者，治疗选择极为有限。近年来，CAR-T细胞疗法在部分血液肿瘤中取得革命性成功，但在AML中的应用却因缺乏只存在于癌细胞、而不伤及正常造血干细胞的“理想靶点”而举步维艰。
发现“精准标靶”：LILRB4
2026年6月1日，北京大学赵翔宇、黄晓军等团队合作在Signal Transduction and Targeted Therapy在线发表题为“Dual epitope anti-LILRB4 synthetic T-cell receptor and antigen receptor (STAR)-T-cell therapy for relapsed/refractory acute myeloid leukemia”的研究论文，该研究首次人体临床试验带来了新希望。研究团队将目光聚焦于LILRB4（又称ILT3），这个蛋白在单核细胞型AML的癌细胞表面大量表达，却在正常的造血干细胞上几乎检测不到。这种表达模式使其成为一个近乎完美的治疗靶点，有望实现高效且安全的“精准打击”。
在临床前试验中，DE STAR-T 细胞对急性髓系白血病细胞表现出强大的杀伤作用（图源自Signal Transduction and Targeted Therapy）
技术升级：从CAR-T到“智能升级版”STAR-T
为了更有效地攻击癌细胞，研究团队没有采用传统的CAR-T技术，而是使用了其升级版——合成T细胞受体和抗原受体T细胞。STAR-T细胞融合了天然T细胞受体与CAR结构的优点，被认为能产生更生理、更持久的抗肿瘤反应，且细胞耗竭更少。
研究进一步优化，筛选出两个能高亲和力结合LILRB4不同位点的纳米抗体，并构建了能同时识别这两个位点的“双表位STAR-T细胞”。临床前实验证实，这种“双锁定”设计比单靶点或传统CAR-T细胞具有更强的肿瘤杀伤活性和更持久的体内控制能力。
首次人体试验：展现安全性与初步疗效
基于坚实的临床前数据，研究团队启动了全球首个靶向LILRB4的STAR-T细胞疗法临床试验。在已完成评估的6名重度经治的复发/难治性AML患者中，该疗法显示了可控的安全性，未发生严重的神经毒性或3级以上细胞因子风暴。在疗效方面，最佳总体缓解率达到50%，且治疗后在患者体内观察到了预期中的靶细胞清除与T细胞扩增。
意义与展望
这项研究标志着AML免疫治疗迈出了关键一步。它不仅在靶点选择上实现了突破，还通过先进的STAR-T平台增强了治疗的特异性和效力。首次人体试验的积极结果为这类预后极差的患者群体提供了全新的治疗选择。尽管还需要更大规模的研究来确认其长期疗效与安全性，但这项工作无疑为攻克AML这一顽疾开辟了一条充满希望的新路径。
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